Eficácia e segurança de H.P. Acthar Gel para Tratamento de Manifestações Cutâneas Refratárias de Dermatomiosite (Acthar Gel)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A dermatomiosite (DM) juvenil e adulta são doenças inflamatórias imunomediadas sistêmicas que afetam mais comumente a pele e o sistema musculoesquelético. A dermatomiosite amiopática é um subtipo de dermatomiosite que afeta apenas a pele e não apresenta o envolvimento muscular característico. O tratamento dessas condições, em particular as manifestações cutâneas, é desafiador e atualmente não existe um tratamento único universalmente eficaz. Muitos pacientes apresentam manifestações cutâneas refratárias a inúmeras medicações.
H.P. O gel Acthar (gel de hormônio adrenocorticotrófico) recebeu a aprovação do FDA para o tratamento de uma variedade de doenças, incluindo dermatomiosite, em 1952. Apesar disso, há uma escassez de dados clínicos sobre a eficácia da H.P. Acthar gel para o tratamento de dermatomiosite. Recentemente, uma pequena série de casos retrospectivos descrevendo melhora significativa nos sintomas cutâneos e musculoesqueléticos em 5 pacientes com dermatomiosite refratária tratados com H.P. O gel Acthar foi relatado e resultou em um interesse renovado no uso deste medicamento em pacientes com dermatomiosite (referência abaixo). A eficácia proposta de H.P. O gel Acthar tem sido atribuído à sua capacidade única de induzir a produção endógena de cortisol, corticosterona, aldosterona e de se ligar aos receptores de melanocortina em linfócitos e outras células para modular as respostas imunológicas.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter 18 anos de idade ou mais com sintomas cutâneos refratários relacionados a dermatomiosite clássica (DC), dermatomiosite juvenil (JD) ou dermatomiosite amiopática (DA). O diagnóstico será baseado nos critérios de Bohan e Peter (CD e JD) ou nos critérios de Sontheimer (AD)
- Deve ter feito uma biópsia de pele com características histológicas consistentes com dermatomiosite e manifestações cutâneas atuais consistentes com dermatomiosite.
- Embora não seja obrigatório, os pacientes com evidência de miosite ativa atual ou anterior serão elegíveis para inscrição. Os pacientes serão considerados como tendo doença refratária se existirem manifestações cutâneas apesar do tratamento com esteroides e pelo menos um tratamento sistêmico poupador de esteroides comumente considerado útil em pacientes com dermatomiosite. Estes podem incluir azatioprina, ciclosporina, micofenolato de mofetil, IVIG, metotrexato, ciclofosfamida, clorambucil, sirolimus, adalimumab, infliximab e rituximab.
- O uso de medicamentos tópicos e protetor solar atualmente e no passado será observado, mas não será ponderado para avaliação de doença cutânea refratária.
Critério de exclusão:
- Pacientes com dermatomiosite que apresentam características cutâneas ativas mínimas ou inexistentes (envolvimento focal com menos de 1% da área de superfície corporal total envolvida ou escore de atividade CDASI modificado mínimo).
- Pacientes cujos achados cutâneos não sejam consistentes com dermatomiosite e/ou tenham resultados de biópsia anteriores sugestivos de um diagnóstico alternativo
- Pacientes com miosite inflamatória que não seja dermatomiosite, como polimiosite ou miosite por corpos de inclusão.
- Pacientes com dermatomiosite associada a malignidade
- Pacientes com características claras de uma miosite sobreposta
- Pacientes menores de 18 anos
- Pacientes com infecções agudamente ativas ou crônicas.
- Pacientes com diabetes não controlada, hipertensão, doença cardiovascular, hepática ou renal
- Fêmeas grávidas ou lactantes.
- Pacientes com qualquer condição médica que seja considerada pelo investigador principal como colocando o paciente em risco irracional de efeitos adversos durante o tratamento com H.P. Acthar.
- Hipersensibilidade ao H.P. Acthar, qualquer um dos seus componentes (alergia a proteínas derivadas de porco)
- Pacientes com osteoporose
- Pacientes que fizeram cirurgia dentro de 8 semanas após a triagem
- Pacientes com história ou úlcera gástrica atual
- Pacientes que tomam doses diárias de corticosteroides sistêmicos superiores ao equivalente a 40mg de prednisona.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: H.P Acthar Gel
80 U (1 mL) de H.P. Acthar gel via injeção subcutânea duas vezes por semana durante 24 semanas
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80 U (1 mL) de H.P. Acthar gel via injeção subcutânea duas vezes por semana durante 24 semanas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na dermatomiosite cutânea aos 6 meses
Prazo: 6 meses
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Alteração entre a linha de base em 6 meses nas pontuações CDASI-A modificadas (Área de Doença de Dermatomiosite Cutânea e Índice de Gravidade) nesses pontos de tempo. A pontuação CDASI-A varia de 0 a 100, com pontuações mais altas refletindo uma atividade mais grave da doença. |
6 meses
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Mudança na pontuação de acuidade visual da avaliação global do médico (PGA) desde o início até 6 meses
Prazo: 6 meses
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Mudança da linha de base para 6 meses na pontuação de acuidade visual da Avaliação Global do Médico (PGA).
As pontuações variam de 0 a 10, com pontuações mais altas refletindo atividade grave da doença.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na avaliação de dermatomiosite do paciente em 6 meses.
Prazo: 6 meses
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Mudança entre a linha de base e 6 meses no paciente avaliado como "Pontuação Global de Pele" nesses pontos de tempo. O Global Skin Score varia de 0 a 10, com 0 inferior representando "pior sinal de condição imaginável" e 10 representando "saúde perfeita". |
6 meses
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Alteração da linha de base na pontuação global de coceira do paciente por dermatomiosite em 6 meses
Prazo: 6 meses
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Mudança entre a linha de base e 6 meses no paciente avaliado como "Pontuação Global de Coceira" nesses momentos. A pontuação Global Itch varia de 0 a 10, com pontuações mais altas refletindo coceira mais intensa. |
6 meses
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Mudança da linha de base na avaliação do paciente de dermatomiosite DLQI em 6 meses
Prazo: 6 meses
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Mudança entre a linha de base e 6 meses nas pontuações do Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia (DLQI) avaliadas pelo paciente nesses pontos de tempo. O DLQI varia de 0 a 30, sendo que pontuações mais altas implicam impacto mais significativo na qualidade de vida. |
6 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes com efeitos adversos.
Prazo: 6 meses
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Segurança e tolerabilidade de H.P. Gel Acthar com base na frequência e tipos de efeitos adversos.
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6 meses
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Número de pacientes com alteração na dose de corticosteroides sistêmicos e/ou agentes imunossupressores poupadores de esteroides
Prazo: 6 meses
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Alteração mediana/média na dose de corticosteroides sistêmicos e/ou agentes imunossupressores poupadores de esteroides desde o início até a conclusão do estudo
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6 meses
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Número de pacientes com alteração na HbA1c
Prazo: 6 meses
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Alteração mediana/média na HbA1c
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anthony P Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Levine T. Treating refractory dermatomyositis or polymyositis with adrenocorticotropic hormone gel: a retrospective case series. Drug Des Devel Ther. 2012;6:133-9. doi: 10.2147/DDDT.S33110. Epub 2012 Jun 11. Erratum In: Drug Des Devel Ther. 2012;6:163.
- Bohan A, Peter JB. Polymyositis and dermatomyositis (first of two parts). N Engl J Med. 1975 Feb 13;292(7):344-7. doi: 10.1056/NEJM197502132920706. No abstract available.
- Bohan A, Peter JB. Polymyositis and dermatomyositis (second of two parts). N Engl J Med. 1975 Feb 20;292(8):403-7. doi: 10.1056/NEJM197502202920807. No abstract available.
- Gerami P, Schope JM, McDonald L, Walling HW, Sontheimer RD. A systematic review of adult-onset clinically amyopathic dermatomyositis (dermatomyositis sine myositis): a missing link within the spectrum of the idiopathic inflammatory myopathies. J Am Acad Dermatol. 2006 Apr;54(4):597-613. doi: 10.1016/j.jaad.2005.10.041. Epub 2006 Jan 23.
- Euwer RL, Sontheimer RD. Amyopathic dermatomyositis: a review. J Invest Dermatol. 1993 Jan;100(1):124S-127S. doi: 10.1111/1523-1747.ep12356896.
- Klein RQ, Bangert CA, Costner M, Connolly MK, Tanikawa A, Okawa J, Rose M, Fakharzadeh SS, Fiorentino D, Lee LA, Sontheimer RD, Taylor L, Troxel AB, Werth VP. Comparison of the reliability and validity of outcome instruments for cutaneous dermatomyositis. Br J Dermatol. 2008 Sep;159(4):887-94. doi: 10.1111/j.1365-2133.2008.08711.x. Epub 2008 Jul 4.
- Yassaee M, Fiorentino D, Okawa J, Taylor L, Coley C, Troxel AB, Werth VP. Modification of the cutaneous dermatomyositis disease area and severity index, an outcome instrument. Br J Dermatol. 2010 Mar;162(3):669-73. doi: 10.1111/j.1365-2133.2009.09521.x. Epub 2009 Oct 26.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças de pele
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Polimiosite
- Miosite
- Dermatomiosite
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Hormônio adrenocorticotrópico
Outros números de identificação do estudo
- 14-1015
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
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