Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet for H.P. Acthar Gel for behandling av ildfaste kutane manifestasjoner av dermatomyositis (Acthar Gel)

10. september 2021 oppdatert av: Anthony Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Denne studien vil vurdere sikkerheten og effekten av H.P. Acthar gel for behandling av hudmanifestasjoner hos pasienter med refraktær klassisk dermatomyositt, juvenil dermatomyositt og amyopatisk dermatomyositt. Vår hypotese er at H.P. Acthar gel vil være både trygg og effektiv for slike pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Voksen og juvenil dermatomyositt (DM) er systemiske immunmedierte inflammatoriske sykdommer som oftest påvirker huden og muskel- og skjelettsystemet. Amyopatisk dermatomyositt er en undertype av dermatomyositt som kun påvirker huden og mangler den karakteristiske muskelinvolveringen. Behandling av disse tilstandene, spesielt de kutane manifestasjonene, er utfordrende og det eksisterer for tiden ingen universelt effektiv enkeltbehandling. Mange pasienter har hudmanifestasjoner som er motstandsdyktige mot en rekke medisiner.

H.P. Acthar gel (adrenokortikotropisk hormongel) mottok FDA-godkjenning for behandling av en rekke sykdommer, inkludert dermatomyositt, i 1952. Til tross for dette er det en mangel på kliniske data angående effekten av H.P. Acthar gel for behandling av dermatomyositt. Nylig en liten, retrospektiv case-serie som beskriver signifikant forbedring av både hud- og muskel- og skjelettsymptomer hos 5 pasienter med refraktær dermatomyositt behandlet med H.P. Acthar gel ble rapportert og har resultert i fornyet interesse for bruk av denne medisinen hos pasienter med dermatomyositt (referanse nedenfor). Den foreslåtte effekten av H.P. Acthar gel har blitt tilskrevet dens unike evne til å indusere produksjon av endogent kortisol, kortikosteron, aldosteron, og å binde melanokortinreseptorer på lymfocytter og andre celler for å modulere immunologiske responser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må være 18 år eller eldre med refraktære hudsymptomer relatert til enten klassisk dermatomyositt (CD), juvenil dermatomyositt (JD) eller amyopatisk dermatomyositt (AD). Diagnosen vil være basert på enten Bohan og Peter kriterier (CD og JD) eller Sontheimers kriterier (AD)
  • Må ha tatt en hudbiopsi med histologiske trekk som samsvarer med dermatomyositt og nåværende hudmanifestasjoner forenlig med dermatomyositt.
  • Selv om det ikke er obligatorisk, vil pasienter med tegn på nåværende eller tidligere aktiv myositt være kvalifisert for registrering. Pasienter vil bli ansett for å ha refraktær sykdom dersom hudmanifestasjoner eksisterer til tross for behandling med steroider og minst én steroidsparende systemisk behandling som vanligvis er funnet å være nyttig hos pasienter med dermatomyositt. Disse kan inkludere azatioprin, cyklosporin, mykofenolatmofetil, IVIG, metotreksat, cyklofosfamid, klorambucil, sirolimus, adalimumab, infliximab og rituximab.
  • Bruk av aktuelle medisiner og solkrem nå og tidligere vil bli notert, men ikke veid for vurdering av refraktær hudsykdom.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med dermatomyositt som har minimal eller ingen aktive kutane egenskaper (fokal involvering med mindre enn 1 % total kroppsoverflate involvert eller minimal modifisert CDASI-aktivitetsscore).
  • Pasienter hvis kutane funn ikke stemmer overens med dermatomyositt og/eller har tidligere biopsiresultater som tyder på en alternativ diagnose
  • Pasienter med annen inflammatorisk myositt enn dermatomyositt, slik som polymyositt eller inklusjonskroppsmyositt.
  • Pasienter med malignitetsassosiert dermatomyositt
  • Pasienter med klare trekk ved en overlappende myositt
  • Pasienter yngre enn 18 år
  • Pasienter med akutt aktive eller kroniske infeksjoner.
  • Pasienter med ukontrollert diabetes, hypertensjon, kardiovaskulær sykdom, lever- eller nyresykdom
  • Drektige eller ammende kvinner.
  • Pasienter med en hvilken som helst medisinsk tilstand som primæretterforskeren føler at pasienten har en urimelig risiko for uønskede effekter under behandling med H.P. Acthar.
  • Overfølsomhet overfor H.P. Acthar, hvilken som helst av dens komponenter (allergi mot griseavledede proteiner)
  • Pasienter med osteoporose
  • Pasienter som er operert innen 8 uker etter screening
  • Pasienter med tidligere eller nåværende magesår
  • Pasienter som tar daglige doser av systemiske kortikosteroider som er større enn tilsvarende 40 mg prednison.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HP Acthar Gel
80 U (1 ml) H.P. Acthar gel via subkutan injeksjon to ganger ukentlig i 24 uker
Legemiddel: H.P. Acthar Gel
80 U (1 ml) H.P. Acthar gel via subkutan injeksjon to ganger ukentlig i 24 uker
Andre navn:
  • Acthar Gel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i kutane manifestasjoner av dermatomyositt etter 1, 3 og 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Statistisk signifikant endring mellom baseline og 1, 3 og 6 måneder i kutane manifestasjoner av dermatomyositt basert på modifisert CDASI (modified Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index) score på disse tidspunktene.
6 måneder
Endring fra baseline i kutane manifestasjoner av dermatomyositt etter 1, 3 og 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Endring mellom baseline og 1, 3 og 6 måneder i kutane manifestasjoner av dermatomyositt basert på Physician's Global Assessment-score på disse tidspunktene.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i pasientvurdering av dermatomyositt etter 1, 3 og 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Statistisk signifikant endring mellom baseline og 1, 3 og 6 måneder i pasient vurdert "Global Patient Score" på disse tidspunktene.
6 måneder
Endring fra baseline i pasientvurdering av dermatomyositt etter 1, 3 og 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Statistisk signifikant endring mellom baseline og 1, 3 og 6 måneder hos pasient vurdert "Global Itch Score" på disse tidspunktene.
6 måneder
Endring fra baseline i pasientvurdering av dermatomyositt etter 1, 3 og 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Statistisk signifikant endring mellom baseline og 1, 3 og 6 måneder i pasientvurderte Dermatology Life Quality Index (DLQI) skårer på disse tidspunktene.
6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med bivirkninger.
Tidsramme: 6 måneder
Sikkerhet og tolerabilitet for H.P. Acthar gel basert på frekvens og typer bivirkninger.
6 måneder
Antall pasienter med endring i dose av systemiske kortikosteroider og/eller steroidsparende immunsuppressive midler
Tidsramme: 6 måneder
Median/gjennomsnittlig endring i dose av systemiske kortikosteroider og/eller steroidsparende immunsuppressive midler fra start til fullføring av studien
6 måneder
Antall pasienter med endring i HbA1c
Tidsramme: 6 måneder
Median/gjennomsnittlig endring i HbA1c
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Samarbeidspartnere

Mallinckrodt

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anthony P Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

14. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

14. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. september 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2014

Først lagt ut (Anslag)

22. september 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2021

Sist bekreftet

1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 14-1015

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dermatomyositt

  • Eli Lilly and Company
    Ikke lenger tilgjengelig
    Compassionate Use Protocol for behandling av autoinflammatoriske syndromer
    Kronisk atypisk nøytrofil dermatose med lipodystrofi og forhøyet temperatur (CANDLE) | Juvenil Dermatomyositis (JDM) | Stimulator av interferongener (STING)-assosiert vaskulopati med utbrudd i spedbarnsalderen (SAVI) | Aicardi-Goutières syndrom (AGS)
    Forente stater, Storbritannia
  • National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
    Rho Federal Systems Division, Inc.; Autoimmunity Centers of Excellence
    Fullført
    COVID-19 boostervaksine mot autoimmune sykdommer som ikke svarer
    Systemisk lupus erythematosus (SLE) | Multippel sklerose (MS) | Revmatoid artritt (RA) | Juvenil Dermatomyositis (JDM) | Juvenil idiopatisk artritt (JIA) | Pemphigus Vulgaris | Systemisk sklerose (SSc) | Pediatrisk SLE | Multippel sklerose (POMS) med utbrudd av barn
    Forente stater

Kliniske studier på H.P. Acthar Gel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovakia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere