Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ranolatsiinitutkimus Myotonia Congenitassa, Paramyotonia Congenitassa ja tyypin 1 myotonisessa dystrofiassa

perjantai 1. maaliskuuta 2019 päivittänyt: William Arnold, Ohio State University

Ranolatsiinin avoin tutkimus Myotonia Congenitassa, Paramyotonia Congenitassa ja tyypin 1 myotonisessa dystrofiassa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kerätä alustavaa tietoa sen määrittämiseksi, onko ranolatsiini turvallinen ja tehokas hoito synnynnäisen myotonian, paramyotonia congenitan ja tyypin 1 myotonisen dystrofian oireisiin. Tutkimuksen kesto on 5 viikkoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Viimeaikainen kehitys myotonia congenitan ymmärtämisessä on tunnistanut potentiaalisia alueita, jotka voivat mahdollisesti reagoida hoitoon lääketutkimuksessa. Lääke ranolatsiini (kauppanimi Ranexa) on FDA:n hyväksymä lääke rintakipujen hoitoon potilailla, joilla on sydänsairaus. Ranolatsiinia on tutkittu hiirillä, joilla on myotonia congenita. Tästä eläinmallista saadut tiedot viittaavat siihen, että ranolatsiini voi parantaa myotonian oireita ja merkkejä. Kaikki osallistujat saavat aktiivisen lääkkeen. Tutkijat haluavat nähdä, onko tämä lääke turvallista ottaa aiheuttamatta liikaa sivuvaikutuksia ihmisille, joilla on myotonia congenita, paramyotonia congenital ja myotoninen dystrofia tyyppi 1. Osallistujat menevät Ohion osavaltion yliopistoon opintovierailuille. Osallistujat käyttävät ranolatsiinia neljän viikon ajan. Osallistujat voivat odottaa yhteensä 4 opintokäyntiä ja 2 puhelua 5 viikon aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 96 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Synnynnäisen myotonia, synnynnäinen paramyotonia tai tyypin 1 myotoninen dystrofia, joka on todettu geneettisellä testillä koehenkilöllä tai ensimmäisen asteen sukulaisella.
  • Kliinisesti ilmeinen myotonia

Poissulkemiskriteerit:

  • Ranolatsiinin käytön vasta-aiheet:

    • sieni-infektioon: ketokonatsoli (Nizoral), itrakonatsoli (Sporanox, Onmel)
    • infektioon: klaritromysiini (Biaxin)
    • masennukseen: nefatsodoni
    • HIV:lle: nelfinaviiri (Viracept), ritonaviiri (Norvir), lopinaviiri ja ritonaviiri (Kaletra), indinaviiri (Crixivan), sakinaviiri (Invirase).
    • tuberkuloosiin (TB): rifampiini (Rifadin), rifabutiini (Mycobutin), rifapentiini (Priftin)
    • kohtauksiin: fenobarbitaali, fenytoiini (Phenytek, Dilantin, Dilantin-125), karbamatsepiini (Tegretol)

    • yrttilisä mäkikuismaa

      • sinulla on maksan arpeutuminen (kirroosi).
  • Meksiletiinin, lakosamidin, asetatsolamidin, fenytoiinin, kiniinin, prokaiiniamidin, mäkikuisman tai tokainidin samanaikainen käyttö. Potilaat, joita on aiemmin hoidettu näillä lääkkeillä, voivat osallistua. Heidän tulee olla poissa lääkkeistä vähintään viikon ajan ennen ilmoittautumista.
  • QTc >470 ms miehillä ja >480 ms naisilla.
  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Suoraan suvussa äkillinen sydänkuolema

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ranolatsiini
ranolatsiini 500 mg kahdesti päivässä kahden viikon ajan; 1000 mg kahdesti päivässä 2 viikon ajan
Lääke: Ranolatsiini
Ranexa on FDA:n hyväksymä krooninen angina pectoris
Muut nimet:
  • Ranexa®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kyselylomakkeet: Short Form Health Survey (SF-36) ja yksilöllinen neuromuskulaarinen elämänlaatukysely (INQoL)
Aikaikkuna: 1 kuukausi
elämänlaadun mittaukset yleisen terveyden ja hermo-lihassairauksien osalta
1 kuukausi
Lihastehtävät
Aikaikkuna: 1 kuukausi
Kohdetta tarkkaillaan ja ajastetaan noustessa nojatuolista, kävellessä 3 metriä, kääntyessään, kävellessä taaksepäin ja uudelleen istuessa
1 kuukausi
Elektromyografia (EMG) Myotonia
Aikaikkuna: 1 kuukausi
Katsoa, ​​muuttuvatko lihassäikeiden tuottamat sähköpotentiaalit.
1 kuukausi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elektrokardiogrammi (EKG)
Aikaikkuna: 1 kuukausi
mittaamaan sydämen toimintaa ja tarkkailemaan QT-aikaa (Q-aallon alkamisen ja T-aallon lopun välisen ajan mitta sydämen sähköisessä syklissä)
1 kuukausi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ohio State University

Yhteistyökumppanit

Gilead Sciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. elokuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. joulukuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. joulukuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 29. syyskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 5. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IN-US-259-1605 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Gilead Sciences)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa