Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Ranolazine bij Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita en Myotone Dystrofie Type 1

1 maart 2019 bijgewerkt door: William Arnold, Ohio State University

Open-label onderzoek met Ranolazine bij Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita en Myotone Dystrofie Type 1

Het doel van deze studie is om voorlopige gegevens te verzamelen om te bepalen of ranolazine een veilige en effectieve behandeling is voor de symptomen van myotonie congenitaal, paramyotonie congenita en myotone dystrofie type 1. De duur van het onderzoek is 5 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Recente vorderingen in het begrip van myotonia congenita hebben potentiële gebieden geïdentificeerd die mogelijk zouden kunnen reageren op behandeling in een geneesmiddelenonderzoek. Het medicijn ranolazine (handelsnaam Ranexa) is een door de FDA goedgekeurd medicijn voor de behandeling van pijn op de borst bij patiënten met hartaandoeningen. Ranolazine is onderzocht bij muizen met myotonia congenita. De gegevens van dit diermodel suggereren dat ranolazine de symptomen en tekenen van myotonie kan verbeteren. Alle personen die deelnemen, worden op actief medicijn geplaatst. De onderzoekers willen zien of dit medicijn veilig kan worden ingenomen zonder al te veel bijwerkingen te veroorzaken voor mensen met myotonia congenita, paramyotonie congenitaal en myotone dystrofie type 1. Deelnemers gaan naar de Ohio State University voor studiebezoeken. Deelnemers nemen ranolazine gedurende vier weken. Deelnemers kunnen in totaal 4 studiebezoeken en 2 telefoontjes verwachten gedurende de periode van 5 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

35

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 98 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van myotonie congenitaal, paramyotonie congenitaal of myotone dystrofie type 1 vastgesteld door genetisch testen bij de proefpersoon of bij een eerstegraads familielid.
  • Klinisch duidelijke myotonie

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicaties voor het gebruik van ranolazine:

    • voor schimmelinfectie: ketoconazol (Nizoral), itraconazol (Sporanox, Onmel)
    • voor infectie: claritromycine (Biaxin)
    • voor depressie: nefazodon
    • voor HIV: nelfinavir (Viracept), ritonavir (Norvir), lopinavir en ritonavir (Kaletra), indinavir (Crixivan), saquinavir (Invirase).
    • voor tuberculose (tbc): rifampicine (Rifadin), rifabutine (Mycobutin), rifapentine (Priftin)
    • voor aanvallen: fenobarbital, fenytoïne (Phenytek, Dilantin, Dilantin-125), carbamazepine (Tegretol)

    • het kruidensupplement sint-janskruid

      • u littekens (cirrose) van uw lever heeft
  • Gelijktijdig gebruik van mexiletine, lacosamide, acetazolamide, fenytoïne, kinine, procaïnamide, sint-janskruid of tocaïnide. Patiënten die eerder met deze medicijnen zijn behandeld, kunnen deelnemen. Ze moeten minstens een week voorafgaand aan de inschrijving van de medicatie af zijn.
  • QTc >470 ms voor mannen en >480 ms voor vrouwen.
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Directe familiegeschiedenis van plotselinge hartdood

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ranolazine
ranolazine 500 mg, tweemaal daags gedurende twee weken; 1000 mg tweemaal daags gedurende 2 weken
Geneesmiddel: Ranolazine
Ranexa is door de FDA goedgekeurd voor chronische angina pectoris
Andere namen:
  • Ranexa®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vragenlijsten: Short Form Health Survey (SF-36) en Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL)
Tijdsspanne: 1 maand
levenskwaliteitsmetingen voor algehele gezondheid en neuromusculaire aandoeningen
1 maand
Spiertaken
Tijdsspanne: 1 maand
De proefpersoon wordt geobserveerd en getimed terwijl hij opstaat uit een fauteuil, 3 meter loopt, draait, terugloopt en weer gaat zitten
1 maand
Elektromyografie (EMG) Myotonie
Tijdsspanne: 1 maand
Om te zien of de elektrische potentialen geproduceerd door de spiervezels veranderen.
1 maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: 1 maand
om de hartfunctie te meten en het QT-interval te observeren (een maat voor de tijd tussen het begin van de Q-golf en het einde van de T-golf in de elektrische cyclus van het hart)
1 maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ohio State University

Medewerkers

Gilead Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 december 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 september 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

29 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IN-US-259-1605 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Gilead Sciences)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myotone dystrofie 1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sweden

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren