Studie av langsiktig sikkerhet, effekttolerans av BYM338 hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt (BYM338)

Inklusjonskriterier:

• Skriftlig informert samtykke må innhentes før noen vurdering utføres.
• Pasienter som deltok i CBYM338X2205-studien. En pasient er definert som deltaker i studien hvis de ble registrert og fikk studiemedisin.
• Kunne kommunisere godt med etterforskeren, forstå og etterleve studiens krav.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter som behandlende lege anser det som upassende å fortsette i studien, inkludert vurdering av fysisk og laboratorievurdering av pasienten ved screening.
• Pasienter som var ikke-kompatible eller viste et alvorlig protokollavvik i forrige studie.
• Bruk av andre undersøkelseslegemidler på tidspunktet for registrering, innen 30 dager eller 5 halveringstider etter registrering, eller til forventet PD-effekt har returnert til baseline, avhengig av hva som er lengst; eller lenger hvis det kreves av lokale forskrifter.
• Anamnese med overfølsomhet overfor noen av studiemedikamentene eller overfor legemidler av lignende kjemiske klasser
• Svelgevansker eller annen grunn som utelukker tilstrekkelig inntak av energi og protein, definert som minst 20 kcal/kg/dag og 0,6 g protein/kg/dag som bestemt av etterforskerens vurdering.
• På Columbia-Suicide Severity Rating Scale, en poengsum på 4 eller 5 på Suicidal Ideation-elementet eller et hvilket som helst "ja" på Suicidal Behavior-elementet som er relatert til selvmordsatferd som har skjedd i løpet av de siste 2 årene.
• Gravide eller ammende (ammende) kvinner, der graviditet er definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapets avslutning, bekreftet av en positiv hCG-laboratorietest.

• Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, må bruke svært effektiv prevensjon under studien og i 5 halveringstider (14 uker) etter avsluttet behandling. Svært effektiv prevensjon er definert som enten:

  1. Total avholdenhet: Når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til faget. [Periodisk abstinens (f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder].
  2. Sterilisering: har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uten hysterektomi) eller tubal ligering minst seks uker før studiebehandling. Ved ooforektomi alene, kun når reproduksjonsstatusen til kvinnen er bekreftet ved oppfølging av hormonnivåvurdering.
  3. Mannlig partnersterilisering (med passende dokumentasjon etter vasektomi på fravær av sæd i ejakulatet). [For kvinnelige forsøkspersoner bør den vasektomiserte mannlige partneren være den eneste partneren for den pasienten].
  4. Bruk av en kombinasjon av to av følgende (a+b eller a+c eller b+c):
  1. Bruk av orale, injiserte eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder.
  2. Plassering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS).
  3. Barriereprevensjonsmetoder: Kondom eller okklusiv hette (diafragma eller cervical/hvelvhetter) med sæddrepende skum/gel/film/krem/vaginal stikkpille.

Ved bruk av p-piller bør kvinner ha vært stabile på samme p-pille i minimum 3 måneder før de tok studiebehandling. Postmenopausale kvinner må ikke ha hatt regelmessige menstruasjonsblødninger i minst ett (1) år før førstegangsdosering. Menopause vil bli bekreftet av et plasma-FSH-nivå på > 40 IE/L (eller som bestemt av cut-off brukt av det lokale kliniske laboratoriet) ved screening. Kvinnelige pasienter som rapporterer kirurgisk sterilisering må ha hatt prosedyren minst seks (6) måneder før førstegangsdosering. Kirurgiske steriliseringsprosedyrer bør støttes med klinisk dokumentasjon som gjøres tilgjengelig for sponsoren og noteres i avsnittet Relevant medisinsk historie/Gjeldende medisinske tilstander i eCRF. Alle kvinnelige pasienter må ha negative graviditetstestresultater ved screening og baseline.

• Bruk av orale beta-agonister, orale kortikosteroider, androgener eller androgenhemmere (inkludert LHRH-agonister), eller intravenøst ​​gammaglobulin (IVIG) i løpet av de siste 6 månedene. Korttidskortikosteroider for ikke-relaterte indikasjoner, definert som < 20 mg/d i < 30 dager og avsluttes minst 60 dager før screening, er akseptable.
• Pasienter med kjente blødningsforstyrrelser, eller som er under behandling med antikoagulantia.
• Tilstedeværelse eller historie med klinisk relevante EKG-avvik, eller inkludert, men ikke begrenset til Lang QT-syndrom, iskemiske forandringer som ikke kan vises å være stabile i minst 6 måneder ved tidligere EKG, eller 2. grads Mobitz II eller 3. grads hjerteblokk.
• Anamnese med malignitet i ethvert organsystem (annet enn lokalisert basalcellekarsinom i huden), behandlet eller ubehandlet, i løpet av de siste 5 årene, uavhengig av om det er tegn på lokalt tilbakefall eller metastaser.
• Betydelig sykdom som ikke har forsvunnet innen to (2) uker før førstegangsdosering.
• Et positivt HIV-, Hepatitt B-overflateantigen eller Hepatitt C-testresultat. Ingen ytterligere ekskluderinger kan brukes av etterforskeren, for å sikre at studiepopulasjonen vil være representativ for alle kvalifiserte pasienter.