Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie k hodnocení účinnosti ECP u sekundární progresivní roztroušené sklerózy (MSECP)

8. srpna 2019 aktualizováno: Daniel Couriel, University of Utah

Randomizovaná, kontrolovaná, otevřená studie k hodnocení účinnosti mimotělní fotoferézy (ECP) versus kortikosteroidy v léčbě pacientů se sekundární progresivní roztroušenou sklerózou (SPMS)

V této výzkumné studii vyšetřovatelé určí, zda je postup zvaný mimotělní fotoferéza (ECP) užitečný při prevenci progrese postižení u lidí se SPMS ve srovnání s měsíčními infuzemi kortikosteroidů. Tato studie určí, zda má ECP vliv na zánětlivé buňky u lidí se SPMS a zda má příznivý terapeutický účinek.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, otevřená studie fáze II k vyhodnocení účinnosti mimotělní fotoforézy (ECP) oproti IVMP na progresi invalidity u subjektů se SPMS. Při úvodní screeningové návštěvě bude získána rozsáhlá anamnéza a bude provedeno podrobné neurologické vyšetření k určení způsobilosti. Subjekty, které splňují kritéria způsobilosti, budou zařazeny do jedné ze dvou větví studie. Subjekty budou randomizovány v poměru 1:1 pro příjem ECP (skupina studie) nebo aktivní léčbu intravenózními pulzy methylprednisolonu (kontrolní skupina) podávanými každé 4 týdny (1 gram na infuzi) po dobu 52 týdnů.

ECP bude podáváno podle následujícího harmonogramu:

Studijní část: Týdny 1-8: 3krát týdně Týdny 9-16: Dvakrát týdně Týdny 17-36: Léčba ve dvou po sobě jdoucích dnech každé 2 týdny (nebo volitelně jedna léčba za týden) Týdny 37-43: Jednou za 2 týdny Týdny 44-52: Jednou za 4 týdny

Všechny subjekty, včetně pacientů, kteří dostávají kortikosteroidy, budou hodnoceni pomocí nástroje MSFC na začátku a každé 3 měsíce po 2 roky. Budou také hodnoceni pomocí EDSS na začátku a každé 3 měsíce po 2 roky. Subjekty v kontrolní větvi budou hodnoceny pomocí MSFC a EDSS během týdne před jejich další intravenózní infuzí methylprednisolonu a každé tři měsíce od výchozího stavu do dvou let. Krev bude odebrána pro testování imunitní funkce (cytokiny) na začátku a ve 3., 6., 9. a 12. měsíci. MRI bude provedena na začátku a také v 6. a 12. měsíci po zahájení léčby; pokud jsou měření invalidity stabilní nebo se kdykoli zlepší, bude ECP pokračovat podle protokolu.

Pacienti v rameni ECP by měli mít všechny své léčby systémem CELLEX ® . Pacienti randomizovaní do ramene ECP musí dostat léčbu do 5 dnů od základní návštěvy.

V procesu ECP bude sterilní roztok UVADEX ® (methoxsalen) injikován přímo do recirkulačního vaku mimotělního okruhu po dokončení odběru buffy coat. Dávka sterilního roztoku UVADEX® (methoxsalen) bude vypočítána na základě standardního vzorce objemu léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Health Systems

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti se SPMS na základě doporučených diagnostických kritérií pro RS a klinického průběhu.
  • Při screeningu prokažte skóre EDSS mezi 3 až 6,5.
  • Dokumentovaná progrese EDSS během 2 let před screeningem o 1 bod nebo vyšší u pacientů se skóre EDSS nižším než 6 na začátku a vyšším nebo rovným 0,5
  • Dokumentovaná absence klinického relapsu během 2 let od screeningu
  • Věk ≥ 18 ≤ 75 let
  • Hmotnost > 40≤ 150 kg.
  • Absolutní počet neutrofilů ≥ 2 000 na μl
  • Hematokrit ≥ 28 % a počet krevních destiček > 100 000 na μl (s podporou transfuze nebo bez ní)
  • Ochota používat alespoň 1 spolehlivou metodu antikoncepce (např. abstinence, perorální antikoncepce, nitroděložní tělíska, bariérová metoda se spermicidem nebo chirurgická sterilizace) po celou dobu studie pro všechny muže a ženy ve fertilním věku
  • Ochota zúčastnit se všech studijních návštěv a postupů, jak je uvedeno v informovaném souhlasu
  • Pacienti schopni dát informovaný souhlas.
  • Pacienti musí mít adekvátní periferní žilní přístup k zahájení ECP terapie.

Kritéria vyloučení:

  • Absolutní zdravotní kontraindikace léčby kortikosteroidy
  • Absolutní zdravotní kontraindikace pro příjem ECP
  • Klinický relaps do 2 let od screeningu

  • Laboratorní důkazy o kterémkoli z následujících:

    • WBC < 2 000 buněk na ul
    • Hladiny sérových transamináz > x 2 UNL
    • HgbA1C > 6 %
  • Souběžná diagnóza neurologického stavu nebo autoimunitního onemocnění jiného než RS
  • Důkaz o známé infekci virem lidské imunodeficience (HIV) nebo aktivní (kromě latentní) hepatitidy B (laboratorní vyšetření se nevyžaduje, pokud je již znám stav viru)
  • Nekontrolovaná infekce vyžadující léčbu při vstupu do studie
  • Přecitlivělost nebo alergie na psoralen (methoxsalen)
  • Přecitlivělost nebo alergie na heparin i citrátové přípravky (Při přecitlivělosti nebo alergii pouze na jeden z těchto přípravků se vyloučení nevztahuje)
  • Neschopnost tolerovat změny tekutin spojené s ECP (např. neadekvátní funkce ledvin, jater, plic a srdce, což umožňuje pacientovi tolerovat mimotělní objemové posuny spojené s ECP)
  • Přítomnost afakie nebo fotosenzitivního onemocnění (systémový lupus erytematóza, porfyrie, albinismus atd.)
  • Ženy, které jsou těhotné a/nebo kojící.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného léku/léčby v době zařazení nebo během předchozích 60 dnů nebo pěti poločasů eliminace nebo dokud se očekávaný farmakodynamický účinek nevrátí na výchozí hodnotu, podle toho, co je delší.
  • Zahájení podávání dalfampridinu nebo změna dávky dalfampridinu během 6 měsíců před randomizací

  • Léčba některým z níže uvedených léků nebo postupů:

    • Glatiramer acetát, interferon-beta, fingolimod, teriflunomid nebo dimethylfumarát během 3 měsíců před randomizací
    • Natalizumab během 6 měsíců před randomizací
    • Cyklofosfamid během 1 roku před randomizací
    • Mitoxantron během 2 let před randomizací
    • Rituximab, ofatumumab, ocrelizumab, kladribin, daklizumab během 2 let před
    • Intravenózní imunoglobulin během 6 měsíců před randomizací
    • Plazmaferéza do 1 roku před randomizací
    • Kortikosteroidy do 3 měsíců před screeningem
  • Neschopnost podstoupit vyšetření magnetickou rezonancí
  • Kontraindikace gadolinia z důvodu minulé alergické, hypersenzitivní nebo nežádoucí reakce nebo poruchy funkce ledvin
  • Jakékoli jiné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat účast ve studii podle protokolu studie nebo schopnost pacientů spolupracovat a dodržovat postupy studie.
  • Špatný žilní přístup
  • Předchozí anamnéza rakoviny kůže, leukémie/lymfomu/myelomu nebo transplantace kostní dřeně.
  • Historie šedého zákalu
  • Pacienti užívající přípravek Coumadin, kteří nejsou schopni přejít z perorálních antikoagulancií na enoxaparin.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Kortikosteroidní rameno
Pacienti budou dostávat 1 gram IV SoluMedrol po dobu 1 hodiny, jednou měsíčně po dobu 12 měsíců.
Lék: SoluMedrol
Infuze léku subkutánně, jednou měsíčně.
Ostatní jména:
  • Kortikosteroidy
Experimentální: Mimotělní fotoforéza

Pacient dostane extrakorporální fotoforézu ve stanovené frekvenci v průběhu 1 roku. Ošetření trvá přibližně 2-3 hodiny na jedno sezení. Schéma léčby je následující:

ECP bude podáváno podle následujícího harmonogramu:

Studijní část: Týdny 1-8: 3krát týdně Týdny 9-16: Dvakrát týdně Týdny 17-36: Léčba ve dvou po sobě jdoucích dnech každé 2 týdny (nebo volitelně jedna léčba za týden) Týdny 37-43: Jednou za 2 týdny Týdny 44-52: Jednou za 4 týdny
Přístroj: Mimotělní fotoforéza
Tato intervence spočívá v umístění až dvou infuzí, aby se extrahovala krev jako stanovený objem, oddělily se bílé krvinky a červené krvinky se vrátily do vašeho těla. Poté jsou bílé krvinky ošetřeny lékem zvaným UVADEX (methoxsalen), excitován UV světlem a vrácen do vašeho těla. Jednou IV je odebrat vaši krev a druhá je vrátit krev do vašeho těla.
Ostatní jména:
  • ECP
  • Stroj Cellex
  • Therakos

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Z-skóre funkčního kompozitu roztroušené sklerózy (MSFC) a rozšířená škála stavu postižení (EDSS)
Časové okno: 1 rok

MSFC skóre je složené skóre vypočítané ze 3 testů: 1) Chůze na 25 stop na čas (funkce nohou); 2) Test kolíku s 9 otvory (funkce ramene); a 3) Test stimulovaného sluchového sériového sčítání (kognitivní funkce). Výsledky se spojí a vytvoří jediné skóre (MSFC Z-score) pro měření výkonu a změn v čase u subjektů s RS. MSFC Z-skóre = {Z paže + Z noha + Z kognitivní} / 3,0. Pozitivní skóre znamená, že v průměru měl jedinec lepší výkon než referenční populace a negativní skóre znamená, že v průměru měl jedinec horší výkon než referenční populace.

Rozšířená škála stavu postižení (EDSS) se používá ke kvantifikaci postižení v důsledku symptomů RS a ke sledování změn stavu postižení v průběhu času. Skóre se pohybuje od 0 (normální neurologické vyšetření) do 10 (smrt v důsledku roztroušené sklerózy). Skóre se stanoví provedením neurologického vyšetření a udává se v krocích po 0,5.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Imunologické parametry ve vztahu k SPMS
Časové okno: 2 roky
Změny v imunologických parametrech, ke kterým dochází po zahájení ECP nebo kortikosteroidů, a jakákoli relevantní korelace s klinickými výsledky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Utah

Spolupracovníci

Mallinckrodt

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Benjamin Segal, MD, University of Michigan, Director of Multiple Sclerosis Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel Couriel, MD, University of Utah, Huntsman Cancer Institute, Internal Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2014

Primární dokončení (Aktuální)

13. června 2017

Dokončení studie (Aktuální)

10. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. listopadu 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2014

První zveřejněno (Odhad)

20. listopadu 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. srpna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. srpna 2019

Naposledy ověřeno

1. srpna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HUM00083301

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SoluMedrol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit