Wirksamkeit und Sicherheit von H.P. Acthar Gel zur Behandlung refraktärer kutaner Manifestationen von Dermatomyositis (Acthar Gel)

Einschlusskriterien:

• Muss 18 Jahre oder älter sein mit refraktären Hautsymptomen im Zusammenhang mit entweder klassischer Dermatomyositis (CD), juveniler Dermatomyositis (JD) oder amyopathischer Dermatomyositis (AD). Die Diagnose basiert entweder auf den Kriterien von Bohan und Peter (CD und JD) oder den Kriterien von Sontheimer (AD).
• Muss eine Hautbiopsie mit histologischen Merkmalen im Einklang mit Dermatomyositis und aktuellen Hautmanifestationen im Einklang mit Dermatomyositis gehabt haben.
• Obwohl nicht obligatorisch, kommen Patienten mit Anzeichen einer aktuellen oder früheren aktiven Myositis für die Aufnahme in Frage. Patienten werden als Patienten mit refraktärer Erkrankung angesehen, wenn trotz Behandlung mit Steroiden und mindestens einer steroidsparenden systemischen Behandlung, die sich bei Patienten mit Dermatomyositis als nützlich erwiesen hat, kutane Manifestationen bestehen. Diese können Azathioprin, Cyclosporin, Mycophenolatmofetil, IVIG, Methotrexat, Cyclophosphamid, Chlorambucil, Sirolimus, Adalimumab, Infliximab und Rituximab umfassen.
• Die Verwendung von topischen Medikamenten und Sonnenschutzmitteln zur Zeit und in der Vergangenheit wird notiert, aber nicht für die Beurteilung einer refraktären Hauterkrankung gewichtet.

Ausschlusskriterien:

• Patienten mit Dermatomyositis, die minimale bis keine aktiven Hautmerkmale aufweisen (fokale Beteiligung mit weniger als 1 % betroffener Gesamtkörperoberfläche oder minimaler modifizierter CDASI-Aktivitäts-Score).
• Patienten, deren Hautbefunde nicht mit einer Dermatomyositis übereinstimmen und/oder frühere Biopsieergebnisse aufweisen, die auf eine alternative Diagnose hindeuten
• Patienten mit einer anderen entzündlichen Myositis als Dermatomyositis, wie z. B. Polymyositis oder Einschlusskörperchen-Myositis.
• Patienten mit malignitätsassoziierter Dermatomyositis
• Patienten mit deutlichen Merkmalen einer überlappenden Myositis
• Patienten unter 18 Jahren
• Patienten mit akut aktiven oder chronischen Infektionen.
• Patienten mit unkontrolliertem Diabetes, Bluthochdruck, Herz-Kreislauf-, Leber- oder Nierenerkrankungen
• Schwangere oder stillende Frauen.
• Patienten mit einem medizinischen Zustand, der nach Ansicht des Hauptprüfarztes den Patienten einem unangemessenen Risiko für Nebenwirkungen während der Behandlung mit H.P. Acthar.
• Überempfindlichkeit gegen H.P. Acthar, einer seiner Bestandteile (Allergie gegen vom Schwein stammende Proteine)
• Patienten mit Osteoporose
• Patienten, die innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening operiert wurden
• Patienten mit Magengeschwüren in der Vorgeschichte oder aktuell
• Patienten, die systemische Kortikosteroide in Tagesdosen von mehr als dem Äquivalent von 40 mg Prednison einnehmen.