Estudio de ranolazina en miotonía congénita, paramiotonía congénita y distrofia miotónica tipo 1
1 de marzo de 2019 actualizado por: William Arnold, Ohio State University
Ensayo abierto de ranolazina en miotonía congénita, paramiotonía congénita y distrofia miotónica tipo 1
El propósito de este estudio es recopilar datos preliminares para determinar si la ranolazina es un tratamiento seguro y eficaz para los síntomas de la miotonía congénita, la paramiotonía congénita y la distrofia miotónica tipo 1.
La duración del estudio es de 5 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los avances recientes en la comprensión de la miotonía congénita han identificado áreas potenciales que posiblemente podrían responder al tratamiento en un estudio farmacológico.
El medicamento ranolazina (nombre comercial Ranexa) es un medicamento aprobado por la FDA para tratar el dolor de pecho en pacientes con enfermedades del corazón.
La ranolazina se ha estudiado en ratones con miotonía congénita.
Los datos de este modelo animal sugieren que la ranolazina puede mejorar los síntomas y signos de la miotonía.
Todas las personas que participen recibirán un fármaco activo.
Los investigadores quieren ver si es seguro tomar este medicamento sin causar demasiados efectos secundarios para las personas con miotonía congénita, paramiotonía congénita y distrofia miotónica tipo 1. Los participantes irán a la Universidad Estatal de Ohio para realizar visitas de estudio.
Los participantes tomarán ranolazina durante cuatro semanas.
Los participantes pueden esperar un total de 4 visitas de estudio y 2 llamadas telefónicas durante el período de 5 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
35
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 96 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de miotonía congénita, paramiotonía congénita o distrofia miotónica tipo 1 establecido mediante pruebas genéticas en el sujeto o en un familiar de primer grado.
- Miotonía clínicamente evidente
Criterio de exclusión:
Contraindicaciones para el uso de ranolazina:
- para la infección por hongos: ketoconazol (Nizoral), itraconazol (Sporanox, Onmel)
- para la infección: claritromicina (Biaxin)
- para la depresión: nefazodona
- para el VIH: nelfinavir (Viracept), ritonavir (Norvir), lopinavir y ritonavir (Kaletra), indinavir (Crixivan), saquinavir (Invirase).
- para la tuberculosis (TB): rifampicina (Rifadin), rifabutina (Mycobutin), rifapentina (Priftin)
- para las convulsiones: fenobarbital, fenitoína (Phenytek, Dilantin, Dilantin-125), carbamazepina (Tegretol)
el suplemento a base de hierbas de la hierba de San Juan
- tiene cicatrización (cirrosis) en el hígado
- Uso concomitante de mexiletina, lacosamida, acetazolamida, fenitoína, quinina, procainamida, hierba de San Juan o tocainida. Pueden participar pacientes que hayan sido tratados previamente con estos medicamentos. Deben estar sin el medicamento durante al menos una semana antes de la inscripción.
- QTc >470 ms para hombres y >480 ms para mujeres.
- Mujeres que están embarazadas o amamantando
- Antecedentes familiares directos de muerte súbita cardiaca
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: ranolazina
ranolazina 500 mg, dos veces al día durante dos semanas; 1000 mg dos veces al día durante 2 semanas
|
Ranexa está aprobado por la FDA para la angina crónica
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cuestionarios: Encuesta de salud de formato corto (SF-36) y Cuestionario de calidad de vida neuromuscular individualizado (INQoL)
Periodo de tiempo: 1 mes
|
mediciones de calidad de vida para la salud general y la enfermedad neuromuscular
|
1 mes
|
|
Tareas musculares
Periodo de tiempo: 1 mes
|
El sujeto es observado y cronometrado mientras se levanta de un sillón, camina 3 metros, gira, camina hacia atrás y se vuelve a sentar.
|
1 mes
|
|
Electromiografía (EMG) Miotonía
Periodo de tiempo: 1 mes
|
Para ver si los potenciales eléctricos producidos por las fibras musculares cambian.
|
1 mes
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: 1 mes
|
para medir la función cardíaca y observar el intervalo QT (una medida del tiempo entre el inicio de la onda Q y el final de la onda T en el ciclo eléctrico del corazón)
|
1 mes
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Novak KR, Norman J, Mitchell JR, Pinter MJ, Rich MM. Sodium channel slow inactivation as a therapeutic target for myotonia congenita. Ann Neurol. 2015 Feb;77(2):320-32. doi: 10.1002/ana.24331. Epub 2015 Jan 9.
- Lorusso S, Kline D, Bartlett A, Freimer M, Agriesti J, Hawash AA, Rich MM, Kissel JT, David Arnold W. Open-label trial of ranolazine for the treatment of paramyotonia congenita. Muscle Nerve. 2019 Feb;59(2):240-243. doi: 10.1002/mus.26372. Epub 2018 Dec 21.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2014
Finalización primaria (Actual)
18 de diciembre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
18 de diciembre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de septiembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de septiembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
29 de septiembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de marzo de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de marzo de 2019
Última verificación
1 de marzo de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Trastornos Musculares Atróficos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Distrofias Musculares
- Distrofia miotónica
- Miotonía
- Trastornos miotónicos
- Miotonía congénita
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Bloqueadores de canales de sodio
- Ranolazina
Otros números de identificación del estudio
- IN-US-259-1605 (Otro número de subvención/financiamiento: Gilead Sciences)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .