このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

先天性ミオトニー、先天性パラミオトニーおよび筋強直性ジストロフィー1型におけるラノラジンの研究

2019年3月1日 更新者:William Arnold、Ohio State University

先天性ミオトニー、先天性パラミオトニー、および筋強直性ジストロフィー1型におけるラノラジンの非盲検試験

この研究の目的は、ラノラジンが先天性ミオトニー、先天性パラミオトニー、および筋緊張性ジストロフィー1型の症状に対する安全で効果的な治療法であるかどうかを判断するための予備データを収集することです. 研究期間は5週間です。

調査の概要

詳細な説明

先天性ミオトニーの理解における最近の進歩により、薬物研究で治療に反応する可能性のある潜在的な領域が特定されました。 薬物ラノラジン (商標名 Ranexa) は、心臓病患者の胸痛を治療するための FDA 承認薬です。 ラノラジンは、先天性ミオトニーのマウスで研究されています。 この動物モデルからのデータは、ラノラジンがミオトニーの症状と兆候を改善する可能性があることを示唆しています. 参加するすべての個人は、アクティブな薬物に配置されます。 治験責任医師は、この薬が先天性ミオトニー、先天性パラミオトニー、および筋強直性ジストロフィー 1 型の人に多くの副作用を引き起こすことなく安全に服用できるかどうかを確認したいと考えています。 参加者は4週間ラノラジンを服用します。 参加者は、5 週間にわたって合計 4 回の研究訪問と 2 回の電話を受けることができます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

35

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年~98年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -先天性ミオトニー、先天性パラミオトニーまたは筋強直性ジストロフィー1型の診断は、被験者または第一度近親者の遺伝子検査によって確立されます。
  • 臨床的に明らかなミオトニー

除外基準:

  • ラノラジン使用の禁忌:

    • 真菌感染症用:ケトコナゾール(Nizoral)、イトラコナゾール(Sporanox、Onmel)
    • 感染症用:クラリスロマイシン(ビアキシン)
    • うつ病:ネファゾドン
    • HIVの場合:ネルフィナビル(ビラセプト)、リトナビル(ノルビル)、ロピナビルおよびリトナビル(カレトラ)、インジナビル(クリキシバン)、サキナビル(インビラーゼ)。
    • 結核(TB):リファンピン(リファジン)、リファブチン(マイコブチン)、リファペンチン(プリフチン)
    • 発作の場合:フェノバルビタール、フェニトイン(Phenytek、Dilantin、Dilantin-125)、カルバマゼピン(テグレトール)
    • ハーブサプリメントセントジョンズワート

      • 肝臓に瘢痕(肝硬変)がある
  • メキシレチン、ラコサミド、アセタゾラミド、フェニトイン、キニーネ、プロカインアミド、セントジョーンズワートまたはトカイニドの同時使用。 以前にこれらの薬で治療された患者は参加することができます。 登録前に、少なくとも 1 週間は投薬を中止する必要があります。
  • QTcは男性で470ミリ秒以上、女性で480ミリ秒以上。
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 心臓突然死の直接の家族歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:ラノラジン
ラノラジン 500mg、1 日 2 回、2 週間。 1000mg を 1 日 2 回、2 週間
Ranexa は、慢性狭心症の治療薬として FDA に承認されています
他の名前:
  • ラネクサ®

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
質問票: 簡易健康調査 (SF-36) および個別化された神経筋の生活の質に関する質問票 (INQoL)
時間枠:1ヶ月
全体的な健康と神経筋疾患の生活の質の測定
1ヶ月
筋肉の課題
時間枠:1ヶ月
対象者は肘掛け椅子から立ち上がり、3 メートル歩き、向きを変え、後ろに歩き、再び座るまでの時間を観察し、計測します。
1ヶ月
筋電図 (EMG) ミオトニー
時間枠:1ヶ月
筋繊維によって生成される電位が変化するかどうかを確認します。
1ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心電図(ECG)
時間枠:1ヶ月
心機能を測定し、QT 間隔 (心臓の電気サイクルにおける Q 波の開始と T 波の終了の間の時間の測定値) を観察します。
1ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

協力者

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2014年8月1日

一次修了 (実際)

2017年12月18日

研究の完了 (実際)

2017年12月18日

試験登録日

最初に提出

2014年9月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年9月26日

最初の投稿 (見積もり)

2014年9月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年3月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年3月1日

最終確認日

2019年3月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

筋緊張性ジストロフィー 1の臨床試験

3
購読する