Studio in aperto per valutare l'efficacia dell'ECP nella sclerosi multipla secondaria progressiva (MSECP)

Criterio di inclusione:

• Pazienti con SMSP in base ai criteri diagnostici raccomandati per la SM e al decorso clinico.
• Dimostrare punteggi EDSS compresi tra 3 e 6,5 allo screening.
• Progressione EDSS documentata nei 2 anni precedenti lo screening di 1 punto o superiore per i pazienti con un punteggio EDSS inferiore a 6 al basale e maggiore o uguale a 0,5
• Assenza documentata di recidiva clinica entro 2 anni dallo screening
• Età ≥ 18 ≤ 75 anni
• Peso > 40≤ 150 kg.
• Conta assoluta dei neutrofili ≥ 2.000 per μL
• Ematocrito ≥ 28 % e conta piastrinica > 100.000 per μL (con o senza supporto trasfusionale)
• Disponibilità a utilizzare almeno 1 metodo affidabile di controllo delle nascite (ad es. astinenza, contraccettivi orali, dispositivi intrauterini, metodo di barriera con spermicida o sterilizzazione chirurgica) durante lo studio per tutti gli uomini e le donne in età fertile
• Disponibilità a partecipare a tutte le visite e le procedure di studio, come indicato nel consenso informato
• Pazienti in grado di dare il consenso informato.
• I pazienti devono disporre di un adeguato accesso venoso periferico per iniziare la terapia ECP.

Criteri di esclusione:

• Controindicazione medica assoluta al trattamento con corticosteroidi
• Controindicazione medica assoluta a ricevere ECP
• Recidiva clinica entro 2 anni dallo screening

• Evidenze di laboratorio di uno qualsiasi dei seguenti:

  • WBC < 2.000 cellule per uL
  • Livelli sierici delle transaminasi > x 2 UNL
  • HgbA1C > 6%
• Diagnosi concomitante di una condizione neurologica o di una malattia autoimmune diversa dalla SM
• Evidenza di infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o epatite B attiva (esclusa latente) (test di laboratorio non richiesti se lo stato del virus è già noto)
• Infezione incontrollata che richiede trattamento all'ingresso nello studio
• Ipersensibilità o allergia allo psoralene (methoxsalen)
• Ipersensibilità o allergia sia all'eparina che ai prodotti a base di citrato (in caso di ipersensibilità o allergia a uno solo di questi prodotti, l'esclusione non si applica)
• Incapacità di tollerare i cambiamenti di fluidi associati all'ECP (ad es. funzione renale, epatica, polmonare e cardiaca inadeguata che consente al paziente di tollerare variazioni di volume extracorporee associate a ECP)
• Presenza di afachia o malattia fotosensibile (lupus eritematoso sistemico, porfirie, albinismo, ecc.)
• Donne in gravidanza e/o in allattamento.
• Uso di qualsiasi farmaco/trattamento sperimentale al momento dell'arruolamento o nei 60 giorni precedenti, o cinque emivite di eliminazione, o fino a quando l'effetto farmacodinamico atteso non è tornato al basale, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
• Inizio di dalfampridina o modifica della dose di dalfampridina entro 6 mesi prima della randomizzazione

• Trattamento con uno qualsiasi dei farmaci o delle procedure elencate di seguito:

  • Glatiramer acetato, interferone beta, fingolimod, teriflunomide o dimetilfumarato nei 3 mesi precedenti la randomizzazione
  • Natalizumab entro 6 mesi prima della randomizzazione
  • Ciclofosfamide entro 1 anno prima della randomizzazione
  • Mitoxantrone entro 2 anni prima della randomizzazione
  • Rituximab, ofatumumab, ocrelizumab, cladribina, daclizumab nei 2 anni precedenti
  • Immunoglobulina endovenosa entro 6 mesi prima della randomizzazione
  • Plasmaferesi entro 1 anno prima della randomizzazione
  • Corticosteroidi entro 3 mesi prima dello screening
• Incapacità di sottoporsi a scansioni MRI
• Controindicazione al gadolinio a causa di precedenti reazioni allergiche, ipersensibili o avverse o funzionalità renale compromessa
• Qualsiasi altra malattia o condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione allo studio secondo il protocollo dello studio o con la capacità dei pazienti di cooperare e rispettare le procedure dello studio.
• Scarso accesso venoso
• Precedente storia di cancro della pelle, leucemia/linfoma/mieloma o trapianto di midollo osseo.
• Storia di cataratta
• Pazienti che assumono Coumadin che non sono in grado di passare dagli anticoagulanti orali all'enoxaparina.