Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tolerancji BYM338 u pacjentów ze sporadycznymi wtrętowymi zapaleniami mięśni (BYM338)

Kryteria przyjęcia:

• Przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny należy uzyskać pisemną świadomą zgodę.
• Pacjenci, którzy uczestniczyli w badaniu CBYM338X2205. Pacjent jest definiowany jako uczestniczący w badaniu, jeśli został włączony i otrzymał badany lek.
• Potrafi dobrze komunikować się z badaczem, rozumieć i przestrzegać wymagań badania.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci, w przypadku których lekarz prowadzący uzna kontynuację badania za nieodpowiednią, w tym rozważenie fizycznej i laboratoryjnej oceny pacjenta podczas badania przesiewowego.
• Pacjenci, którzy nie stosowali się do zaleceń lub wykazali poważne odstępstwo od protokołu w poprzednim badaniu.
• Stosowanie innych leków eksperymentalnych w momencie włączenia, w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania od włączenia lub do czasu powrotu oczekiwanego efektu PD do poziomu wyjściowego, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy; lub dłużej, jeśli wymagają tego lokalne przepisy.
• Historia nadwrażliwości na którykolwiek z badanych leków lub na leki z podobnych klas chemicznych
• Trudności w połykaniu lub inny powód, który uniemożliwia odpowiednie spożycie energii i białka, zdefiniowane jako co najmniej 20 kcal/kg/dzień i 0,6 g białka/kg/dzień, zgodnie z oceną badacza.
• W Skali Oceny Nasilenia Samobójstwa Columbia, wynik 4 lub 5 w kwestionariuszu Myśli samobójcze lub dowolne „tak” w kwestionariuszu Zachowania samobójcze, które jest związane z zachowaniami samobójczymi występującymi w ciągu ostatnich 2 lat.
• Kobiety w ciąży lub karmiące (karmiące), gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety od poczęcia do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego hCG.

• Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez 5 okresów półtrwania (14 tygodni) po zakończeniu leczenia. Wysoce skuteczną antykoncepcję definiuje się jako:

  1. Całkowita abstynencja: Kiedy jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia podmiotu. [Okresowa abstynencja (np. kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, metody poowulacyjne) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji].
  2. Sterylizacja: przeszli chirurgiczne obustronne wycięcie jajników (z histerektomią lub bez) lub podwiązanie jajowodów co najmniej sześć tygodni przed przyjęciem badanego leku. W przypadku samego usunięcia jajników tylko wtedy, gdy stan rozrodczy kobiety zostanie potwierdzony kontrolnym badaniem poziomu hormonów.
  3. Sterylizacja partnera płci męskiej (z odpowiednią dokumentacją po wazektomii braku plemników w ejakulacie). [W przypadku badanych kobiet partner po wazektomii powinien być jedynym partnerem tego pacjenta].
  4. Użycie kombinacji dowolnych dwóch z poniższych (a+b lub a+c lub b+c):
  1. Stosowanie doustnych, wstrzykiwanych lub wszczepionych hormonalnych metod antykoncepcji.
  2. Umieszczenie urządzenia wewnątrzmacicznego (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS).
  3. Barierowe metody antykoncepcji: prezerwatywa lub kapturek okluzyjny (diafragma lub kapturki dopochwowe) ze środkiem plemnikobójczym w piance/żelu/folii/kremie/czopku dopochwowym.

W przypadku stosowania doustnej antykoncepcji kobiety powinny być stabilne na tej samej pigułce przez co najmniej 3 miesiące przed przyjęciem badanego leku. Kobiety po menopauzie nie mogą mieć regularnych krwawień miesiączkowych przez co najmniej jeden (1) rok przed podaniem dawki początkowej. Menopauza zostanie potwierdzona przez poziom FSH w osoczu > 40 IU/l (lub zgodnie z wartością odcięcia stosowaną przez lokalne laboratorium kliniczne) podczas badania przesiewowego. Pacjentki, które zgłaszają sterylizację chirurgiczną, muszą mieć taką procedurę co najmniej sześć (6) miesięcy przed podaniem dawki początkowej. Procedury chirurgicznej sterylizacji powinny być poparte dokumentacją kliniczną udostępnioną sponsorowi i odnotowaną w sekcji Odpowiednia historia medyczna/aktualne schorzenia eCRF. Wszystkie pacjentki muszą mieć negatywne wyniki testu ciążowego podczas badania przesiewowego i na początku badania.

• Stosowanie doustnych beta-agonistów, doustnych kortykosteroidów, androgenów lub inhibitorów androgenów (w tym agonistów LHRH) lub dożylnej gamma globuliny (IVIG) w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Dopuszczalne jest krótkotrwałe podawanie kortykosteroidów we wskazaniach niezwiązanych, zdefiniowanych jako < 20 mg/d przez < 30 dni i kończące się co najmniej 60 dni przed skriningiem.
• Pacjenci ze stwierdzonymi skazami krwotocznymi lub pacjenci leczeni lekami przeciwzakrzepowymi.
• Obecność lub historia istotnych klinicznie nieprawidłowości w zapisie EKG, w tym między innymi zespół wydłużonego odstępu QT, zmiany niedokrwienne, których nie można wykazać stabilności przez co najmniej 6 miesięcy na podstawie poprzedniego EKG lub blok przedsionkowo-komorowy II stopnia typu Mobitz II lub blok przedsionkowo-komorowy III stopnia.
• Historia nowotworu dowolnego układu narządów (innego niż miejscowy rak podstawnokomórkowy skóry), leczonego lub nieleczonego, w ciągu ostatnich 5 lat, niezależnie od tego, czy istnieją dowody wznowy miejscowej lub przerzutów.
• Poważna choroba, która nie ustąpiła w ciągu dwóch (2) tygodni przed podaniem dawki początkowej.
• Dodatni wynik testu na obecność wirusa HIV, antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub wirusa zapalenia wątroby typu C. Badacz nie może zastosować żadnych dodatkowych wyłączeń, aby upewnić się, że badana populacja będzie reprezentatywna dla wszystkich kwalifikujących się pacjentów.