Efficacia e sicurezza di H.P. Acthar Gel per il trattamento delle manifestazioni cutanee refrattarie della dermatomiosite (Acthar Gel)

Criterio di inclusione:

• Deve avere almeno 18 anni di età con sintomi cutanei refrattari correlati a dermatomiosite classica (CD), dermatomiosite giovanile (JD) o dermatomiosite amiopatica (AD). La diagnosi si baserà sui criteri di Bohan e Peter (CD e JD) o sui criteri di Sontheimer (AD)
• Deve aver avuto una biopsia cutanea con caratteristiche istologiche compatibili con dermatomiosite e manifestazioni cutanee attuali compatibili con dermatomiosite.
• Sebbene non obbligatorio, i pazienti con evidenza di miosite attiva attuale o pregressa saranno idonei per l'arruolamento. I pazienti saranno considerati affetti da malattia refrattaria se esistono manifestazioni cutanee nonostante il trattamento con steroidi e almeno un trattamento sistemico risparmiatore di steroidi comunemente ritenuto utile nei pazienti con dermatomiosite. Questi possono includere azatioprina, ciclosporina, micofenolato mofetile, IVIG, metotrexato, ciclofosfamide, clorambucile, sirolimus, adalimumab, infliximab e rituximab.
• L'uso di farmaci topici e creme solari attualmente e in passato sarà annotato ma non valutato per la valutazione della malattia cutanea refrattaria.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con dermatomiosite che presentano caratteristiche cutanee attive minime o assenti (coinvolgimento focale con meno dell'1% della superficie corporea totale coinvolta o punteggio di attività CDASI modificato minimo).
• Pazienti i cui reperti cutanei non sono coerenti con la dermatomiosite e/o hanno precedenti biopsie che suggeriscono una diagnosi alternativa
• Pazienti con miosite infiammatoria diversa dalla dermatomiosite, come polimiosite o miosite da corpi inclusi.
• Pazienti con dermatomiosite associata a malignità
• Pazienti con caratteristiche chiare di miosite sovrapposta
• Pazienti di età inferiore ai 18 anni
• Pazienti con infezioni acutamente attive o croniche.
• Pazienti con diabete non controllato, ipertensione, malattie cardiovascolari, epatiche o renali
• Donne in gravidanza o in allattamento.
• Pazienti con qualsiasi condizione medica che, secondo lo sperimentatore primario, pone il paziente a un rischio irragionevole di effetti avversi durante il trattamento con H.P. Actar.
• Ipersensibilità a H.P. Acthar, uno qualsiasi dei suoi componenti (allergia alle proteine ​​di origine suina)
• Pazienti con osteoporosi
• Pazienti che hanno subito un intervento chirurgico entro 8 settimane dallo screening
• Pazienti con una storia di o attuali ulcere gastriche
• Pazienti che assumono dosi giornaliere di corticosteroidi sistemici superiori all'equivalente di 40 mg di prednisone.