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Studio della Ranolazina nella Miotonia Congenita, Paramiotonia Congenita e Distrofia Miotonica Tipo 1

1 marzo 2019 aggiornato da: William Arnold, Ohio State University

Studio in aperto della ranolazina nella miotonia congenita, paramiotonia congenita e distrofia miotonica di tipo 1

Lo scopo di questo studio è raccogliere dati preliminari per determinare se la ranolazina è un trattamento sicuro ed efficace per i sintomi della miotonia congenita, paramiotonia congenita e distrofia miotonica di tipo 1. La durata dello studio è di 5 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I recenti progressi nella comprensione della miotonia congenita hanno identificato potenziali aree che potrebbero eventualmente rispondere al trattamento in uno studio farmacologico. Il farmaco ranolazina (nome commerciale Ranexa) è un farmaco approvato dalla FDA per il trattamento del dolore toracico nei pazienti con malattie cardiache. La ranolazina è stata studiata nei topi con miotonia congenita. I dati di questo modello animale suggeriscono che la ranolazina può migliorare i sintomi ei segni della miotonia. Tutte le persone che parteciperanno saranno poste sul farmaco attivo. Gli investigatori vogliono vedere se questo farmaco è sicuro da assumere senza causare troppi effetti collaterali per le persone con miotonia congenita, paramiotonia congenita e distrofia miotonica di tipo 1. I partecipanti andranno alla Ohio State University per le visite di studio. I partecipanti assumeranno ranolazina per quattro settimane. I partecipanti possono aspettarsi un totale di 4 visite di studio e 2 telefonate nel periodo di 5 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 98 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di miotonia congenita, paramiotonia congenita o distrofia miotonica di tipo 1 stabilita da test genetici nel soggetto o in un parente di primo grado.
  • Miotonia clinicamente evidente

Criteri di esclusione:

  • Controindicazioni all'uso di ranolazina:

    • per infezione da funghi: ketoconazolo (Nizoral), itraconazolo (Sporanox, Onmel)
    • per l'infezione: claritromicina (Biaxin)
    • per la depressione: nefazodone
    • per l'HIV: nelfinavir (Viracept), ritonavir (Norvir), lopinavir e ritonavir (Kaletra), indinavir (Crixivan), saquinavir (Invirase).
    • per la tubercolosi (TB): rifampicina (Rifadin), rifabutina (Mycobutin), rifapentina (Priftin)
    • per le convulsioni: fenobarbital, fenitoina (Phenytek, Dilantin, Dilantin-125), carbamazepina (Tegretol)

    • l'integratore a base di erbe erba di San Giovanni

      • ha cicatrici (cirrosi) del fegato
  • Uso concomitante di mexiletina, lacosamide, acetazolamide, fenitoina, chinino, procainamide, erba di San Giovanni o tocainide. Possono partecipare i pazienti che sono stati precedentemente trattati con questi farmaci. Devono essere fuori dal farmaco per almeno una settimana prima dell'arruolamento.
  • QTc >470 ms per gli uomini e >480 ms per le donne.
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Storia familiare diretta di morte cardiaca improvvisa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ranolazina
ranolazina 500 mg, due volte al giorno per due settimane; 1000 mg due volte al giorno per 2 settimane
Droga: Ranolazina
Ranexa è approvato dalla FDA per l'angina cronica
Altri nomi:
  • Ranexa®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionari: Short Form Health Survey (SF-36) e Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL)
Lasso di tempo: 1 mese
misurazioni della qualità della vita per la salute generale e le malattie neuromuscolari
1 mese
Compiti muscolari
Lasso di tempo: 1 mese
Il soggetto viene osservato e cronometrato mentre si alza da una poltrona, cammina per 3 metri, si gira, torna indietro e si siede di nuovo
1 mese
Elettromiografia (EMG) Miotonia
Lasso di tempo: 1 mese
Per vedere se cambiano i potenziali elettrici prodotti dalle fibre muscolari.
1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: 1 mese
per misurare la funzione cardiaca e osservare l'intervallo QT (una misura del tempo tra l'inizio dell'onda Q e la fine dell'onda T nel ciclo elettrico del cuore)
1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ohio State University

Collaboratori

Gilead Sciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2014

Completamento primario (Effettivo)

18 dicembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

18 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 settembre 2014

Primo Inserito (Stima)

29 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IN-US-259-1605 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Gilead Sciences)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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