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Estudo da Ranolazina na Miotonia Congênita, Paramiotonia Congênita e Distrofia Miotônica Tipo 1

1 de março de 2019 atualizado por: William Arnold, Ohio State University

Teste aberto de ranolazina em miotonia congênita, paramiotonia congênita e distrofia miotônica tipo 1

O objetivo deste estudo é reunir dados preliminares para determinar se a ranolazina é um tratamento seguro e eficaz para os sintomas de miotonia congênita, paramiotonia congênita e distrofia miotônica tipo 1. A duração do estudo é de 5 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Avanços recentes na compreensão da miotonia congênita identificaram áreas potenciais que poderiam responder ao tratamento em um estudo de drogas. A droga ranolazina (nome comercial Ranexa) é um medicamento aprovado pela FDA para tratar a dor no peito em pacientes com doença cardíaca. A ranolazina foi estudada em camundongos com miotonia congênita. Os dados deste modelo animal sugerem que a ranolazina pode melhorar os sintomas e sinais de miotonia. Todos os indivíduos que participarem serão colocados no medicamento ativo. Os investigadores querem ver se esta droga é segura para tomar sem causar muitos efeitos colaterais para pessoas com miotonia congênita, paramiotonia congênita e distrofia miotônica tipo 1. Os participantes irão para a Ohio State University para visitas de estudo. Os participantes tomarão ranolazina por quatro semanas. Os participantes podem esperar um total de 4 visitas de estudo e 2 telefonemas durante o período de 5 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

35

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 98 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de miotonia congênita, paramiotonia congênita ou distrofia miotônica tipo 1 estabelecido por teste genético no indivíduo ou em um parente de primeiro grau.
  • Miotonia clinicamente evidente

Critério de exclusão:

  • Contra-indicações ao uso de ranolazina:

    • para infecção por fungos: cetoconazol (Nizoral), itraconazol (Sporanox, Onmel)
    • para infecção: claritromicina (Biaxin)
    • para depressão: nefazodona
    • para HIV: nelfinavir (Viracept), ritonavir (Norvir), lopinavir e ritonavir (Kaletra), indinavir (Crixivan), saquinavir (Invirase).
    • para tuberculose (TB): rifampicina (Rifadin), rifabutina (Mycobutin), rifapentina (Priftin)
    • para convulsões: fenobarbital, fenitoína (Phenytek, Dilantin, Dilantin-125), carbamazepina (Tegretol)

    • o suplemento herbal erva de São João

      • você tem cicatrizes (cirrose) no fígado
  • Uso concomitante de mexiletina, lacosamida, acetazolamida, fenitoína, quinina, procainamida, erva de São João ou tocainida. Podem participar pacientes que foram previamente tratados com esses medicamentos. Eles precisam estar fora da medicação por pelo menos uma semana antes da inscrição.
  • QTc >470 ms para homens e >480 ms para mulheres.
  • Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  • História familiar direta de morte súbita cardíaca

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ranolazina
ranolazina 500mg, duas vezes ao dia por duas semanas; 1000mg duas vezes ao dia por 2 semanas
Medicamento: Ranolazina
Ranexa é aprovado pela FDA para angina crônica
Outros nomes:
  • Ranexa®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Questionários: Short Form Health Survey (SF-36) e Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL)
Prazo: 1 mês
medidas de qualidade de vida para saúde geral e doenças neuromusculares
1 mês
Tarefas musculares
Prazo: 1 mês
O sujeito é observado e cronometrado ao se levantar de uma poltrona, caminhar 3 metros, virar, voltar e sentar novamente
1 mês
Eletromiografia (EMG) Miotonia
Prazo: 1 mês
Para ver se os potenciais elétricos produzidos pelas fibras musculares mudam.
1 mês

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eletrocardiograma (ECG)
Prazo: 1 mês
para medir a função cardíaca e observar o intervalo QT (uma medida do tempo entre o início da onda Q e o fim da onda T no ciclo elétrico do coração)
1 mês

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ohio State University

Colaboradores

Gilead Sciences

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2014

Conclusão Primária (Real)

18 de dezembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

18 de dezembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de setembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de setembro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

29 de setembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de março de 2019

Última verificação

1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IN-US-259-1605 (Número de outro subsídio/financiamento: Gilead Sciences)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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