Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение ранолазина при врожденной миотонии, врожденной парамиотонии и миотонической дистрофии 1 типа

1 марта 2019 г. обновлено: William Arnold, Ohio State University

Открытое исследование ранолазина при врожденной миотонии, врожденной парамиотонии и миотонической дистрофии типа 1

Целью данного исследования является сбор предварительных данных для определения того, является ли ранолазин безопасным и эффективным средством для лечения симптомов врожденной миотонии, врожденной парамиотонии и миотонической дистрофии 1 типа. Продолжительность исследования 5 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Недавние достижения в понимании врожденной миотонии выявили потенциальные области, которые могли бы реагировать на лечение в исследовании лекарств. Препарат ранолазин (торговое название Ranexa) — одобренный FDA препарат для лечения болей в груди у пациентов с сердечными заболеваниями. Ранолазин изучали на мышах с врожденной миотонией. Данные этой модели животных позволяют предположить, что ранолазин может улучшать симптомы и признаки миотонии. Все лица, которые участвуют, будут помещены на активное лекарство. Исследователи хотят выяснить, безопасно ли принимать этот препарат, не вызывая слишком много побочных эффектов у людей с врожденной миотонией, врожденной парамиотонией и миотонической дистрофией 1 типа. Участники поедут в Университет штата Огайо для ознакомительных поездок. Участники будут принимать ранолазин в течение четырех недель. Участники могут ожидать в общей сложности 4 учебных визита и 2 телефонных звонка в течение 5-недельного периода.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

35

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 96 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз врожденной миотонии, врожденной парамиотонии или миотонической дистрофии типа 1, установленный генетическим тестированием у субъекта или его родственника первой степени родства.
  • Клинически выраженная миотония

Критерий исключения:

  • Противопоказания к применению ранолазина:

    • при грибковой инфекции: кетоконазол (Низорал), итраконазол (Споранокс, Онмел)
    • при инфекциях: кларитромицин (биаксин)
    • от депрессии: нефазодон
    • от ВИЧ: нелфинавир (Вирасепт), ритонавир (Норвир), лопинавир и ритонавир (Калетра), индинавир (Криксиван), саквинавир (Инвираза).
    • при туберкулезе (ТБ): рифампин (Рифадин), рифабутин (Микобутин), рифапентин (Прифтин)
    • при судорогах: фенобарбитал, фенитоин (фенитек, дилантин, дилантин-125), карбамазепин (тегретол)

    • растительная добавка зверобой

      • у вас есть рубцевание (цирроз) печени
  • Одновременное применение мексилетина, лакосамида, ацетазоламида, фенитоина, хинина, прокаинамида, зверобоя продырявленного или токаинида. Принять участие могут пациенты, которые ранее лечились этими препаратами. Они должны отказаться от лекарств по крайней мере за неделю до регистрации.
  • QTc > 470 мс у мужчин и > 480 мс у женщин.
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью
  • Прямой семейный анамнез внезапной сердечной смерти

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ранолазин
ранолазин 500 мг два раза в день в течение двух недель; 1000 мг 2 раза в день в течение 2 недель
Лекарство: Ранолазин
Ранекса одобрен FDA для лечения хронической стенокардии
Другие имена:
  • Ранекса®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Анкеты: Краткий опросник о состоянии здоровья (SF-36) и Индивидуальный опросник нервно-мышечного качества жизни (INQoL)
Временное ограничение: 1 месяц
измерения качества жизни для общего состояния здоровья и нервно-мышечных заболеваний
1 месяц
Мышечные задачи
Временное ограничение: 1 месяц
За субъектом наблюдают и измеряют время, когда он встает с кресла, проходит 3 метра, поворачивается, идет назад и снова садится.
1 месяц
Электромиография (ЭМГ) Миотония
Временное ограничение: 1 месяц
Чтобы увидеть, изменяются ли электрические потенциалы, создаваемые мышечными волокнами.
1 месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Электрокардиограмма (ЭКГ)
Временное ограничение: 1 месяц
для измерения функции сердца и наблюдения за интервалом QT (показатель времени между началом зубца Q и концом зубца T в электрическом цикле сердца)
1 месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ohio State University

Соавторы

Gilead Sciences

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 декабря 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 декабря 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 сентября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 сентября 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

29 сентября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IN-US-259-1605 (Другой номер гранта/финансирования: Gilead Sciences)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться