Étude de l'innocuité à long terme et de la tolérance de l'efficacité du BYM338 chez les patients atteints de myosite à inclusions sporadique (BYM338)

Critère d'intégration:

• Un consentement éclairé écrit doit être obtenu avant toute évaluation.
• Patients ayant participé à l'étude CBYM338X2205. Un patient est défini comme participant à l'étude s'il a été inscrit et a reçu le médicament de l'étude.
• Capable de bien communiquer avec l'investigateur, de comprendre et de se conformer aux exigences de l'étude.

Critère d'exclusion:

• Patients pour lesquels le médecin traitant considère qu'il est inapproprié de poursuivre l'étude, y compris la prise en compte de l'évaluation physique et biologique du patient lors du dépistage.
• Les patients qui n'étaient pas conformes ou qui ont démontré une déviation grave du protocole dans l'étude précédente.
• Utilisation d'autres médicaments expérimentaux au moment de l'inscription, dans les 30 jours ou 5 demi-vies après l'inscription, ou jusqu'à ce que l'effet PD attendu soit revenu à la ligne de base, selon la période la plus longue ; ou plus si requis par les réglementations locales.
• Antécédents d'hypersensibilité à l'un des médicaments à l'étude ou à des médicaments de classes chimiques similaires
• Difficulté à avaler ou autre raison empêchant un apport adéquat en énergie et en protéines, défini comme au moins 20 kcal/kg/jour et 0,6 g de protéines/kg/jour, tel que déterminé par l'évaluation des investigateurs.
• Sur l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia, un score de 4 ou 5 à l'item Idées suicidaires ou tout "oui" à l'item Comportement suicidaire lié à un comportement suicidaire survenu au cours des 2 dernières années.
• Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes), où la grossesse est définie comme l'état d'une femme après la conception et jusqu'à la fin de la gestation, confirmé par un test de laboratoire hCG positif.

• Les femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, doivent utiliser une contraception très efficace pendant l'étude et pendant 5 demi-vies (14 semaines) après l'arrêt du traitement. Une contraception hautement efficace est définie comme :

  1. Abstinence totale : Lorsque cela est conforme au mode de vie préféré et habituel du sujet. [L'abstinence périodique (par exemple, calendrier, ovulation, méthodes symptothermiques, post-ovulation) et le retrait ne sont pas des méthodes de contraception acceptables].
  2. Stérilisation : avoir subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale (avec ou sans hystérectomie) ou une ligature des trompes au moins six semaines avant de prendre le traitement de l'étude. En cas d'ovariectomie seule, uniquement lorsque l'état reproducteur de la femme a été confirmé par une évaluation de suivi du taux d'hormones.
  3. Stérilisation du partenaire masculin (avec la documentation post-vasectomie appropriée de l'absence de sperme dans l'éjaculat). [Pour les sujets féminins de l'étude, le partenaire masculin vasectomisé doit être le seul partenaire de ce patient].
  4. Utilisation d'une combinaison de deux des éléments suivants (a+b ou a+c ou b+c) :
  1. Utilisation de méthodes contraceptives hormonales orales, injectées ou implantées.
  2. Placement d'un dispositif intra-utérin (DIU) ou d'un système intra-utérin (DIU).
  3. Méthodes barrières de contraception : préservatif ou cape occlusive (diaphragme ou cape cervicale/voûte) avec mousse/gel/film/crème/suppositoire vaginal spermicide.

En cas d'utilisation d'une contraception orale, les femmes doivent avoir été stables avec la même pilule pendant au moins 3 mois avant de prendre le traitement de l'étude. Les femmes ménopausées ne doivent pas avoir eu de saignements menstruels réguliers pendant au moins un (1) an avant la dose initiale. La ménopause sera confirmée par un taux plasmatique de FSH > 40 UI/L (ou tel que déterminé par le seuil utilisé par le laboratoire clinique local) lors du dépistage. Les patientes qui signalent une stérilisation chirurgicale doivent avoir subi l'intervention au moins six (6) mois avant la dose initiale. Les procédures de stérilisation chirurgicale doivent être étayées par une documentation clinique mise à la disposition du promoteur et notée dans la section Antécédents médicaux pertinents/Conditions médicales actuelles de l'eCRF. Toutes les patientes doivent avoir des résultats de test de grossesse négatifs au dépistage et au départ.

• Utilisation de bêta-agonistes oraux, de corticostéroïdes oraux, d'androgènes ou d'inhibiteurs d'androgènes (y compris les agonistes de la LHRH) ou de gammaglobuline intraveineuse (IgIV) au cours des 6 derniers mois. Les corticostéroïdes à court terme pour des indications non liées, définies comme < 20 mg/j pendant < 30 jours et se terminant au moins 60 jours avant le dépistage, sont acceptables.
• Patients souffrant de troubles hémorragiques connus ou sous traitement anticoagulant.
• Une présence ou des antécédents d'anomalies ECG cliniquement pertinentes, ou y compris, mais sans s'y limiter, le syndrome du QT long, des changements ischémiques qui ne peuvent pas être démontrés stables pendant au moins 6 mois par un ECG précédent, ou un bloc cardiaque Mobitz II du 2e degré ou du 3e degré.
• Antécédents de malignité de tout système organique (autre que le carcinome basocellulaire localisé de la peau), traité ou non traité, au cours des 5 dernières années, qu'il y ait ou non des signes de récidive locale ou de métastases.
• Maladie importante qui n'a pas disparu dans les deux (2) semaines précédant la dose initiale.
• Un résultat positif au test de dépistage du VIH, de l'antigène de surface de l'hépatite B ou de l'hépatite C. Aucune exclusion supplémentaire ne peut être appliquée par l'investigateur, afin de s'assurer que la population de l'étude sera représentative de tous les patients éligibles.