Изучение долгосрочной безопасности, эффективности и переносимости BYM338 у пациентов со спорадическим миозитом с включениями (BYM338)

Критерии включения:

• Перед проведением любой оценки необходимо получить письменное информированное согласие.
• Пациенты, участвовавшие в исследовании CBYM338X2205. Пациент считается участвующим в исследовании, если он был включен в исследование и получал исследуемое лекарство.
• Способен хорошо общаться со исследователем, понимать и выполнять требования исследования.

Критерий исключения:

• Пациенты, для которых лечащий врач считает нецелесообразным продолжение исследования, включая рассмотрение физического и лабораторного обследования пациента при скрининге.
• Пациенты, которые не соблюдали или продемонстрировали серьезное отклонение от протокола в предыдущем исследовании.
• Использование других исследуемых препаратов во время регистрации, в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения с момента регистрации или до тех пор, пока ожидаемый эффект ПД не вернется к исходному уровню, в зависимости от того, что дольше; или дольше, если этого требует местное законодательство.
• История гиперчувствительности к любому из исследуемых препаратов или к препаратам аналогичных химических классов
• Затруднение глотания или другая причина, препятствующая адекватному потреблению энергии и белка, определяемая как минимум 20 ккал/кг/день и 0,6 г белка/кг/день по оценке исследователей.
• По Колумбийской шкале оценки тяжести суицида оценка 4 или 5 по пункту «Суицидальные мысли» или любое «да» по пункту «Суицидальное поведение», связанное с суицидальным поведением, имевшим место в течение последних 2 лет.
• Беременные или кормящие (кормящие) женщины, где беременность определяется как состояние женщины после зачатия и до прекращения беременности, подтвержденное положительным лабораторным тестом на ХГЧ.

• Женщины детородного возраста, определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, должны использовать высокоэффективные средства контрацепции во время исследования и в течение 5 периодов полувыведения (14 недель) после прекращения лечения. Высокоэффективная контрацепция определяется как:

  1. Полное воздержание: Когда это соответствует предпочтительному и обычному образу жизни субъекта. [Периодическое воздержание (например, календарные, овуляционные, симптотермальные, постовуляционные методы) и абстиненция не являются приемлемыми методами контрацепции].
  2. Стерилизация: хирургическая двусторонняя овариэктомия (с гистерэктомией или без нее) или перевязка маточных труб не менее чем за шесть недель до начала лечения. В случае только овариэктомии, только тогда, когда репродуктивный статус женщины подтвержден последующей оценкой уровня гормонов.
  3. Стерилизация партнера-мужчины (с соответствующей послевазэктомической документацией об отсутствии сперматозоидов в эякуляте). [Для субъектов исследования женского пола партнер-мужчина, подвергшийся вазэктомии, должен быть единственным партнером для этого пациента].
  4. Использование комбинации любых двух из следующих (a+b или a+c или b+c):
  1. Использование пероральных, инъекционных или имплантированных гормональных методов контрацепции.
  2. Установка внутриматочной спирали (ВМС) или внутриматочной системы (ВМС).
  3. Барьерные методы контрацепции: презерватив или окклюзионный колпачок (диафрагма или цервикальный/сводчатый колпачок) со спермицидной пеной/гелем/пленкой/кремом/вагинальным суппозиторием.

В случае использования оральной контрацепции женщины должны стабильно принимать одну и ту же таблетку в течение как минимум 3 месяцев до начала исследуемого лечения. У женщин в постменопаузе не должно быть регулярных менструальных кровотечений в течение как минимум одного (1) года до начала приема препарата. Менопауза будет подтверждена уровнем ФСГ в плазме > 40 МЕ/л (или по пороговому значению, используемому местной клинической лабораторией) при скрининге. Пациентки женского пола, которые сообщают о хирургической стерилизации, должны пройти процедуру не менее чем за шесть (6) месяцев до первоначального введения дозы. Процедуры хирургической стерилизации должны сопровождаться клинической документацией, предоставленной спонсору и отмеченной в разделе «Соответствующая история болезни / Текущие медицинские состояния» eCRF. Все пациентки женского пола должны иметь отрицательные результаты теста на беременность при скрининге и исходном уровне.

• Использование пероральных бета-агонистов, пероральных кортикостероидов, андрогенов или ингибиторов андрогенов (включая агонисты ЛГРГ) или внутривенного гамма-глобулина (ВВИГ) в течение предшествующих 6 месяцев. Допустимы краткосрочные кортикостероиды по несвязанным показаниям, определяемые как < 20 мг/сут в течение < 30 дней и заканчивающиеся не менее чем за 60 дней до скрининга.
• Пациенты с известными нарушениями свертываемости крови или получающие лечение антикоагулянтами.
• Наличие или наличие в анамнезе клинически значимых аномалий ЭКГ, включая, помимо прочего, синдром удлиненного интервала QT, ишемические изменения, стабильность которых не может быть подтверждена в течение как минимум 6 месяцев по предыдущей ЭКГ, или блокаду сердца Мобитц II 2-й степени или 3-й степени.
• Злокачественное заболевание любой системы органов в анамнезе (кроме локализованной базально-клеточной карциномы кожи), леченное или нелеченное, в течение последних 5 лет, независимо от того, есть ли признаки местного рецидива или метастазов.
• Серьезное заболевание, которое не разрешилось в течение двух (2) недель до начала приема препарата.
• Положительный результат теста на ВИЧ, поверхностный антиген гепатита В или гепатит С. Исследователь не может применять никаких дополнительных исключений, чтобы гарантировать, что исследуемая популяция будет репрезентативной для всех подходящих пациентов.