Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ranolazinu u Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita a myotonické dystrofie typu 1

1. března 2019 aktualizováno: William Arnold, Ohio State University

Otevřená studie ranolazinu u Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita a myotonické dystrofie typu 1

Účelem této studie je shromáždit předběžná data k určení, zda je ranolazin bezpečnou a účinnou léčbou symptomů myotonie congenital, paramyotonia congenita a myotonické dystrofie typu 1. Délka studia je 5 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nedávné pokroky v chápání myotonia congenita identifikovaly potenciální oblasti, které by mohly případně reagovat na léčbu ve studii léků. Lék ranolazin (obchodní název Ranexa) je lék schválený FDA k léčbě bolesti na hrudi u pacientů se srdečním onemocněním. Ranolazin byl studován u myší s myotonia congenita. Údaje z tohoto zvířecího modelu naznačují, že ranolazin může zlepšit symptomy a známky myotonie. Všichni jednotlivci, kteří se zúčastní, budou zařazeni na aktivní drogu. Vyšetřovatelé chtějí zjistit, zda je užívání tohoto léku bezpečné, aniž by způsobovalo příliš mnoho vedlejších účinků u lidí s vrozenou myotonií, vrozenou paramyotonií a myotonickou dystrofií typu 1. Účastníci pojedou na studijní pobyty na Státní univerzitu v Ohiu. Účastníci budou užívat ranolazin po dobu čtyř týdnů. Účastníci mohou očekávat celkem 4 studijní návštěvy a 2 telefonáty v průběhu 5 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

35

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 98 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza vrozená myotonie, vrozená paramyotonie nebo myotonická dystrofie typu 1 stanovená genetickým testováním u subjektu nebo u příbuzného prvního stupně.
  • Klinicky evidentní myotonie

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace užívání ranolazinu:

    • pro houbovou infekci: ketokonazol (Nizoral), itrakonazol (Sporanox, Onmel)
    • na infekci: klarithromycin (Biaxin)
    • na depresi: nefazodon
    • pro HIV: nelfinavir (Viracept), ritonavir (Norvir), lopinavir a ritonavir (Kaletra), indinavir (Crixivan), saquinavir (Invirase).
    • na tuberkulózu (TBC): rifampin (Rifadin), rifabutin (Mycobutin), rifapentin (Priftin)
    • pro záchvaty: fenobarbital, fenytoin (Phenytek, Dilantin, Dilantin-125), karbamazepin (Tegretol)

    • bylinný doplněk třezalky tečkované

      • máte zjizvení (cirhózu) jater
  • Současné užívání mexiletinu, lacosamidu, acetazolamidu, fenytoinu, chininu, prokainamidu, třezalky nebo tokainidu. Mohou se zúčastnit pacienti, kteří byli dříve léčeni těmito léky. Musí být bez léků alespoň týden před zápisem.
  • QTc > 470 ms pro muže a > 480 ms pro ženy.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Přímá rodinná anamnéza náhlé srdeční smrti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ranolazin
ranolazin 500 mg, dvakrát denně po dobu dvou týdnů; 1000 mg dvakrát denně po dobu 2 týdnů
Lék: Ranolazin
Ranexa je schválen FDA pro chronickou anginu pectoris
Ostatní jména:
  • Ranexa®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dotazníky: Short Form Health Survey (SF-36) a Individualizovaný neuromuskulární dotazník kvality života (INQoL)
Časové okno: 1 měsíc
měření kvality života pro celkové zdraví a neuromuskulární onemocnění
1 měsíc
Svalové úkoly
Časové okno: 1 měsíc
Subjekt je pozorován a měřen, zatímco vstává z křesla, jde 3 metry, otáčí se, kráčí zpět a znovu se posadí
1 měsíc
Elektromyografie (EMG) Myotonie
Časové okno: 1 měsíc
Chcete-li zjistit, zda se mění elektrické potenciály produkované svalovými vlákny.
1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Elektrokardiogram (EKG)
Časové okno: 1 měsíc
k měření srdeční funkce a sledování QT intervalu (měření doby mezi začátkem Q vlny a koncem T vlny v elektrickém cyklu srdce)
1 měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ohio State University

Spolupracovníci

Gilead Sciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

18. prosince 2017

Dokončení studie (Aktuální)

18. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. září 2014

První zveřejněno (Odhad)

29. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IN-US-259-1605 (Jiné číslo grantu/financování: Gilead Sciences)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myotonická dystrofie 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit