Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van H.P. HP Acthar-gel voor de behandeling van refractaire huidmanifestaties van dermatomyositis (Acthar Gel)

7 juni 2024 bijgewerkt door: Anthony Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid van H.P. Acthar-gel voor de behandeling van huidverschijnselen bij patiënten met refractaire klassieke dermatomyositis, juveniele dermatomyositis en amyopathische dermatomyositis. Onze hypothese is dat H.P. Acthar-gel zal voor dergelijke patiënten zowel veilig als effectief zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Volwassen en juveniele dermatomyositis (DM) zijn systemische immuungemedieerde ontstekingsziekten die meestal de huid en het bewegingsapparaat aantasten. Amyopathische dermatomyositis is een subtype van dermatomyositis dat alleen de huid aantast en de karakteristieke spierbetrokkenheid mist. Behandeling van deze aandoeningen, in het bijzonder de huidverschijnselen, is een uitdaging en momenteel bestaat er geen universeel effectieve enkele behandeling. Veel patiënten hebben huidverschijnselen die ongevoelig zijn voor tal van medicijnen.

HP Acthar-gel (adrenocorticotrope hormoongel) kreeg in 1952 goedkeuring van de FDA voor de behandeling van een verscheidenheid aan ziekten, waaronder dermatomyositis. Desondanks is er een gebrek aan klinische gegevens over de werkzaamheid van H.P. Acthar-gel voor de behandeling van dermatomyositis. Onlangs heeft een kleine, retrospectieve casusreeks een significante verbetering beschreven in zowel huid- als musculoskeletale symptomen bij 5 patiënten met refractaire dermatomyositis die werden behandeld met H.P. Acthar-gel werd gemeld en heeft geresulteerd in een hernieuwde belangstelling voor het gebruik van dit medicijn bij patiënten met dermatomyositis (referentie hieronder). De voorgestelde werkzaamheid van H.P. Acthar-gel is toegeschreven aan zijn unieke vermogen om de productie van endogene cortisol, corticosteron, aldosteron te induceren en melanocortinereceptoren op lymfocyten en andere cellen te binden om immunologische reacties te moduleren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet 18 jaar of ouder zijn met refractaire huidsymptomen gerelateerd aan klassieke dermatomyositis (CD), juveniele dermatomyositis (JD) of amyopathische dermatomyositis (AD). De diagnose zal gebaseerd zijn op de criteria van Bohan en Peter (CD en JD) of de criteria van Sontheimer (AD).
  • Moet een huidbiopsie hebben gehad met histologische kenmerken die overeenkomen met dermatomyositis en huidige huidverschijnselen die overeenkomen met dermatomyositis.
  • Hoewel niet verplicht, komen patiënten met bewijs van huidige of eerdere actieve myositis in aanmerking voor inschrijving. Er wordt aangenomen dat patiënten refractaire ziekte hebben als er huidverschijnselen optreden ondanks behandeling met steroïden en ten minste één steroïde-sparende systemische behandeling die gewoonlijk nuttig blijkt te zijn bij patiënten met dermatomyositis. Deze kunnen azathioprine, cyclosporine, mycofenolaatmofetil, IVIG, methotrexaat, cyclofosfamide, chloorambucil, sirolimus, adalimumab, infliximab en rituximab omvatten.
  • Het gebruik van actuele medicatie en zonnebrandcrème op dit moment en in het verleden zal worden genoteerd, maar niet gewogen voor de beoordeling van refractaire huidziekte.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met dermatomyositis die minimale tot geen actieve huidkenmerken hebben (focale betrokkenheid waarbij minder dan 1% van het totale lichaamsoppervlak is betrokken of minimale gemodificeerde CDASI-activiteitsscore).
  • Patiënten bij wie de huidbevindingen niet consistent zijn met dermatomyositis en/of eerdere biopsieresultaten hebben die wijzen op een alternatieve diagnose
  • Patiënten met andere inflammatoire myositis dan dermatomyositis, zoals polymyositis of inclusielichaammyositis.
  • Patiënten met maligniteit-geassocieerde dermatomyositis
  • Patiënten met duidelijke kenmerken van een overlappende myositis
  • Patiënten jonger dan 18 jaar
  • Patiënten met acuut actieve of chronische infecties.
  • Patiënten met ongecontroleerde diabetes, hypertensie, cardiovasculaire, lever- of nieraandoeningen
  • Zwangere of zogende vrouwtjes.
  • Patiënten met een medische aandoening waarvan de hoofdonderzoeker vindt dat de patiënt een onredelijk risico loopt op bijwerkingen tijdens de behandeling met H.P. Acthar.
  • Overgevoeligheid voor H.P. Acthar, een van zijn componenten (allergie voor van varkens afkomstige eiwitten)
  • Patiënten met osteoporose
  • Patiënten die binnen 8 weken na screening zijn geopereerd
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van of huidige maagzweren
  • Patiënten die dagelijkse doses systemische corticosteroïden gebruiken die hoger zijn dan het equivalent van 40 mg prednison.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HP Acthar-gel
80 U (1 ml) H.P. Acthar-gel via subcutane injectie tweemaal per week gedurende 24 weken
Geneesmiddel: HP Acthar Gel
80 U (1 ml) H.P. Acthar-gel via subcutane injectie tweemaal per week gedurende 24 weken
Andere namen:
  • Acthar Gel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij cutane dermatomyositis na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden

Verandering tussen baseline na 6 maanden in gemodificeerde CDASI-A-scores (Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index) op deze tijdstippen.

De CDASI-A-score varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores een ernstigere ziekteactiviteit weerspiegelen.
6 maanden
Verandering in de Physician's Global Assessment (PGA) gezichtsscherptescore van baseline tot 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering van baseline naar 6 maanden in de score voor gezichtsscherpte van de Physician's Global Assessment (PGA). Scores variëren van 0-10, waarbij hogere scores de ernstige ziekteactiviteit weerspiegelen.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de beoordeling van dermatomyositis door patiënten na 6 maanden.
Tijdsspanne: 6 maanden

Verandering tussen baseline en 6 maanden in de door de patiënt beoordeelde "Global Skin Score" op deze tijdstippen.

De Global Skin Score varieert van 0 tot 10, waarbij de lagere 0 staat voor ‘slechtst denkbare tekenconditie’ en 10 voor ‘perfecte gezondheid’.
6 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de globale jeukscore van dermatomyositis bij patiënten na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden

Verandering tussen baseline en 6 maanden in de door de patiënt beoordeelde "Global Itch Score" op deze tijdstippen.

De Global Itch-score varieert van 0 tot 10, waarbij hogere scores een ernstigere jeuk weerspiegelen.
6 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de beoordeling van DLQI-dermatomyositis door patiënten na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden

Verandering tussen baseline en 6 maanden in door de patiënt beoordeelde Dermatology Life Quality Index (DLQI)-scores op deze tijdstippen.

De DLQI varieert van 0 tot 30, waarbij hogere scores een grotere impact op de kwaliteit van leven impliceren.
6 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten met bijwerkingen.
Tijdsspanne: 6 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid van H.P. Acthar-gel gebaseerd op frequentie en soorten bijwerkingen.
6 maanden
Aantal patiënten met een verandering in de dosis systemische corticosteroïden en/of steroïdesparende immunosuppressiva
Tijdsspanne: 6 maanden
Mediane/gemiddelde verandering in dosis van systemische corticosteroïden en/of steroïdesparende immunosuppressiva vanaf het begin tot aan de voltooiing van het onderzoek
6 maanden
Aantal patiënten met verandering in HbA1c
Tijdsspanne: 6 maanden
Mediane/gemiddelde verandering in HbA1c
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Medewerkers

Mallinckrodt

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anthony P Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juni 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 juli 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 juli 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 september 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

22 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 14-1015

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Er zal een beperkte IPD worden gedeeld in de publicatie.

IPD-tijdsbestek voor delen

CDSAI-A-scores en bijwerkingen op elk onderzoeksbeoordelingspunt zullen voor onbepaalde tijd in de publicatie worden opgenomen en beschikbaar zijn.

IPD-toegangscriteria voor delen

Beschikbaar voor iedereen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren