Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Ranolazin i Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita og Myotonic Dystrophy Type 1

1. mars 2019 oppdatert av: William Arnold, Ohio State University

Åpen etikettutprøving av Ranolazin i Myotonia Congenita, Paramyotonia Congenita og Myotonic Dystrophy Type 1

Hensikten med denne studien er å samle inn foreløpige data for å avgjøre om ranolazin er en sikker og effektiv behandling for symptomene på medfødt myotonia, paramyotonia congenita og myotonisk dystrofi type 1. Studiets varighet er 5 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Nylige fremskritt i forståelsen av myotonia congenita har identifisert potensielle områder som muligens kan svare på behandling i en medikamentstudie. Legemidlet ranolazin (handelsnavn Ranexa) er en FDA-godkjent medisin for å behandle brystsmerter hos pasienter med hjertesykdom. Ranolazin har blitt studert hos mus med myotonia congenita. Dataene fra denne dyremodellen tyder på at ranolazin kan forbedre symptomene og tegnene på myotoni. Alle individer som deltar vil bli plassert på aktivt medikament. Etterforskerne ønsker å se om dette stoffet er trygt å ta uten å forårsake for mange bivirkninger for personer med myotonia congenita, paramyotonia congenital og myotonisk dystrofi type 1. Deltakerne vil gå til Ohio State University for studiebesøk. Deltakerne skal ta ranolazin i fire uker. Deltakerne kan forvente totalt 4 studiebesøk og 2 telefonsamtaler i løpet av 5 ukers perioden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 98 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av myotonia congenital, paramyotonia congenital eller myotonisk dystrofi type 1 etablert ved genetisk testing hos personen eller hos en førstegrads slektning.
  • Klinisk tydelig myotoni

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikasjoner for bruk av ranolazin:

    • for soppinfeksjon: ketokonazol (Nizoral), itrakonazol (Sporanox, Onmel)
    • for infeksjon: klaritromycin (Biaxin)
    • for depresjon: nefazodon
    • for HIV: nelfinavir (Viracept), ritonavir (Norvir), lopinavir og ritonavir (Kaletra), indinavir (Crixivan), saquinavir (Invirase).
    • for tuberkulose (TB): rifampin (Rifadin), rifabutin (Mycobutin), rifapentin (Priftin)
    • for anfall: fenobarbital, fenytoin (Phenytek, Dilantin, Dilantin-125), karbamazepin (Tegretol)

    • urtetilskuddet johannesurt

      • du har arrdannelse (cirrhose) i leveren din
  • Samtidig bruk av mexiletin, lakosamid, acetazolamid, fenytoin, kinin, prokainamid, johannesurt eller tokainid. Pasienter som tidligere ble behandlet med disse medisinene kan delta. De må være fri for medisinen i minst en uke før påmelding.
  • QTc >470 ms for menn og >480 ms for kvinner.
  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Direkte familiehistorie med plutselig hjertedød

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ranolazin
ranolazin 500mg, to ganger daglig i to uker; 1000mg to ganger daglig i 2 uker
Legemiddel: Ranolazin
Ranexa er FDA-godkjent for kronisk angina
Andre navn:
  • Ranexa®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Spørreskjemaer: Short Form Health Survey (SF-36) og Individualized Nevromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL)
Tidsramme: 1 måned
livskvalitetsmålinger for generell helse og nevromuskulær sykdom
1 måned
Muskeloppgaver
Tidsramme: 1 måned
Motivet blir observert og tidsbestemt mens han reiser seg fra en lenestol, går 3 meter, snur seg, går tilbake og setter seg ned igjen
1 måned
Elektromyografi (EMG) Myotoni
Tidsramme: 1 måned
For å se om de elektriske potensialene som produseres av muskelfibrene endres.
1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: 1 måned
å måle hjertefunksjon og observere QT-intervall (et mål på tiden mellom starten av Q-bølgen og slutten av T-bølgen i hjertets elektriske syklus)
1 måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ohio State University

Samarbeidspartnere

Gilead Sciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2014

Primær fullføring (Faktiske)

18. desember 2017

Studiet fullført (Faktiske)

18. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. september 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2014

Først lagt ut (Anslag)

29. september 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IN-US-259-1605 (Annet stipend/finansieringsnummer: Gilead Sciences)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myotonisk dystrofi 1

Kliniske studier på Ranolazin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere