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Etude de la Ranolazine dans la Myotonie Congénitale, la Paramyotonie Congénitale et la Dystrophie Myotonique de Type 1

1 mars 2019 mis à jour par: William Arnold, Ohio State University

Essai ouvert de la ranolazine dans la myotonie congénitale, la paramyotonie congénitale et la dystrophie myotonique de type 1

Le but de cette étude est de recueillir des données préliminaires pour déterminer si la ranolazine est un traitement sûr et efficace pour les symptômes de la myotonie congénitale, de la paramyotonie congénitale et de la dystrophie myotonique de type 1. La durée de l'étude est de 5 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les progrès récents dans la compréhension de la myotonie congénitale ont identifié des domaines potentiels qui pourraient éventuellement répondre au traitement dans une étude sur les médicaments. Le médicament ranolazine (nom commercial Ranexa) est un médicament approuvé par la FDA pour traiter les douleurs thoraciques chez les patients souffrant de maladies cardiaques. La ranolazine a été étudiée chez des souris atteintes de myotonie congénitale. Les données de ce modèle animal suggèrent que la ranolazine peut améliorer les symptômes et les signes de myotonie. Toutes les personnes qui participent seront placées sous médicament actif. Les chercheurs veulent voir si ce médicament peut être pris en toute sécurité sans causer trop d'effets secondaires pour les personnes atteintes de myotonie congénitale, de paramyotonie congénitale et de dystrophie myotonique de type 1. Les participants se rendront à l'Ohio State University pour des visites d'étude. Les participants prendront de la ranolazine pendant quatre semaines. Les participants peuvent s'attendre à un total de 4 visites d'étude et 2 appels téléphoniques au cours de la période de 5 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

35

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 96 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de myotonie congénitale, de paramyotonie congénitale ou de dystrophie myotonique de type 1 établi par des tests génétiques chez le sujet ou chez un parent au premier degré.
  • Myotonie cliniquement évidente

Critère d'exclusion:

  • Contre-indications à l'utilisation de la ranolazine :

    • pour les infections fongiques : kétoconazole (Nizoral), itraconazole (Sporanox, Onmel)
    • pour l'infection : clarithromycine (Biaxin)
    • pour la dépression : néfazodone
    • pour le VIH : nelfinavir (Viracept), ritonavir (Norvir), lopinavir et ritonavir (Kaletra), indinavir (Crixivan), saquinavir (Invirase).
    • pour la tuberculose (TB): rifampine (Rifadin), rifabutine (Mycobutin), rifapentine (Priftin)
    • pour les convulsions : phénobarbital, phénytoïne (Phenytek, Dilantin, Dilantin-125), carbamazépine (Tegretol)

    • le supplément à base de plantes millepertuis

      • vous avez une cicatrisation (cirrhose) de votre foie
  • Utilisation concomitante de mexilétine, de lacosamide, d'acétazolamide, de phénytoïne, de quinine, de procaïnamide, de millepertuis ou de tocaïnide. Les patients qui ont déjà été traités avec ces médicaments peuvent participer. Ils doivent arrêter de prendre des médicaments pendant au moins une semaine avant l'inscription.
  • QTc > 470 ms pour les hommes et > 480 ms pour les femmes.
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Antécédents familiaux directs de mort cardiaque subite

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: la ranolazine
ranolazine 500 mg, deux fois par jour pendant deux semaines ; 1000 mg deux fois par jour pendant 2 semaines
Médicament: Ranolazine
Ranexa est approuvé par la FDA pour l'angine chronique
Autres noms:
  • Ranexa®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Questionnaires : Short Form Health Survey (SF-36) et questionnaire individualisé sur la qualité de vie neuromusculaire (INQoL)
Délai: 1 mois
mesures de la qualité de vie pour la santé globale et les maladies neuromusculaires
1 mois
Tâches musculaires
Délai: 1 mois
Le sujet est observé et chronométré en se levant d'un fauteuil, en marchant 3 mètres, en tournant, en reculant et en se rasseyant
1 mois
Électromyographie (EMG) Myotonie
Délai: 1 mois
Pour voir si les potentiels électriques produits par les fibres musculaires changent.
1 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Électrocardiogramme (ECG)
Délai: 1 mois
pour mesurer la fonction cardiaque et observer l'intervalle QT (une mesure du temps entre le début de l'onde Q et la fin de l'onde T dans le cycle électrique du cœur)
1 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ohio State University

Collaborateurs

Gilead Sciences

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2014

Achèvement primaire (Réel)

18 décembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

18 décembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 septembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 septembre 2014

Première publication (Estimation)

29 septembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IN-US-259-1605 (Autre subvention/numéro de financement: Gilead Sciences)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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