Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ranolazyny we wrodzonej miotonii, wrodzonej paramiotonii i dystrofii miotonicznej typu 1

1 marca 2019 zaktualizowane przez: William Arnold, Ohio State University

Otwarta próba Ranolazyny w wrodzonej miotonii, wrodzonej paramiotonii i dystrofii miotonicznej typu 1

Celem tego badania jest zebranie wstępnych danych w celu ustalenia, czy ranolazyna jest bezpiecznym i skutecznym sposobem leczenia objawów wrodzonej miotonii, wrodzonej paramiotonii i dystrofii miotonicznej typu 1. Czas trwania badania wynosi 5 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedawne postępy w zrozumieniu wrodzonej miotonii pozwoliły zidentyfikować potencjalne obszary, które prawdopodobnie mogłyby zareagować na leczenie w badaniu leku. Lek ranolazyna (nazwa handlowa Ranexa) jest lekiem zatwierdzonym przez FDA do leczenia bólu w klatce piersiowej u pacjentów z chorobami serca. Ranolazynę badano na myszach z wrodzoną miotonią. Dane z tego modelu zwierzęcego sugerują, że ranolazyna może złagodzić objawy i oznaki miotonii. Wszystkie osoby, które wezmą udział, otrzymają aktywny lek. Badacze chcą sprawdzić, czy przyjmowanie tego leku jest bezpieczne i nie powoduje zbyt wielu skutków ubocznych u osób z wrodzoną miotonią, wrodzoną paramiotonią i dystrofią miotoniczną typu 1. Uczestnicy pojadą na wizyty studyjne do Ohio State University. Uczestnicy będą przyjmować ranolazynę przez cztery tygodnie. Uczestnicy mogą spodziewać się łącznie 4 wizyt studyjnych i 2 rozmów telefonicznych w okresie 5 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 96 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie wrodzonej miotonii, wrodzonej paramiotonii lub dystrofii miotonicznej typu 1 ustalone na podstawie badań genetycznych u pacjenta lub krewnego pierwszego stopnia.
  • Klinicznie widoczna miotonia

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazania do stosowania ranolazyny:

    • na grzybicę: ketokonazol (Nizoral), itrakonazol (Sporanox, Onmel)
    • na infekcję: klarytromycyna (Biaxin)
    • na depresję: nefazodon
    • dla HIV: nelfinawir (Viracept), rytonawir (Norvir), lopinawir i rytonawir (Kaletra), indynawir (Crixivan), sakwinawir (Invirase).
    • na gruźlicę (TB): ryfampicyna (Rifadin), ryfabutyna (Mycobutin), ryfapentyna (Priftin)
    • na drgawki: fenobarbital, fenytoina (Phenytek, Dilantin, Dilantin-125), karbamazepina (Tegretol)

    • ziołowy suplement dziurawca

      • u pacjenta występuje bliznowacenie (marskość) wątroby
  • Jednoczesne stosowanie meksyletyny, lakozamidu, acetazolamidu, fenytoiny, chininy, prokainamidu, ziela dziurawca lub tokainidu. W badaniu mogą brać udział pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni tymi lekami. Muszą odstawić leki na co najmniej tydzień przed rejestracją.
  • QTc > 470 ms dla mężczyzn i > 480 ms dla kobiet.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Bezpośredni wywiad rodzinny w kierunku nagłej śmierci sercowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ranolazyna
ranolazyna 500 mg dwa razy dziennie przez dwa tygodnie; 1000 mg dwa razy dziennie przez 2 tygodnie
Lek: Ranolazyna
Ranexa jest zatwierdzona przez FDA do leczenia przewlekłej dławicy piersiowej
Inne nazwy:
  • Ranexa®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusze: Skrócona ankieta dotycząca stanu zdrowia (SF-36) i Indywidualny kwestionariusz nerwowo-mięśniowej jakości życia (INQoL)
Ramy czasowe: 1 miesiąc
pomiarów jakości życia dla ogólnego stanu zdrowia i chorób nerwowo-mięśniowych
1 miesiąc
Zadania mięśniowe
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Badany jest obserwowany i mierzy czas, gdy wstaje z fotela, przechodzi 3 metry, obraca się, wraca i ponownie siada
1 miesiąc
Elektromiografia (EMG) Miotonia
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Aby sprawdzić, czy zmieniają się potencjały elektryczne wytwarzane przez włókna mięśniowe.
1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Elektrokardiogram (EKG)
Ramy czasowe: 1 miesiąc
do pomiaru czynności serca i obserwacji odstępu QT (miara czasu między początkiem załamka Q a końcem załamka T w cyklu elektrycznym serca)
1 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ohio State University

Współpracownicy

Gilead Sciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 września 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IN-US-259-1605 (Inny numer grantu/finansowania: Gilead Sciences)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj