Estudo da Tolerabilidade de Segurança e Eficácia a Longo Prazo do BYM338 em Pacientes com Miosite Corporal de Inclusão Esporádica (BYM338)

Critério de inclusão:

• O consentimento informado por escrito deve ser obtido antes de qualquer avaliação ser realizada.
• Pacientes que participaram do estudo CBYM338X2205. Um paciente é definido como participante do estudo se foi inscrito e recebeu a medicação do estudo.
• Capaz de se comunicar bem com o investigador, de entender e cumprir os requisitos do estudo.

Critério de exclusão:

• Pacientes para os quais o médico assistente considera inapropriado continuar no estudo, incluindo avaliação física e laboratorial do paciente na triagem.
• Pacientes que não aderiram ou demonstraram desvio grave de protocolo no estudo anterior.
• Uso de outros medicamentos experimentais no momento da inscrição, dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas após a inscrição, ou até que o efeito de DP esperado tenha retornado à linha de base, o que for mais longo; ou mais, se exigido pelos regulamentos locais.
• História de hipersensibilidade a qualquer um dos medicamentos do estudo ou a medicamentos de classes químicas semelhantes
• Dificuldade de deglutição ou outro motivo que impeça a ingestão adequada de energia e proteína, definida como pelo menos 20 kcal/kg/dia e 0,6 g de proteína/kg/dia conforme determinado pela avaliação dos investigadores.
• Na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia, uma pontuação de 4 ou 5 no item Ideação Suicida ou qualquer "sim" no item Comportamento Suicida relacionado ao comportamento suicida ocorrido durante os últimos 2 anos.
• Mulheres grávidas ou lactantes (lactantes), onde a gravidez é definida como o estado de uma mulher após a concepção e até o término da gestação, confirmada por um teste laboratorial de hCG positivo.

• Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, devem usar métodos contraceptivos altamente eficazes durante o estudo e por 5 meias-vidas (14 semanas) após a interrupção do tratamento. A contracepção altamente eficaz é definida como:

  1. Abstinência total: Quando está de acordo com o estilo de vida preferido e habitual do sujeito. [Abstinência periódica (por exemplo, calendário, ovulação, métodos sintotérmicos, pós-ovulação) e retirada não são métodos de contracepção aceitáveis].
  2. Esterilização: tiveram ooforectomia bilateral cirúrgica (com ou sem histerectomia) ou laqueadura tubária pelo menos seis semanas antes de iniciar o tratamento do estudo. No caso de ooforectomia isolada, apenas quando o estado reprodutivo da mulher tiver sido confirmado pela avaliação do nível hormonal de acompanhamento.
  3. Esterilização do parceiro masculino (com a devida documentação pós-vasectomia da ausência de esperma no ejaculado). [Para mulheres do estudo, o parceiro vasectomizado deve ser o único parceiro desse paciente].
  4. Uso de uma combinação de quaisquer dois dos seguintes (a+b ou a+c ou b+c):
  1. Uso de métodos contraceptivos hormonais orais, injetados ou implantados.
  2. Colocação de um dispositivo intrauterino (DIU) ou sistema intrauterino (SIU).
  3. Métodos de barreira de contracepção: Preservativo ou capuz oclusivo (diafragma ou capuz cervical) com espuma/gel/filme/creme/supositório vaginal espermicida.

Em caso de uso de contraceptivos orais, as mulheres deveriam estar estáveis ​​com a mesma pílula por no mínimo 3 meses antes de iniciar o tratamento do estudo. As mulheres pós-menopáusicas não devem ter tido sangramento menstrual regular por pelo menos um (1) ano antes da dosagem inicial. A menopausa será confirmada por um nível plasmático de FSH > 40 UI/L (ou conforme determinado pelo corte usado pelo laboratório clínico local) na triagem. Pacientes do sexo feminino que relatam esterilização cirúrgica devem ter passado pelo procedimento pelo menos seis (6) meses antes da dosagem inicial. Os procedimentos de esterilização cirúrgica devem ser apoiados por documentação clínica disponibilizada ao patrocinador e anotada na seção Histórico médico relevante/Condições médicas atuais do eCRF. Todas as pacientes do sexo feminino devem ter resultados negativos no teste de gravidez na triagem e no início do estudo.

• Uso de beta-agonistas orais, corticosteroides orais, andrógenos ou inibidores de andrógenos (incluindo agonistas de LHRH) ou gamaglobulina intravenosa (IVIG) nos últimos 6 meses. Corticosteróides de curto prazo para indicações não relacionadas, definidos como < 20 mg/d por < 30 dias e terminando pelo menos 60 dias antes da triagem, são aceitáveis.
• Pacientes com distúrbios hemorrágicos conhecidos ou sob tratamento com anticoagulantes.
• Presença ou história de anormalidades eletrocardiográficas clinicamente relevantes, ou incluindo, mas não se limitando a, síndrome do QT longo, alterações isquêmicas que não podem ser demonstradas estáveis ​​por pelo menos 6 meses por ECG anterior, ou bloqueio cardíaco Mobitz II de 2º grau ou bloqueio cardíaco de 3º grau.
• História de malignidade de qualquer sistema orgânico (exceto carcinoma basocelular localizado da pele), tratado ou não, nos últimos 5 anos, independentemente de haver evidência de recorrência local ou metástases.
• Doença significativa que não foi resolvida dentro de duas (2) semanas antes da dosagem inicial.
• Um resultado positivo do teste de HIV, antígeno de superfície da hepatite B ou hepatite C. Nenhuma exclusão adicional pode ser aplicada pelo investigador, a fim de garantir que a população do estudo seja representativa de todos os pacientes elegíveis.