Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Ranolazin i Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita og Myotonic Dystrophy Type 1

1. marts 2019 opdateret af: William Arnold, Ohio State University

Open Label forsøg med Ranolazin i Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita og myotonisk dystrofi Type 1

Formålet med denne undersøgelse er at indsamle foreløbige data for at afgøre, om ranolazin er en sikker og effektiv behandling af symptomerne på myotonia congenital, paramyotonia congenita og myotonisk dystrofi type 1. Undersøgelsens varighed er 5 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Nylige fremskridt i forståelsen af ​​myotonia congenita har identificeret potentielle områder, der muligvis kunne reagere på behandling i en lægemiddelundersøgelse. Lægemidlet ranolazin (handelsnavn Ranexa) er en FDA-godkendt medicin til behandling af brystsmerter hos patienter med hjertesygdom. Ranolazin er blevet undersøgt hos mus med myotonia congenita. Data fra denne dyremodel tyder på, at ranolazin kan forbedre symptomerne og tegnene på myotoni. Alle personer, der deltager, vil blive sat på aktivt stof. Efterforskerne ønsker at se, om dette lægemiddel er sikkert at tage uden at forårsage for mange bivirkninger for mennesker med myotonia congenita, paramyotonia congenital og myotonisk dystrofi type 1. Deltagerne vil gå til Ohio State University til studiebesøg. Deltagerne vil tage ranolazin i fire uger. Deltagerne kan forvente i alt 4 studiebesøg og 2 telefonopkald i løbet af 5 ugers perioden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 98 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af myotonia congenital, paramyotonia congenital eller myotonisk dystrofi type 1 etableret ved genetisk testning hos individet eller hos en førstegradsslægtning.
  • Klinisk tydelig myotoni

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikationer til brug af ranolazin:

    • ved svampeinfektion: ketoconazol (Nizoral), itraconazol (Sporanox, Onmel)
    • for infektion: clarithromycin (Biaxin)
    • til depression: nefazodon
    • for HIV: nelfinavir (Viracept), ritonavir (Norvir), lopinavir og ritonavir (Kaletra), indinavir (Crixivan), saquinavir (Invirase).
    • til tuberkulose (TB): rifampin (Rifadin), rifabutin (Mycobutin), rifapentin (Priftin)
    • mod anfald: phenobarbital, phenytoin (Phenytek, Dilantin, Dilantin-125), carbamazepin (Tegretol)

    • urtetilskuddet perikon

      • du har ardannelse (cirrose) i din lever
  • Samtidig brug af mexiletin, lacosamid, acetazolamid, phenytoin, kinin, procainamid, sankthansurt eller tocainid. Patienter, der tidligere er blevet behandlet med disse lægemidler, kan deltage. De skal være fri for medicinen i mindst en uge før tilmelding.
  • QTc >470 ms for mænd og >480 ms for kvinder.
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Direkte familiehistorie med pludselig hjertedød

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ranolazin
ranolazin 500 mg, to gange dagligt i to uger; 1000 mg to gange dagligt i 2 uger
Medicin: Ranolazin
Ranexa er FDA godkendt til kronisk angina
Andre navne:
  • Ranexa®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Spørgeskemaer: Short Form Health Survey (SF-36) og Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL)
Tidsramme: 1 måned
livskvalitetsmålinger for generel sundhed og neuromuskulær sygdom
1 måned
Muskel opgaver
Tidsramme: 1 måned
Forsøgspersonen observeres og times, mens han rejser sig fra en lænestol, går 3 meter, vender sig, går tilbage og sætter sig ned igen
1 måned
Elektromyografi (EMG) Myotoni
Tidsramme: 1 måned
For at se om de elektriske potentialer produceret af muskelfibrene ændrer sig.
1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: 1 måned
at måle hjertefunktion og observere QT-interval (et mål for tiden mellem starten af ​​Q-bølgen og slutningen af ​​T-bølgen i hjertets elektriske cyklus)
1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ohio State University

Samarbejdspartnere

Gilead Sciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

18. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. september 2014

Først opslået (Skøn)

29. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IN-US-259-1605 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Gilead Sciences)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi 1

Kliniske forsøg med Ranolazin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner