Effekt och säkerhet för H.P. Acthar Gel för behandling av refraktära kutane manifestationer av dermatomyosit (Acthar Gel)

Inklusionskriterier:

• Måste vara 18 år eller äldre med refraktära hudsymtom relaterade till antingen klassisk dermatomyosit (CD), juvenil dermatomyosit (JD) eller amyopatisk dermatomyosit (AD). Diagnos kommer att baseras på antingen Bohan och Peter kriterier (CD och JD) eller Sontheimers kriterier (AD)
• Måste ha gjort en hudbiopsi med histologiska egenskaper som överensstämmer med dermatomyosit och nuvarande hudmanifestationer som överensstämmer med dermatomyosit.
• Även om det inte är obligatoriskt kommer patienter med tecken på aktuell eller tidigare aktiv myosit att vara berättigade till inskrivning. Patienter kommer att anses ha refraktär sjukdom om hudmanifestationer förekommer trots behandling med steroider och minst en steroidbesparande systemisk behandling som vanligtvis anses vara användbar hos patienter med dermatomyosit. Dessa kan inkludera azatioprin, cyklosporin, mykofenolatmofetil, IVIG, metotrexat, cyklofosfamid, klorambucil, sirolimus, adalimumab, infliximab och rituximab.
• Användning av aktuella läkemedel och solskyddsmedel för närvarande och tidigare kommer att noteras men inte vägas för bedömning av refraktär hudsjukdom.

Exklusions kriterier:

• Patienter med dermatomyosit som har minimala eller inga aktiva kutana egenskaper (fokal involvering med mindre än 1 % total kroppsyta involverad eller minimalt modifierat CDASI-aktivitetspoäng).
• Patienter vars kutana fynd inte överensstämmer med dermatomyosit och/eller har tidigare biopsiresultat som tyder på en alternativ diagnos
• Patienter med annan inflammatorisk myosit än dermatomyosit, såsom polymyosit eller inklusionskroppsmyosit.
• Patienter med malignitetsrelaterad dermatomyosit
• Patienter med tydliga drag av en överlappande myosit
• Patienter yngre än 18 år
• Patienter med akut aktiva eller kroniska infektioner.
• Patienter med okontrollerad diabetes, högt blodtryck, kardiovaskulär, lever- eller njursjukdom
• Dräktiga eller ammande honor.
• Patienter med något medicinskt tillstånd som av primärutredaren upplevs utsätta patienten för en orimlig risk för biverkningar under behandling med H.P. Acthar.
• Överkänslighet mot H.P. Acthar, någon av dess komponenter (allergi mot proteiner som härrör från gris)
• Patienter med osteoporos
• Patienter som har opererats inom 8 veckor efter screening
• Patienter med en historia av eller pågående magsår
• Patienter som tar dagliga doser av systemiska kortikosteroider som är större än motsvarande 40 mg prednison.