Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo HP Żel Acthar do leczenia opornych skórnych objawów zapalenia skórno-mięśniowego (Acthar Gel)

7 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Anthony Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Badanie to oceni bezpieczeństwo i skuteczność H.P. Żel Acthar do leczenia objawów skórnych u pacjentów z opornym na leczenie klasycznym zapaleniem skórno-mięśniowym, młodzieńczym zapaleniem skórno-mięśniowym i zanikowym zapaleniem skórno-mięśniowym. Nasza hipoteza jest taka, że ​​H.P. Żel Acthar będzie dla takich pacjentów zarówno bezpieczny, jak i skuteczny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dorosłe i młodzieńcze zapalenie skórno-mięśniowe (DM) to ogólnoustrojowe choroby zapalne o podłożu immunologicznym, najczęściej atakujące skórę i układ mięśniowo-szkieletowy. Zanikowe zapalenie skórno-mięśniowe jest podtypem zapalenia skórno-mięśniowego, które dotyczy tylko skóry i nie ma charakterystycznego zajęcia mięśni. Leczenie tych stanów, w szczególności objawów skórnych, jest trudne i obecnie nie istnieje jedno uniwersalnie skuteczne leczenie. U wielu pacjentów objawy skórne są oporne na wiele leków.

HP Żel Acthar (żel hormonu adrenokortykotropowego) został zatwierdzony przez FDA do leczenia różnych chorób, w tym zapalenia skórno-mięśniowego, w 1952 roku. Mimo to istnieje niewiele danych klinicznych dotyczących skuteczności H.P. Żel Acthar do leczenia zapalenia skórno-mięśniowego. Niedawno opublikowano małą, retrospektywną serię przypadków opisującą znaczną poprawę zarówno objawów skórnych, jak i mięśniowo-szkieletowych u 5 pacjentów z opornym na leczenie zapaleniem skórno-mięśniowym leczonych H.P. Zgłoszono żel Acthar, który spowodował ponowne zainteresowanie stosowaniem tego leku u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym (odnośnik poniżej). Proponowana skuteczność H.P. Żelowi Acthar przypisuje się wyjątkową zdolność do indukowania produkcji endogennego kortyzolu, kortykosteronu, aldosteronu oraz wiązania receptorów melanokortyny na limfocytach i innych komórkach w celu modulowania odpowiedzi immunologicznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi mieć co najmniej 18 lat z opornymi na leczenie objawami skórnymi związanymi z klasycznym zapaleniem skórno-mięśniowym (CD), młodzieńczym zapaleniem skórno-mięśniowym (JD) lub zanikowym zapaleniem skórno-mięśniowym (AD). Diagnoza będzie oparta na kryteriach Bohana i Petera (CD i JD) lub na kryteriach Sontheimera (AD)
  • Musi mieć wykonaną biopsję skóry z cechami histologicznymi zgodnymi z zapaleniem skórno-mięśniowym i obecnymi objawami skórnymi zgodnymi z zapaleniem skórno-mięśniowym.
  • Chociaż nie jest to obowiązkowe, pacjenci z dowodami obecnego lub wcześniejszego aktywnego zapalenia mięśni będą kwalifikować się do rejestracji. Uważa się, że pacjenci mają chorobę oporną na leczenie, jeśli objawy skórne występują pomimo leczenia steroidami i co najmniej jednego leczenia układowego oszczędzającego steroidy, które powszechnie uważa się za przydatne u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym. Mogą to być azatiopryna, cyklosporyna, mykofenolan mofetylu, IVIG, metotreksat, cyklofosfamid, chlorambucyl, syrolimus, adalimumab, infliksymab i rytuksymab.
  • Stosowanie miejscowych leków i filtrów przeciwsłonecznych obecnie iw przeszłości zostanie odnotowane, ale nie będzie brane pod uwagę przy ocenie opornej na leczenie choroby skóry.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z zapaleniem skórno-mięśniowym, u których występują minimalne lub brak aktywnych zmian skórnych (zajęcie ogniskowe obejmujące mniej niż 1% całkowitej powierzchni ciała lub minimalnie zmodyfikowany wskaźnik aktywności CDASI).
  • Pacjenci, u których zmiany skórne nie odpowiadają zapaleniu skórno-mięśniowemu i/lub u których wcześniejsze wyniki biopsji sugerują alternatywne rozpoznanie
  • Pacjenci z zapalnym zapaleniem mięśni innym niż zapalenie skórno-mięśniowe, takim jak zapalenie wielomięśniowe lub zapalenie mięśni wtrętowych.
  • Pacjenci z zapaleniem skórno-mięśniowym związanym z chorobą nowotworową
  • Pacjenci z wyraźnymi cechami nakładającego się zapalenia mięśni
  • Pacjenci w wieku poniżej 18 lat
  • Pacjenci z ostro czynnymi lub przewlekłymi zakażeniami.
  • Pacjenci z niewyrównaną cukrzycą, nadciśnieniem, chorobami układu krążenia, wątroby lub nerek
  • Samice w ciąży lub karmiące.
  • Pacjenci z jakimkolwiek stanem chorobowym, który według głównego badacza naraża pacjenta na nieuzasadnione ryzyko wystąpienia działań niepożądanych podczas leczenia produktem H.P. Akthar.
  • Nadwrażliwość na H.P. Acthar, którykolwiek z jego składników (alergia na białka pochodzenia wieprzowego)
  • Pacjenci z osteoporozą
  • Pacjenci, którzy przeszli operację w ciągu 8 tygodni od badania przesiewowego
  • Pacjenci z chorobą wrzodową żołądka w wywiadzie lub obecnie
  • Pacjenci przyjmujący dobowe dawki ogólnoustrojowych kortykosteroidów większe niż równowartość 40 mg prednizonu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Żel HP Acthar
80 jednostek (1 ml) H.P. Żel Acthar we wstrzyknięciu podskórnym dwa razy w tygodniu przez 24 tygodnie
Lek: HP Żel Acthar
80 jednostek (1 ml) H.P. Żel Acthar we wstrzyknięciu podskórnym dwa razy w tygodniu przez 24 tygodnie
Inne nazwy:
  • Żel Acthar

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w przypadku skórnego zapalenia skórno-mięśniowego po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Zmiana pomiędzy wartościami wyjściowymi po 6 miesiącach w zmodyfikowanych wynikach CDASI-A (wskaźnik obszaru i ciężkości choroby skórno-mięśniowego) w tych punktach czasowych.

Wynik CDASI-A waha się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają cięższą aktywność choroby.
6 miesięcy
Zmiana wyniku ostrości wzroku w ogólnej ocenie lekarza (PGA) od wartości początkowej do 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana wyniku ostrości wzroku w skali Physician’s Global Assessment (PGA) od wartości początkowej do 6 miesięcy. Wyniki wahają się od 0-10, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają ciężką aktywność choroby.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie zapalenia skórno-mięśniowego przez pacjenta po 6 miesiącach.
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Zmiana pomiędzy wartością wyjściową a 6 miesiącem u pacjenta ocenianego w tych punktach czasowych jako „Global Skin Score”.

Globalny Wynik Skóry mieści się w zakresie od 0 do 10, przy czym dolne 0 oznacza „najgorszy możliwy stan oznak, jaki można sobie wyobrazić”, a 10 oznacza „doskonałe zdrowie”.
6 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w globalnej punktacji świądu pacjenta w przypadku zapalenia skórno-mięśniowego po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Zmiana pomiędzy wartością wyjściową a 6 miesiącem u pacjenta ocenianego w tych punktach czasowych jako „Globalna Wynik Swędzenia”.

Wynik Global Itch waha się od 0 do 10, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają silniejsze swędzenie.
6 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie pacjenta z zapaleniem skórno-mięśniowym DLQI po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Zmiana pomiędzy wartością wyjściową a 6 miesiącem w ocenie przez pacjenta punktacji Dermatologicznego Wskaźnika Jakości Życia (DLQI) w tych punktach czasowych.

Skala DLQI waha się od 0 do 30, przy czym wyższe wyniki oznaczają większy wpływ na jakość życia.
6 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze skutkami niepożądanymi.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja H.P. Żel Acthar w oparciu o częstotliwość i rodzaj działań niepożądanych.
6 miesięcy
Liczba pacjentów, u których nastąpiła zmiana dawki kortykosteroidów stosowanych ogólnoustrojowo i (lub) leków immunosupresyjnych oszczędzających steroidy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Mediana/średnia zmiana dawki kortykosteroidów o działaniu ogólnoustrojowym i (lub) leków immunosupresyjnych oszczędzających steroidy od rozpoczęcia do zakończenia badania
6 miesięcy
Liczba pacjentów ze zmianą HbA1c
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Mediana/średnia zmiana HbA1c
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Współpracownicy

Mallinckrodt

Śledczy

  • Główny śledczy: Anthony P Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 lipca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

22 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 14-1015

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

W publikacji zostaną udostępnione ograniczone IPD.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wyniki CDSAI-A i zdarzenia niepożądane w każdym punkcie oceny badania zostaną uwzględnione w publikacji i będą dostępne przez czas nieokreślony.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostępne dla wszystkich.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj