散発性封入体筋炎患者におけるBYM338の長期安全性、有効性忍容性の研究 (BYM338)

包含基準:

• 評価を行う前に、書面によるインフォームド コンセントを取得する必要があります。
• CBYM338X2205研究に参加した患者。 患者が登録され、治験薬を受け取った場合、患者は治験に参加していると定義されます。
• 治験責任医師と十分にコミュニケーションをとり、治験の要件を理解し遵守することができる。

除外基準:

• -治療を担当する医師が、スクリーニング時の患者の身体的および検査的評価の考慮を含め、研究への継続が不適切であると考える患者。
• 以前の研究で遵守していない、または深刻なプロトコル逸脱を示した患者。
• -登録時、登録から30日または5半減期以内、または予想されるPD効果がベースラインに戻るまでのいずれか長い方の時点での他の治験薬の使用;または現地の規制で必要な場合はそれ以上。
• -治験薬のいずれかまたは同様の化学クラスの薬に対する過敏症の病歴
• 研究者の評価によって決定されるように、少なくとも20kcal/kg/日および0.6gタンパク質/kg/日と定義される、エネルギーおよびタンパク質の十分な摂取を妨げる嚥下困難またはその他の理由。
• コロンビア自殺重症度評価尺度で、自殺念慮項目で 4 または 5 のスコア、または過去 2 年間に発生した自殺行動に関連する自殺行動項目でいずれかの「はい」。
• 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。妊娠は受胎後から妊娠終了までの女性の状態と定義され、陽性の hCG 臨床検査によって確認されます。

• 生理的に妊娠することができるすべての女性として定義される出産の可能性のある女性は、研究中および治療中止後の5半減期（14週間）の間、非常に効果的な避妊を使用する必要があります。 非常に効果的な避妊法は、次のいずれかとして定義されます。

  1. 完全な禁欲：これが被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合。 [定期的な禁欲（例えば、カレンダー法、排卵法、症候性体温法、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません].
  2. 滅菌：研究治療を受ける少なくとも6週間前に、外科的両側卵巣摘出術（子宮摘出術の有無にかかわらず）または卵管結紮を受けました。 卵巣摘出術のみの場合、フォローアップのホルモンレベルの評価により女性の生殖状態が確認された場合のみ。
  3. 男性パートナーの不妊手術（精管切除後の精液中に精子が存在しないことを示す適切な文書を添付）。 [女性の研究対象者の場合、精管切除された男性パートナーは、その患者の唯一のパートナーでなければなりません]。
  4. 次のいずれか 2 つの組み合わせの使用 (a+b または a+c または b+c):
  1. 避妊のための経口、注射、または移植されたホルモン法の使用。
  2. 子宮内避妊器具 (IUD) または子宮内システム (IUS) の配置。
  3. バリア避妊法: コンドームまたは密閉キャップ (ダイアフラムまたは子宮頸部/ボールト キャップ) と殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム/膣座薬。

経口避妊薬を使用する場合、女性は研究治療を受ける前に最低3か月間同じピルで安定している必要があります。 閉経後の女性は、初回投与前の少なくとも 1 年間、定期的な月経出血がなかったに違いありません。 閉経は、スクリーニング時に40 IU / Lを超える血漿FSHレベル（または地元の臨床検査室で使用されるカットオフによって決定される）によって確認されます。 外科的滅菌を報告する女性患者は、初回投与の少なくとも 6 か月前に手術を受けていなければなりません。 外科的滅菌手順は、治験依頼者が利用できる臨床文書でサポートされ、eCRF の関連する病歴/現在の病状セクションに記載されている必要があります。 すべての女性患者は、スクリーニングおよびベースラインで妊娠検査結果が陰性でなければなりません。

• -過去6か月以内の経口ベータアゴニスト、経口コルチコステロイド、アンドロゲンまたはアンドロゲン阻害剤（LHRHアゴニストを含む）、または静脈内ガンマグロブリン（IVIG）の使用。 20 mg/日未満で 30 日間未満で、スクリーニングの少なくとも 60 日前に終了するものと定義される、関連のない適応症に対する短期コルチコステロイドは許容されます。
• -既知の出血性疾患のある患者、または抗凝固剤による治療を受けている患者。
• -臨床的に関連するECG異常の存在または病歴、またはQT延長症候群、以前のECGで少なくとも6か月間安定していることを示すことができない虚血性変化、または2度Mobitz IIまたは3度の心臓ブロック。
• -局所再発または転移の証拠があるかどうかに関係なく、過去5年以内に治療または未治療の臓器系（皮膚の限局性基底細胞癌を除く）の悪性腫瘍の病歴。
• -初回投与前の2週間以内に回復しなかった重大な病気。
• 陽性のHIV、B型肝炎表面抗原、またはC型肝炎の検査結果。 研究集団がすべての適格な患者を代表することを確実にするために、研究者が追加の除外を適用することはできません。