Eficacia y seguridad de H.P. Gel Acthar para el tratamiento de las manifestaciones cutáneas refractarias de la dermatomiositis (Acthar Gel)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La dermatomiositis (DM) adulta y juvenil son enfermedades inflamatorias inmunomediadas sistémicas que afectan con mayor frecuencia a la piel y al sistema musculoesquelético. La dermatomiositis amiopática es un subtipo de dermatomiositis que afecta solo a la piel y carece del compromiso muscular característico. El tratamiento de estas condiciones, en particular las manifestaciones cutáneas, es un desafío y actualmente no existe un tratamiento único universalmente efectivo. Muchos pacientes tienen manifestaciones cutáneas que son refractarias a numerosos medicamentos.
HP Acthar gel (gel de hormona adrenocorticotrópica) recibió la aprobación de la FDA para el tratamiento de una variedad de enfermedades, incluida la dermatomiositis, en 1952. A pesar de esto, hay escasez de datos clínicos sobre la eficacia de H.P. Acthar gel para el tratamiento de la dermatomiositis. Recientemente, una pequeña serie de casos retrospectiva que describe una mejoría significativa en los síntomas cutáneos y musculoesqueléticos en 5 pacientes con dermatomiositis refractaria tratados con H.P. Se informó Acthar gel y ha resultado en un interés renovado en el uso de este medicamento en pacientes con dermatomiositis (referencia a continuación). La eficacia propuesta de H.P. Acthar gel se ha atribuido a su capacidad única para inducir la producción endógena de cortisol, corticosterona, aldosterona y para unirse a los receptores de melanocortina en los linfocitos y otras células para modular las respuestas inmunológicas.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe tener 18 años de edad o más con síntomas cutáneos refractarios relacionados con dermatomiositis clásica (CD), dermatomiositis juvenil (JD) o dermatomiositis amiopática (AD). El diagnóstico se basará en los criterios de Bohan y Peter (CD y JD) o en los criterios de Sontheimer (AD)
- Debe haber tenido una biopsia de piel con características histológicas compatibles con dermatomiositis y manifestaciones cutáneas actuales compatibles con dermatomiositis.
- Aunque no es obligatorio, los pacientes con evidencia de miositis activa actual o previa serán elegibles para la inscripción. Se considerará que los pacientes tienen enfermedad refractaria si existen manifestaciones cutáneas a pesar del tratamiento con esteroides y al menos un tratamiento sistémico ahorrador de esteroides que se haya encontrado comúnmente útil en pacientes con dermatomiositis. Estos pueden incluir azatioprina, ciclosporina, micofenolato de mofetilo, IVIG, metotrexato, ciclofosfamida, clorambucil, sirolimus, adalimumab, infliximab y rituximab.
- El uso de medicamentos tópicos y protector solar en la actualidad y en el pasado se anotará, pero no se sopesará, para la evaluación de la enfermedad cutánea refractaria.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con dermatomiositis que tienen características cutáneas activas mínimas o nulas (afectación focal con menos del 1 % de la superficie corporal total afectada o puntuación de actividad CDASI modificada mínima).
- Pacientes cuyos hallazgos cutáneos no son consistentes con dermatomiositis y/o tienen resultados de biopsia previos que sugieran un diagnóstico alternativo
- Pacientes con miositis inflamatoria distinta de la dermatomiositis, como polimiositis o miositis por cuerpos de inclusión.
- Pacientes con dermatomiositis asociada a malignidad
- Pacientes con características claras de una miositis superpuesta.
- Pacientes menores de 18 años
- Pacientes con infecciones agudamente activas o crónicas.
- Pacientes con diabetes no controlada, hipertensión, enfermedades cardiovasculares, hepáticas o renales
- Hembras gestantes o lactantes.
- Pacientes con cualquier condición médica que el investigador principal considere que coloca al paciente en un riesgo irrazonable de efectos adversos durante el tratamiento con H.P. Acthar.
- Hipersensibilidad a H.P. Acthar, cualquiera de sus componentes (alergia a las proteínas de origen porcino)
- Pacientes con osteoporosis
- Pacientes que se han sometido a cirugía dentro de las 8 semanas previas a la selección
- Pacientes con antecedentes o úlceras gástricas actuales
- Pacientes que toman dosis diarias de corticosteroides sistémicos superiores al equivalente de 40 mg de prednisona.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: HP Acthar Gel
80 U (1 mL) de H.P. Acthar gel mediante inyección subcutánea dos veces por semana durante 24 semanas
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80 U (1 mL) de H.P. Acthar gel mediante inyección subcutánea dos veces por semana durante 24 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la dermatomiositis cutánea a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio entre el valor inicial a los 6 meses en las puntuaciones CDASI-A modificadas (índice de gravedad y área de la enfermedad de dermatomiositis cutánea) en estos momentos. La puntuación CDASI-A varía de 0 a 100 y las puntuaciones más altas reflejan una actividad de la enfermedad más grave. |
6 meses
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Cambio en la puntuación de agudeza visual de la Evaluación global del médico (PGA) desde el inicio hasta los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio desde el inicio hasta los 6 meses en la puntuación de agudeza visual de la Evaluación global del médico (PGA).
Las puntuaciones varían de 0 a 10 y las puntuaciones más altas reflejan una actividad grave de la enfermedad.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la evaluación de la dermatomiositis por parte del paciente a los 6 meses.
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio entre el valor inicial y los 6 meses en el paciente evaluado con la "Puntuación global de la piel" en estos momentos. La puntuación global de la piel varía de 0 a 10, donde el 0 más bajo representa "el peor signo imaginable" y el 10 representa "salud perfecta". |
6 meses
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación global de picazón de dermatomiositis del paciente a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio entre el valor inicial y los 6 meses en la "Puntuación global de picazón" evaluada por el paciente en estos momentos. La puntuación de picazón global varía de 0 a 10 y las puntuaciones más altas reflejan una picazón más intensa. |
6 meses
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Cambio desde el inicio en la evaluación del paciente de dermatomiositis DLQI a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio entre el valor inicial y los 6 meses en las puntuaciones del Índice de calidad de vida dermatológica (DLQI) evaluadas por los pacientes en estos momentos. El DLQI varía de 0 a 30 y las puntuaciones más altas implican un impacto más significativo en la calidad de vida. |
6 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de pacientes con efectos adversos.
Periodo de tiempo: 6 meses
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Seguridad y tolerabilidad de H.P. Acthar gel según frecuencia y tipos de efectos adversos.
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6 meses
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Número de pacientes con cambio en la dosis de corticosteroides sistémicos y/o agentes inmunosupresores ahorradores de esteroides
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio medio/media en la dosis de corticosteroides sistémicos y/o agentes inmunosupresores ahorradores de esteroides desde el inicio hasta la finalización del estudio
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6 meses
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Número de pacientes con cambios en la HbA1c
Periodo de tiempo: 6 meses
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Mediana/cambio medio en HbA1c
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anthony P Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Levine T. Treating refractory dermatomyositis or polymyositis with adrenocorticotropic hormone gel: a retrospective case series. Drug Des Devel Ther. 2012;6:133-9. doi: 10.2147/DDDT.S33110. Epub 2012 Jun 11. Erratum In: Drug Des Devel Ther. 2012;6:163.
- Bohan A, Peter JB. Polymyositis and dermatomyositis (first of two parts). N Engl J Med. 1975 Feb 13;292(7):344-7. doi: 10.1056/NEJM197502132920706. No abstract available.
- Bohan A, Peter JB. Polymyositis and dermatomyositis (second of two parts). N Engl J Med. 1975 Feb 20;292(8):403-7. doi: 10.1056/NEJM197502202920807. No abstract available.
- Gerami P, Schope JM, McDonald L, Walling HW, Sontheimer RD. A systematic review of adult-onset clinically amyopathic dermatomyositis (dermatomyositis sine myositis): a missing link within the spectrum of the idiopathic inflammatory myopathies. J Am Acad Dermatol. 2006 Apr;54(4):597-613. doi: 10.1016/j.jaad.2005.10.041. Epub 2006 Jan 23.
- Euwer RL, Sontheimer RD. Amyopathic dermatomyositis: a review. J Invest Dermatol. 1993 Jan;100(1):124S-127S. doi: 10.1111/1523-1747.ep12356896.
- Klein RQ, Bangert CA, Costner M, Connolly MK, Tanikawa A, Okawa J, Rose M, Fakharzadeh SS, Fiorentino D, Lee LA, Sontheimer RD, Taylor L, Troxel AB, Werth VP. Comparison of the reliability and validity of outcome instruments for cutaneous dermatomyositis. Br J Dermatol. 2008 Sep;159(4):887-94. doi: 10.1111/j.1365-2133.2008.08711.x. Epub 2008 Jul 4.
- Yassaee M, Fiorentino D, Okawa J, Taylor L, Coley C, Troxel AB, Werth VP. Modification of the cutaneous dermatomyositis disease area and severity index, an outcome instrument. Br J Dermatol. 2010 Mar;162(3):669-73. doi: 10.1111/j.1365-2133.2009.09521.x. Epub 2009 Oct 26.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Polimiositis
- Miositis
- Dermatomiositis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Hormona adrenocorticotrópica
Otros números de identificación del estudio
- 14-1015
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
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