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Untersuchung von Ranolazin bei Myotonia congenita, Paramyotonia congenita und myotonischer Dystrophie Typ 1

1. März 2019 aktualisiert von: William Arnold, Ohio State University

Open-Label-Studie mit Ranolazin bei Myotonia congenita, Paramyotonia congenita und myotonischer Dystrophie Typ 1

Der Zweck dieser Studie ist es, vorläufige Daten zu sammeln, um festzustellen, ob Ranolazin eine sichere und wirksame Behandlung für die Symptome von Myotonia Congenital, Paramyotonia Congenita und Myotone Dystrophie Typ 1 ist. Die Studiendauer beträgt 5 Wochen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Jüngste Fortschritte beim Verständnis von Myotonia congenita haben potenzielle Bereiche identifiziert, die möglicherweise auf eine Behandlung in einer Arzneimittelstudie ansprechen könnten. Das Medikament Ranolazin (Handelsname Ranexa) ist ein von der FDA zugelassenes Medikament zur Behandlung von Brustschmerzen bei Patienten mit Herzerkrankungen. Ranolazin wurde an Mäusen mit Myotonia congenita untersucht. Die Daten aus diesem Tiermodell deuten darauf hin, dass Ranolazin die Symptome und Anzeichen von Myotonie verbessern kann. Alle teilnehmenden Personen werden auf aktive Medikamente gesetzt. Die Forscher wollen sehen, ob dieses Medikament sicher eingenommen werden kann, ohne zu viele Nebenwirkungen für Menschen mit Myotonia congenita, Paramyotonia congenital und myotoner Dystrophie Typ 1 zu verursachen. Die Teilnehmer werden zu Studienbesuchen an die Ohio State University gehen. Die Teilnehmer werden vier Wochen lang Ranolazin einnehmen. Die Teilnehmer können über den Zeitraum von 5 Wochen mit insgesamt 4 Studienbesuchen und 2 Telefonanrufen rechnen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

35

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 98 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von angeborener Myotonie, angeborener Paramyotonie oder Myotoner Dystrophie Typ 1, festgestellt durch Gentests bei der Person oder einem Verwandten ersten Grades.
  • Klinisch manifeste Myotonie

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikationen für die Verwendung von Ranolazin:

    • bei Pilzinfektion: Ketoconazol (Nizoral), Itraconazol (Sporanox, Onmel)
    • bei Infektionen: Clarithromycin (Biaxin)
    • bei Depressionen: Nefazodon
    • für HIV: Nelfinavir (Viracept), Ritonavir (Norvir), Lopinavir und Ritonavir (Kaletra), Indinavir (Crixivan), Saquinavir (Invirase).
    • bei Tuberkulose (TB): Rifampin (Rifadin), Rifabutin (Mycobutin), Rifapentin (Priftin)
    • bei Krampfanfällen: Phenobarbital, Phenytoin (Phenytek, Dilantin, Dilantin-125), Carbamazepin (Tegretol)

    • die Kräuterergänzung Johanniskraut

      • Sie eine Vernarbung (Zirrhose) Ihrer Leber haben
  • Gleichzeitige Anwendung von Mexiletin, Lacosamid, Acetazolamid, Phenytoin, Chinin, Procainamid, Johanniskraut oder Tocainid. Teilnehmen können Patienten, die zuvor mit diesen Medikamenten behandelt wurden. Sie müssen vor der Einschreibung mindestens eine Woche lang keine Medikamente mehr einnehmen.
  • QTc > 470 ms für Männer und > 480 ms für Frauen.
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Direkte Familienanamnese mit plötzlichem Herztod

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ranolazin
Ranolazin 500 mg, zweimal täglich für zwei Wochen; 1000 mg zweimal täglich für 2 Wochen
Arzneimittel: Ranolazin
Ranexa ist von der FDA für chronische Angina zugelassen
Andere Namen:
  • Ranexa®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fragebögen: Short Form Health Survey (SF-36) und Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL)
Zeitfenster: 1 Monat
Lebensqualitätsmessungen für die allgemeine Gesundheit und neuromuskuläre Erkrankungen
1 Monat
Muskelaufgaben
Zeitfenster: 1 Monat
Das Subjekt wird beobachtet und zeitlich festgelegt, während es sich von einem Sessel erhebt, 3 Meter geht, sich umdreht, zurückgeht und sich wieder hinsetzt
1 Monat
Elektromyographie (EMG) Myotonie
Zeitfenster: 1 Monat
Um zu sehen, ob sich die von den Muskelfasern erzeugten elektrischen Potentiale ändern.
1 Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: 1 Monat
um die Herzfunktion zu messen und das QT-Intervall zu beobachten (ein Maß für die Zeit zwischen dem Start der Q-Welle und dem Ende der T-Welle im elektrischen Zyklus des Herzens)
1 Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ohio State University

Mitarbeiter

Gilead Sciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. September 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IN-US-259-1605 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Gilead Sciences)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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