Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af H.P. Acthar gel til behandling af refraktære kutane manifestationer af dermatomyositis (Acthar Gel)

10. september 2021 opdateret af: Anthony Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Denne undersøgelse vil vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​H.P. Acthar gel til behandling af de kutane manifestationer hos patienter med refraktær klassisk dermatomyositis, juvenil dermatomyositis og amyopatisk dermatomyositis. Vores hypotese er, at H.P. Acthar gel vil være både sikker og effektiv for sådanne patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Voksen og juvenil dermatomyositis (DM) er systemiske immunmedierede inflammatoriske sygdomme, der oftest påvirker huden og bevægeapparatet. Amyopatisk dermatomyositis er en undertype af dermatomyositis, der kun rammer huden og mangler den karakteristiske muskelinddragelse. Behandling af disse tilstande, især de kutane manifestationer, er udfordrende, og der findes i øjeblikket ingen universelt effektiv enkeltbehandling. Mange patienter har hudmanifestationer, der er modstandsdygtige over for adskillige lægemidler.

H.P. Acthar gel (adrenokortikotropisk hormongel) modtog FDA-godkendelse til behandling af en række sygdomme, herunder dermatomyositis, i 1952. På trods af dette er der mangel på kliniske data vedrørende effektiviteten af ​​H.P. Acthar gel til behandling af dermatomyositis. For nylig en lille, retrospektiv case-serie, der beskriver signifikant forbedring af både kutane og muskuloskeletale symptomer hos 5 patienter med refraktær dermatomyositis behandlet med H.P. Acthar gel blev rapporteret og har resulteret i fornyet interesse for brugen af ​​denne medicin hos patienter med dermatomyositis (reference nedenfor). Den foreslåede effekt af H.P. Acthar gel er blevet tilskrevet dens unikke evne til at inducere produktion af endogent cortisol, corticosteron, aldosteron og til at binde melanocortin-receptorer på lymfocytter og andre celler for at modulere immunologiske responser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal være 18 år eller ældre med refraktære hudsymptomer relateret til enten klassisk dermatomyositis (CD), juvenil dermatomyositis (JD) eller amyopatisk dermatomyositis (AD). Diagnosen vil være baseret på enten Bohan og Peter kriterier (CD og JD) eller Sontheimers kriterier (AD)
  • Skal have haft en hudbiopsi med histologiske træk i overensstemmelse med dermatomyositis og aktuelle kutane manifestationer i overensstemmelse med dermatomyositis.
  • Selvom det ikke er obligatorisk, vil patienter med tegn på aktuel eller tidligere aktiv myositis være berettiget til optagelse. Patienter vil blive anset for at have refraktær sygdom, hvis der eksisterer kutane manifestationer på trods af behandling med steroider og mindst én steroidbesparende systemisk behandling, der almindeligvis findes at være nyttig hos patienter med dermatomyositis. Disse kan omfatte azathioprin, cyclosporin, mycophenolatmofetil, IVIG, methotrexat, cyclophosphamid, chlorambucil, sirolimus, adalimumab, infliximab og rituximab.
  • Brug af aktuelle lægemidler og solcreme i øjeblikket og tidligere vil blive noteret, men ikke vejet til vurdering af refraktær hudsygdom.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med dermatomyositis, som har minimal til ingen aktive kutane funktioner (fokal involvering med mindre end 1 % af det samlede kropsoverfladeareal involveret eller minimalt ændret CDASI-aktivitetsscore).
  • Patienter, hvis kutane fund ikke er i overensstemmelse med dermatomyositis og/eller har tidligere biopsiresultater, der tyder på en alternativ diagnose
  • Patienter med anden inflammatorisk myositis end dermatomyositis, såsom polymyositis eller inklusionslegememyositis.
  • Patienter med malignitetsassocieret dermatomyositis
  • Patienter med tydelige træk ved en overlappende myositis
  • Patienter under 18 år
  • Patienter med akut aktive eller kroniske infektioner.
  • Patienter med ukontrolleret diabetes, hypertension, kardiovaskulær, lever- eller nyresygdom
  • Drægtige eller ammende hunner.
  • Patienter med en hvilken som helst medicinsk tilstand, som af den primære investigator menes at placere patienten i urimelig risiko for bivirkninger under behandling med H.P. Acthar.
  • Overfølsomhed over for H.P. Acthar, enhver af dens komponenter (allergi over for proteiner fra svin)
  • Patienter med osteoporose
  • Patienter, der er blevet opereret inden for 8 uger efter screening
  • Patienter med tidligere eller aktuelle mavesår
  • Patienter, der tager daglige doser af systemiske kortikosteroider, der er større end det, der svarer til 40 mg prednison.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: H.P Acthar Gel
80 U (1 ml) H.P. Acthar gel via subkutan injektion to gange ugentligt i 24 uger
Medicin: H.P. Acthar Gel
80 U (1 ml) H.P. Acthar gel via subkutan injektion to gange ugentligt i 24 uger
Andre navne:
  • Acthar Gel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kutane manifestationer af dermatomyositis efter 1, 3 og 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Statistisk signifikant ændring mellem baseline og 1, 3 og 6 måneder i kutane manifestationer af dermatomyositis baseret på modificeret CDASI (modificeret Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index)-score på disse tidspunkter.
6 måneder
Ændring fra baseline i kutane manifestationer af dermatomyositis efter 1, 3 og 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Skift mellem baseline og 1, 3 og 6 måneder i kutane manifestationer af dermatomyositis baseret på Physician's Global Assessment-score på disse tidspunkter.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i patientvurdering af dermatomyositis efter 1, 3 og 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Statistisk signifikant ændring mellem baseline og 1, 3 og 6 måneder i patientvurderet "Global Patient Score" på disse tidspunkter.
6 måneder
Ændring fra baseline i patientvurdering af dermatomyositis efter 1, 3 og 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Statistisk signifikant ændring mellem baseline og 1, 3 og 6 måneder hos patient vurderet "Global Itch Score" på disse tidspunkter.
6 måneder
Ændring fra baseline i patientvurdering af dermatomyositis efter 1, 3 og 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Statistisk signifikant ændring mellem baseline og 1, 3 og 6 måneder i patientvurderet Dermatology Life Quality Index (DLQI)-score på disse tidspunkter.
6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med bivirkninger.
Tidsramme: 6 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet af H.P. Acthar gel baseret på hyppighed og typer af bivirkninger.
6 måneder
Antal patienter med ændring i dosis af systemiske kortikosteroider og/eller steroidbesparende immunsuppressive midler
Tidsramme: 6 måneder
Median/gennemsnitlig ændring i dosis af systemiske kortikosteroider og/eller steroidbesparende immunsuppressive midler fra påbegyndelse til afslutning af undersøgelse
6 måneder
Antal patienter med ændring i HbA1c
Tidsramme: 6 måneder
Median/gennemsnitlig ændring i HbA1c
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Samarbejdspartnere

Mallinckrodt

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anthony P Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. juli 2021

Studieafslutning (Faktiske)

14. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2014

Først opslået (Skøn)

22. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 14-1015

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dermatomyositis

Kliniske forsøg med H.P. Acthar Gel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner