Tutkimus BYM338:n pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehon siedettävyydestä potilailla, joilla on satunnainen inkluusiokehon myosiitti (BYM338)

Sisällyttämiskriteerit:

• Ennen arvioinnin suorittamista on hankittava kirjallinen tietoinen suostumus.
• Potilaat, jotka osallistuivat CBYM338X2205-tutkimukseen. Potilas määritellään tutkimukseen osallistuvaksi, jos hän oli mukana ja sai tutkimuslääkitystä.
• Pystyy kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa, ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, joille hoitava lääkäri ei pidä tutkimuksen jatkamista sopimattomana, mukaan lukien potilaan fyysisen ja laboratorioarvioinnin huomioon ottaminen seulonnassa.
• Potilaat, jotka eivät olleet vaatimusten mukaisia ​​tai joilla oli vakava protokollapoikkeama edellisessä tutkimuksessa.
• Muiden tutkimuslääkkeiden käyttö rekisteröinnin yhteydessä, 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa rekisteröinnistä tai kunnes odotettu PD-vaikutus on palannut lähtötasolle sen mukaan, kumpi on pidempi; tai pidempään, jos paikalliset määräykset sitä edellyttävät.
• Aiempi yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeelle tai samanlaisten kemiallisten ryhmien lääkkeille
• Nielemisvaikeus tai muu syy, joka estää riittävän energian ja proteiinin saannin, määritellyksi vähintään 20 kcal/kg/vrk ja 0,6 g proteiinia/kg/vrk tutkijan arvioiden mukaan.
• Columbia-Suicide Severity Rating -asteikolla pisteet 4 tai 5 itsemurha-ajatukset -kohdassa tai mikä tahansa "kyllä" itsemurhakäyttäytymiskohdassa, joka liittyy itsemurhakäyttäytymiseen viimeisen 2 vuoden aikana.
• Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, vahvistettu positiivisella hCG-laboratoriotestillä.

• Hedelmällisessä iässä olevien naisten, eli kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 5 puoliintumisajan (14 viikkoa) ajan hoidon lopettamisen jälkeen. Erittäin tehokas ehkäisy on määritelty joko:

  1. Täydellinen pidättyvyys: Kun tämä on sopusoinnussa kohteen ensisijaisen ja tavanomaisen elämäntavan kanssa. [Jaksottainen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireet ja ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.
  2. Sterilointi: sinulla on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto (kohdunpoiston kanssa tai ilman) tai munanjohtimen ligaatio vähintään kuusi viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on varmistettu seurantahormonitason arvioinnilla.
  3. Mieskumppanin sterilointi (asianmukaisten vasektomian jälkeisten asiakirjojen kanssa siittiöiden puuttumisesta siemensyöksyssä). [Naispuolisten tutkimushenkilöiden osalta vasektomoidun mieskumppanin tulisi olla potilaan ainoa kumppani].
  4. Minkä tahansa kahden seuraavista yhdistelmän käyttö (a+b tai a+c tai b+c):
  1. Suun kautta otettavien, injektoitujen tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisymenetelmien käyttö.
  2. Kohdunsisäisen laitteen (IUD) tai kohdunsisäisen järjestelmän (IUS) asettaminen.
  3. Esteehkäisymenetelmät: Kondomi tai okklusiivinen korkki (kalvo tai kohdunkaulan/holvikorkki), jossa on siittiöitä tappavaa vaahtoa/geeliä/kalvoa/voidetta/emättimen peräpuikkoa.

Suun kautta otettavaa ehkäisyä käytettäessä naisten olisi pitänyt olla vakaana samalla pillerillä vähintään 3 kuukautta ennen tutkimushoidon aloittamista. Postmenopausaalisilla naisilla ei täytynyt olla säännöllistä kuukautisvuotoa vähintään yhden (1) vuoden aikana ennen ensimmäistä annostusta. Vaihdevuodet vahvistetaan plasman FSH-tasolla > 40 IU/L (tai paikallisen kliinisen laboratorion käyttämän raja-arvon perusteella) seulonnassa. Naispotilaiden, jotka ilmoittavat leikkaussterilisaatiosta, on täytynyt olla toimenpide vähintään kuusi (6) kuukautta ennen ensimmäistä annostusta. Kirurgiset sterilointitoimenpiteet tulee tukea kliinisillä asiakirjoilla, jotka on toimitettu sponsorin saataville ja jotka on merkitty eCRF:n Relevant Medical History / Current Medical Conditions -osioon. Kaikilla naispotilailla on oltava negatiiviset raskaustestin tulokset seulonnassa ja lähtötilanteessa.

• Suun kautta otettavien beeta-agonistien, oraalisten kortikosteroidien, androgeenien tai androgeenin estäjien (mukaan lukien LHRH-agonistit) tai suonensisäisen gammaglobuliinin (IVIG) käyttö viimeisten 6 kuukauden aikana. Lyhytkestoiset kortikosteroidit riippumattomiin indikaatioihin, jotka määritellään < 20 mg/vrk < 30 päivän ajan ja päättyvät vähintään 60 päivää ennen seulontaa, ovat hyväksyttäviä.
• Potilaat, joilla on tunnettuja verenvuotohäiriöitä tai jotka ovat hoidossa antikoagulantteilla.
• Kliinisesti merkittäviä EKG-poikkeavuuksia tai aiempia poikkeavuuksia, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, pitkä QT-oireyhtymä, iskeemiset muutokset, joiden ei voida osoittaa olevan vakaita vähintään 6 kuukauden ajan aiemman EKG:n perusteella, tai 2. asteen Mobitz II tai 3. asteen sydänkatkos.
• Minkä tahansa elinjärjestelmän pahanlaatuinen kasvain (muu kuin paikallinen ihon tyvisolusyöpä), hoidettu tai hoitamaton viimeisten 5 vuoden aikana, riippumatta siitä, onko merkkejä paikallisesta uusiutumisesta tai etäpesäkkeistä.
• Merkittävä sairaus, joka ei ole parantunut kahden (2) viikon kuluessa ennen ensimmäistä annostusta.
• Positiivinen HIV-, hepatiitti B -pinta-antigeeni- tai hepatiitti C -testitulos. Tutkija ei saa soveltaa ylimääräisiä poissulkemisia varmistaakseen, että tutkimuspopulaatio edustaa kaikkia kelvollisia potilaita.