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雷诺嗪在先天性肌强直、先天性副肌强直和强直性营养不良 1 型中的研究

2019年3月1日 更新者:William Arnold、Ohio State University

雷诺嗪在先天性肌强直、先天性副肌强直和 1 型强直性肌营养不良症中的开放标签试验

本研究的目的是收集初步数据,以确定雷诺嗪是否是一种安全有效的治疗先天性肌强直、先天性副肌强直和 1 型强直性肌营养不良症状的药物。 研究持续时间为 5 周。

研究概览

详细说明

对先天性肌强直的理解的最新进展已经确定了可能对药物研究中的治疗产生反应的潜在领域。 药物雷诺嗪(商品名 Ranexa)是 FDA 批准的用于治疗心脏病患者胸痛的药物。 雷诺嗪已在患有先天性肌强直的小鼠中进行了研究。 该动物模型的数据表明,雷诺嗪可改善肌强直的症状和体征。 所有参与的人都将服用活性药物。 研究人员想看看这种药物是否可以安全服用,而不会对先天性肌强直、先天性副肌强直和 1 型强直性肌营养不良症患者造成太多副作用。参与者将前往俄亥俄州立大学进行研究访问。 参与者将服用雷诺嗪四个星期。 在 5 周的时间里,参与者预计总共有 4 次研究访问和 2 通电话。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

35

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 98年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 通过对受试者或一级亲属进行基因检测确定先天性肌强直、先天性副肌强直或 1 型强直性营养不良的诊断。
  • 临床上明显的肌强直

排除标准:

  • 雷诺嗪使用禁忌症:

    • 用于真菌感染:酮康唑 (Nizoral)、伊曲康唑 (Sporanox、Onmel)
    • 用于感染:克拉霉素(Biaxin)
    • 抑郁症:奈法唑酮
    • 用于 HIV:奈非那韦 (Viracept)、利托那韦 (Norvir)、洛匹那韦和利托那韦 (Kaletra)、茚地那韦 (Crixivan)、沙奎那韦 (Invirase)。
    • 用于结核病 (TB):利福平 (Rifadin)、利福布汀 (Mycobutin)、利福喷丁 (Priftin)
    • 癫痫发作:苯巴比妥、苯妥英钠(Phenytek、Dilantin、Dilantin-125)、卡马西平(Tegretol)
    • 草药补品圣约翰草

      • 你的肝脏有疤痕(肝硬化)
  • 同时使用美西律、拉考沙胺、乙酰唑胺、苯妥英、奎宁、普鲁卡因胺、圣约翰草或托卡尼。 以前接受过这些药物治疗的患者可以参加。 他们需要在入学前至少一周停药。
  • 男性 QTc >470 毫秒,女性 >480 毫秒。
  • 怀孕或哺乳的妇女
  • 心源性猝死的直接家族史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:雷诺嗪
雷诺嗪 500mg,每天两次,持续两周; 1000mg 每天两次,持续 2 周
Ranexa 被 FDA 批准用于治疗慢性心绞痛
其他名称:
  • Ranexa®

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
问卷:简短健康调查表 (SF-36) 和个性化神经肌肉生活质量问卷 (INQoL)
大体时间:1个月
整体健康和神经肌肉疾病的生活质量测量
1个月
肌肉任务
大体时间:1个月
在从扶手椅起身、步行 3 米、转身、返回并再次坐下的过程中观察受试者并计时
1个月
肌电图 (EMG) 肌强直
大体时间:1个月
查看肌肉纤维产生的电势是否发生变化。
1个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
心电图 (ECG)
大体时间:1个月
测量心脏功能并观察 QT 间期(衡量心脏电周期中 Q 波开始和 T 波结束之间的时间)
1个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年8月1日

初级完成 (实际的)

2017年12月18日

研究完成 (实际的)

2017年12月18日

研究注册日期

首次提交

2014年9月25日

首先提交符合 QC 标准的

2014年9月26日

首次发布 (估计)

2014年9月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年3月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年3月1日

最后验证

2019年3月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

强直性营养不良 1的临床试验

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