Avoin tutkimus ECP:n tehokkuuden arvioimiseksi toissijaisessa progressiivisessa MS-taudissa (MSECP)
Satunnaistettu, kontrolloitu, avoin tutkimus, jossa arvioitiin kehonulkoisen fotofereesin (ECP) tehokkuutta kortikosteroideihin verrattuna potilaiden hoidossa, joilla on sekundaarisesti progressiivinen multippeliskleroosi (SPMS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen II satunnaistettu, avoin tutkimus, jossa arvioidaan kehonulkoisen fotofereesin (ECP) tehoa IVMP:hen verrattuna vamman etenemiseen potilailla, joilla on SPMS. Ensimmäisellä seulontakäynnillä hankitaan kattava sairaushistoria ja tehdään yksityiskohtainen neurologinen tutkimus kelpoisuuden määrittämiseksi. Kelpoisuuskriteerit täyttävät koehenkilöt otetaan jompaankumpaan kahdesta tutkimusryhmästä. Koehenkilöt satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan ECP:tä (tutkimusryhmä) tai aktiivista hoitoa suonensisäisillä metyyliprednisolonipulsseilla (kontrolliryhmä), jotka annetaan 4 viikon välein (1 gramma infuusiota kohti) 52 viikon ajan.
ECP annetaan seuraavan aikataulun mukaisesti:
Tutkimusryhmä: Viikot 1-8: 3 kertaa viikossa Viikot 9-16: Kaksi kertaa viikossa Viikot 17-36: Hoito kahtena peräkkäisenä päivänä joka 2. viikko (tai valinnaisesti yksi hoito viikossa) Viikot 37-43: Kerran joka 2. viikkoa Viikot 44-52: Kerran 4 viikossa
Kaikki tutkittavat, mukaan lukien potilaat, jotka saavat kortikosteroideja, arvioidaan käyttämällä MSFC-työkalua lähtötilanteessa ja 3 kuukauden välein 2 vuoden välein. Ne pisteytetään myös EDSS:n avulla lähtötilanteessa ja 3 kuukauden välein 2 vuoden välein. Kontrolliryhmän koehenkilöt arvioidaan MSFC:n ja EDSS:n avulla viikon aikana ennen heidän seuraavaa suonensisäistä metyyliprednisoloni-infuusiota ja joka kolmas kuukausi lähtötasosta kahden vuoden ikään asti. Veri kerätään immuunitoiminnan (sytokiinien) testausta varten lähtötilanteessa ja kuukausina 3, 6, 9 ja 12. MRI tehdään lähtötilanteessa sekä 6 ja 12 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta; jos vammaisuusmittaukset ovat vakaat tai parantuneet milloin tahansa, ECP:tä jatketaan protokollan mukaan.
ECP-ryhmän potilaiden tulee saada kaikki hoitonsa CELLEX ® -järjestelmällä. ECP-ryhmään satunnaistettujen potilaiden on saatava hoito 5 päivän kuluessa lähtötilanteesta.
ECP-prosessissa UVADEX ® (metoxsalen) Steriililiuos ruiskutetaan suoraan kehonulkoisen kierron kierrätyspussiin, kun buffy coat -keräys on suoritettu. UVADEX® (metoxsalen) steriililiuoksen annos lasketaan tavanomaisen käsittelytilavuuskaavan perusteella.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Health Systems
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on SPMS MS-taudin suositusten diagnostisten kriteerien ja kliinisen kulun perusteella.
- Osoita EDSS-pisteitä välillä 3–6,5 seulonnassa.
- Dokumentoitu EDSS:n eteneminen seulontaa edeltäneiden 2 vuoden aikana 1 piste tai enemmän potilailla, joiden EDSS-pistemäärä lähtötilanteessa on alle 6 ja suurempi tai yhtä suuri kuin 0,5
- Kliinisen uusiutumisen dokumentoitu puuttuminen 2 vuoden sisällä seulonnasta
- Ikä ≥ 18 ≤ 75 vuotta
- Paino > 40≤ 150 kg.
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 2 000 per μl
- Hematokriitti ≥ 28 % ja verihiutaleiden määrä > 100 000 per μl (siirtotuen kanssa tai ilman)
- Halukkuus käyttää vähintään yhtä luotettavaa ehkäisymenetelmää (esim. raittius, oraaliset ehkäisyvalmisteet, kohdunsisäiset laitteet, estemenetelmä spermisidillä tai kirurginen sterilointi) koko tutkimuksen ajan kaikille hedelmällisessä iässä oleville miehille ja naisille
- Halukkuus osallistua kaikkiin opintokäynteihin ja menettelyihin tietoon perustuvan suostumuksen mukaisesti
- Potilaat, jotka voivat antaa tietoisen suostumuksen.
- Potilailla on oltava riittävä perifeerinen laskimopääsy ECP-hoidon aloittamiseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Absoluuttinen lääketieteellinen vasta-aihe kortikosteroidihoidolle
- Ehdoton lääketieteellinen vasta-aihe ECP:n saamiselle
- Kliininen uusiutuminen 2 vuoden sisällä seulonnasta
Laboratoriotodistus jostakin seuraavista:
- WBC < 2000 solua per ul
- Seerumin transaminaasitasot > x 2 UNL
- HgbA1C > 6 %
- Samanaikainen neurologisen tilan tai muun autoimmuunisairauden kuin MS-taudin diagnoosi
- Todisteet tunnetusta ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tai aktiivisesta (ei sisällä piilevää) B-hepatiittitartunnasta (laboratoriotestejä ei vaadita, jos viruksen tila on jo tiedossa)
- Hallitsematon infektio, joka vaatii hoitoa tutkimukseen tullessa
- Yliherkkyys tai allergia psoraleenille (metoksaleenille)
- Yliherkkyys tai allergia sekä hepariini- että sitraattituotteille (jos olet yliherkkä tai allerginen vain jollekin näistä tuotteista, poissulkeminen ei koske)
- Kyvyttömyys sietää ECP:hen liittyviä nesteen muutoksia (esim. riittämätön munuaisten, maksan, keuhkojen ja sydämen toiminta, mikä mahdollistaa potilaan sietävän ECP:hen liittyviä kehonulkoisia tilavuuden muutoksia)
- Afakia tai valoherkkä sairaus (systeeminen lupus erythematosis, porfyriat, albinismi jne.)
- Raskaana olevat ja/tai imettävät naiset.
- Minkä tahansa tutkittavan lääkkeen/hoidon käyttö ilmoittautumisen yhteydessä tai edellisten 60 päivän aikana tai viiden eliminaation puoliintumisajan aikana tai kunnes odotettu farmakodynaaminen vaikutus on palannut lähtötasolle sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Dalfampridiinihoidon aloittaminen tai dalfampridiiniannoksen muuttaminen 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
Hoito millä tahansa alla luetelluilla lääkkeillä tai toimenpiteillä:
- Glatirameeriasetaatti, interferoni-beeta, fingolimodi, teriflunomidi tai dimetyylifumaraatti 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
- Natalitsumabi 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
- Syklofosfamidi vuoden sisällä ennen satunnaistamista
- Mitoksantroni 2 vuoden sisällä ennen satunnaistamista
- Rituksimabi, ofatumumabi, okrelitsumabi, kladribiini, daklitsumabi 2 vuoden sisällä
- Laskimonsisäinen immunoglobuliini 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
- Plasmafereesi vuoden sisällä ennen satunnaistamista
- Kortikosteroidit 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Kyvyttömyys suorittaa MRI-skannauksia
- Gadoliniumin vasta-aihe johtuen aiemmasta allergisesta, yliherkkyydestä tai haittavaikutuksesta tai munuaisten vajaatoiminnasta
- Mikä tahansa muu sairaus tai tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan voisi häiritä tutkimussuunnitelman mukaiseen tutkimukseen osallistumista tai potilaiden kykyä tehdä yhteistyötä ja noudattaa tutkimusmenetelmiä.
- Huono laskimopääsy
- Aiempi ihosyöpä, leukemia/lymfooma/myelooma tai luuytimensiirto.
- Kaihien historia
- Coumadinia käyttävät potilaat, jotka eivät pysty siirtymään oraalisista antikoagulanteista enoksapariiniin.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Kortikosteroidivarsi
Potilaat saavat 1 gramman IV SoluMedrolia 1 tunnin aikana kerran kuukaudessa 12 kuukauden ajan.
|
Lääkkeen infuusio ihon alle kerran kuukaudessa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ekstrakorporaalinen fotofereesi
Potilas saa ekstrakorporaalista fotofereesihoitoa määrätyllä taajuudella 1 vuoden ajan. Hoito kestää noin 2-3 tuntia per hoitokerta. Hoidon aikataulu on seuraava: ECP annetaan seuraavan aikataulun mukaisesti: Tutkimusryhmä: Viikot 1-8: 3 kertaa viikossa Viikot 9-16: Kaksi kertaa viikossa Viikot 17-36: Hoito kahtena peräkkäisenä päivänä joka 2. viikko (tai valinnaisesti yksi hoito viikossa) Viikot 37-43: Kerran joka 2. viikkoa Viikot 44-52: Kerran 4 viikossa |
Tämä toimenpide on enintään kahden suonensisäisen injektiolaitteen sijoittaminen veren poistamiseksi määrättynä tilavuutena, valkosolujen erottamiseksi ja punasolujen palauttamiseksi kehoon.
Sitten valkosoluja käsitellään UVADEX-nimisellä lääkkeellä (metoxsalen), viritetään UV-valolla ja palautetaan kehoosi.
Kerran IV on poistaa veresi ja toinen on palauttaa veri kehoosi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Multippeliskleroosin toiminnallinen komposiitti (MSFC) Z-pisteet ja laajennettu vammaisuusasteikko (EDSS)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
MSFC-pisteet on yhdistelmäpisteet, jotka lasketaan kolmesta testistä: 1) Ajastettu 25-jalkainen kävely (jalkatoiminto); 2) 9-reikäinen tappitesti (varsitoiminto); ja 3) tahdistettu kuulosarjan lisäystesti (kognitiivinen toiminta). Tulokset yhdistetään yhdeksi pisteeksi (MSFC Z-Score), jolla mitataan suorituskykyä ja muutoksia ajan myötä MS-potilailla. MSFC Z-pisteet = {Z käsi + Z jalka + Z kognitiivinen} / 3,0. Positiivinen pistemäärä osoittaa, että yksilö suoriutui keskimäärin paremmin kuin vertailupopulaatio, ja negatiivinen pistemäärä osoittaa, että yksilö suoriutui keskimäärin huonommin kuin vertailupopulaatio. Expanded Disability Status Scalea (EDSS) käytetään MS-taudin oireista johtuvan vamman kvantifiointiin ja vamman tilan muutosten seuraamiseen ajan mittaan. Pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali neurologinen tutkimus) 10:een (multiskleroosin aiheuttama kuolema). Pisteet määritetään suorittamalla neurologinen tutkimus ja annetaan 0,5:n välein. |
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Immunologiset parametrit suhteessa SPMS:ään
Aikaikkuna: 2 vuosi
|
Muutokset immunologisissa parametreissa, joita esiintyy ECP:n tai kortikosteroidien aloittamisen jälkeen ja mikä tahansa olennainen korrelaatio kliinisten tulosten kanssa
|
2 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Benjamin Segal, MD, University of Michigan, Director of Multiple Sclerosis Center
- Päätutkija: Daniel Couriel, MD, University of Utah, Huntsman Cancer Institute, Internal Medicine
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Neoplastiset prosessit
- Multippeliskleroosi
- Multippeliskleroosi, krooninen etenevä
- Skleroosi
- Neoplasman metastaasit
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Antiemeetit
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Neuroprotektiiviset aineet
- Suojaavat aineet
- Prednisoloni
- Metyyliprednisoloniasetaatti
- Metyyliprednisoloni
- Metyyliprednisoloni hemisukkinaatti
- Prednisoloniasetaatti
- Prednisoloni hemisukkinaatti
- Prednisolonifosfaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- HUM00083301
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .