Vaiheen 1 pediatrinen farmakokinetiikka/farmakodynamiikka (PK/PD) -tutkimus
torstai 8. joulukuuta 2022 päivittänyt: Daiichi Sankyo, Inc.
Vaihe 1, avoin, kerta-annos, ei-satunnaistettu tutkimus edoksabaanin farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi lapsipotilailla
Tämä on ensimmäinen edoksabaanin arviointi lapsipotilailla.
Tässä vaiheen 1 tutkimuksessa yksi annos edoksabaania annetaan lapsipotilaille, jotka tarvitsevat antikoagulanttihoitoa nähdäkseen, mitä elimistö tekee lääkkeelle (farmakokinetiikka) ja mitä lääke tekee keholle (farmakodynamiikka), ja vertaillakseen, jos nämä vaikutukset ovat samanlaisia kuin aikuisilla havaitut.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaihe 1, avoin, monikeskustutkimus 0–<18-vuotiailla lapsipotilailla. Potilaat saavat kerta-annoksen edoksabaania, joka vastaa joko 30 mg:n (pieni annos) tai 60 mg:n (suuri annos) altistusta aikuisilla. Tarkat annokset valitaan tutkimuksen aikana syntyvien tietojen PK-mallinnuksen perusteella. Jos havaitaan odottamattomia altistuksia, tavoiteannoksia voidaan muuttaa vastaamaan parhaiten aikuisilla havaittuja odotettuja altistusvasteita.
Ilmoittautuminen tutkimukseen alkaa pieniannoksisesta korkeimmasta ikäryhmästä (nuoret) ja jatkuu kussakin ikäryhmässä pienestä korkeaan ja korkeammasta pienempään ikäryhmään. Ilmoittautuminen seuraavaan annos/ikä-kohorttiin alkaa, kun 50 % koehenkilöistä on suorittanut edellisen annos/ikä-kohortin.
Ikäkohortit ja annosryhmät: (6 osallistujaa pienen ja suuren annoksen ryhmissä, yhteensä 12 osallistujaa ikäryhmää kohden)
- 12-<18-vuotiaat
- 6-<12-vuotiaat
- 2-<6 vuoden iässä
- 6 kuukaudesta < 2 vuoden ikään
- 0-<6 kuukauden iässä
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
66
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Cordoba, Espanja, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofía
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Vitoria Gasteiz, Espanja, 01010
- Hospital Universitario Araba
-
-
-
-
-
Gujrat, Intia, 395002
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd
-
Kolkata, Intia, 700017
- Institute of Child Health
-
Ludhiāna, Intia, 141008
- Christian Medical College and Hospital
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16148
- Istituto Giannina Gaslini - UOSD Emostasi e Trombosi
-
Padova, Italia, 35127
- A O Universita degli Studi di Padova ; Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino-Universita di Padova
-
Rome, Italia, 165
- Bambino Gesu Hospital
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1H8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
- McMaster Children's Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, BP 165191
- Hotel Dieu de France
-
Saida, Libanon, 1600
- Hammoud Hospital University Medical Center
-
-
-
-
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Pessac, Ranska, 33604
- CHU Bordeaux - Hôpital Haut-Lévêque
-
-
-
-
-
Izmir, Turkki, 35040
- Ege University Medical Faculty - Department of Pediatric Hematology
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EB
- Leeds General Infirmary
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE3 9QP
- Glenfield Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Guy's and St Thomas Hospital NHS Trust
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville ; Kosair Charities Pediatric Clincial Research Unit
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 22710
- Duke University Medical Center (DUMC)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Case Medical Center - Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
- Hasbro Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital, Inc.
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On lapsipotilas, joka tarvitsee antikoagulanttihoitoa
- Pidättäytyy ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (kuten ibuprofeenin) ja muiden verihiutaleiden ja antikoagulanttien (paitsi aspiriinin) käytöstä 24 tuntia ennen edoksabaaniannosta siihen asti, kun viimeinen PK-näyte on otettu.
- Noudatetaan ruoka- ja samanaikaisia lääkitysrajoituksia
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa merkittävä tai kliinisesti merkittävä selittämätön verenvuoto aikaisemman antikoagulanttihoidon aikana
- Epänormaalia verenvuotoa tai hyytymistä historiassa viimeisten 6 kuukauden aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista
- Munuaisten toiminta, jonka glomerulussuodatusnopeus (GFR) on alle 50 % normaalista ikään ja kokoon nähden
- Imeytymishäiriöt (esim. kystinen fibroosi tai lyhyen suolen oireyhtymä)
- Maksasairaus, johon liittyy koagulopatia, joka johtaa kliinisesti merkittävään verenvuotoriskiin, alaniinitransaminaasi (ALT) > 5 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini > 2 kertaa ULN, kun suora bilirubiini on > 20 % kokonaisarvosta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1a
12–< 18-vuotiaat: pieniannoksinen edoksabaaniryhmä
|
Edoksabaani pieni annos
|
|
Kokeellinen: Kohortti 1b
12–< 18-vuotiaat: edoksabaani suuren annoksen ryhmä
|
Edoksabaani suuri annos
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2a
6–< 12-vuotiaat: pieniannoksinen edoksabaaniryhmä
|
Edoksabaani pieni annos
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2b
6–< 12-vuotiaat: suuriannoksinen edoksabaaniryhmä
|
Edoksabaani suuri annos
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3a
2–< 6-vuotiaat: pieniannoksinen edoksabaaniryhmä
|
Edoksabaani pieni annos
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3b
2–< 6-vuotiaat: suuriannoksinen edoksabaaniryhmä
|
Edoksabaani suuri annos
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4a
6 kuukauden - <2 vuoden ikä: pieniannoksinen edoksabaaniryhmä
|
Edoksabaani pieni annos
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4b
6 kk - < 2 vuoden ikä: edoksabaani suuren annoksen ryhmä
|
Edoksabaani suuri annos
|
|
Kokeellinen: Kohortti 5a
0–6 kuukauden ikäiset: pieniannoksinen edoksabaaniryhmä
|
Edoksabaani pieni annos
|
|
Kokeellinen: Kohortti 5b
0–6 kuukautta: edoksabaani suuren annoksen ryhmä
|
Edoksabaani suuri annos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Näennäisen systeemisen puhdistuman (CL/F) farmakokineettinen parametri
Aikaikkuna: 0,25 - 1 tuntia, 1,5 - 3 tuntia, 4 - 8 tuntia, 9 - 14 tuntia ja 24 - 36 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Systeemisen puhdistuman (CL/F) arvioimiseen käytettiin mallipohjaista yhdistetyn populaation farmakokineettistä (PK) menetelmää.
Kuten protokollassa ennalta määrättiin, käsivarret yhdistettiin harvoin kerättyjen PK-näytteiden vuoksi.
PK-arvion mediaani on raportoitu kaikilla osallistujilla yhteensä 5 verinäytteestä.
|
0,25 - 1 tuntia, 1,5 - 3 tuntia, 4 - 8 tuntia, 9 - 14 tuntia ja 24 - 36 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
|
Näennäisen jakautumistilavuuden (V/F) farmakokineettinen parametri
Aikaikkuna: 0,25 - 1 tuntia, 1,5 - 3 tuntia, 4 - 8 tuntia, 9 - 14 tuntia ja 24 - 36 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Näennäisen jakautumistilavuuden (V/F) arvioimiseen käytettiin mallipohjaista yhdistetyn populaation farmakokineettistä (PK) menetelmää.
Kuten protokollassa ennalta määrättiin, käsivarret yhdistettiin harvoin kerättyjen PK-näytteiden vuoksi.
PK-arvion mediaani on raportoitu kaikilla osallistujilla yhteensä 5 verinäytteestä.
|
0,25 - 1 tuntia, 1,5 - 3 tuntia, 4 - 8 tuntia, 9 - 14 tuntia ja 24 - 36 tuntia annoksen ottamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakodynaamisten parametrien keskimääräinen protrombiiniaika (PT)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,25 - 1 tuntia (paitsi kohortit 4a, 4b, 5a ja 5b, 0,5 - 2 tuntia), 1,5 - 3 tuntia, 4 - 8 tuntia, 9 - 14 tuntia ja 24 - 36 tuntia annoksen jälkeen
|
Kuvaavia tilastoja käytettiin arvioitaessa keskimääräistä protrombiiniaikaa (PT) kohortittain yhteensä 6 verinäytteestä.
|
Ennen annosta ja 0,25 - 1 tuntia (paitsi kohortit 4a, 4b, 5a ja 5b, 0,5 - 2 tuntia), 1,5 - 3 tuntia, 4 - 8 tuntia, 9 - 14 tuntia ja 24 - 36 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Farmakodynaamisten parametrien keskimääräinen aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,25 - 1 tuntia (paitsi kohortit 4a, 4b, 5a ja 5b, 0,5 - 2 tuntia), 1,5 - 3 tuntia, 4 - 8 tuntia, 9 - 14 tuntia ja 24 - 36 tuntia annoksen jälkeen
|
Kuvaavia tilastoja käytettiin keskimääräisen aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan arvioimiseen kohortittain yhteensä 6 verinäytteestä.
|
Ennen annosta ja 0,25 - 1 tuntia (paitsi kohortit 4a, 4b, 5a ja 5b, 0,5 - 2 tuntia), 1,5 - 3 tuntia, 4 - 8 tuntia, 9 - 14 tuntia ja 24 - 36 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Farmakodynaamisten parametrien keskiarvo anti-tekijä Xa (FXa)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,25 - 1 tuntia (paitsi kohortit 4a, 4b, 5a ja 5b, 0,5 - 2 tuntia), 1,5 - 3 tuntia, 4 - 8 tuntia, 9 - 14 tuntia ja 24 - 36 tuntia annoksen jälkeen
|
Kuvaavia tilastoja käytettiin arvioimaan keskimääräistä anti-tekijä Xa:ta (FXa) kohortittain yhteensä 6 verinäytteestä.
|
Ennen annosta ja 0,25 - 1 tuntia (paitsi kohortit 4a, 4b, 5a ja 5b, 0,5 - 2 tuntia), 1,5 - 3 tuntia, 4 - 8 tuntia, 9 - 14 tuntia ja 24 - 36 tuntia annoksen jälkeen
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Nestemäisen formulaation keskimääräinen makuarvo 100 mm:n visuaalisessa analogisessa asteikossa (VAS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne jopa 30 minuuttia annoksen jälkeen
|
Nestemäistä oraalisuspensiota saaneet osallistujat (tai huoltajat) arvioivat kokonaismakua, katkeruutta, makeutta ja yleistä makua tai tuoksua. Kukin alaasteikko käytti 100 mm:n visuaalista analogista asteikkoa (VAS), jossa 0-pistemäärä vastasi surullisia kasvoja ja ilmaistiin. heikko maku, katkera (terävä, pistävä maku tai tuoksu), ei makea eikä aromipisteitä (esim. potilaat eivät olleet tyytyväisiä; huonompi lopputulos maun suhteen) ja 100 pistettä vastasi iloisia kasvoja ja osoitti hyvää makua, ei karvas, erittäin makea, erittäin maukas ja korkea aromipistemäärä (esim. potilaat olivat tyytyväisiä; paras lopputulos maun suhteen).
Potilaat, jotka olivat tarpeeksi vanhoja, tekivät VAS:n itse.
Nuoremmille lapsille vanhemmat antoivat nämä tiedot, jos mahdollista.
Pienimmille lapsille oli käytettävissä ilmainen tekstinsyöttö, joka antoi tietoa siitä, sylkikö potilas sen ulos vai eikö hän pitänyt mausta jne.
|
Lähtötilanne jopa 30 minuuttia annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Global Clinical Leader, Daiichi Sankyo, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 5. marraskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 16. syyskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 16. syyskuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 10. lokakuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. marraskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 11. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. joulukuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Embolia ja tromboosi
- Tromboosi
- Laskimotromboosi
- Tromboembolia
- Laskimotromboembolia
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteaasin estäjät
- Tekijän Xa estäjät
- Antitrombiinit
- Seriiniproteinaasin estäjät
- Antikoagulantit
- Edoksabaani
Muut tutkimustunnusnumerot
- DU176b-A-U157
- 2015-005732-18 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tunnistamattomat yksittäiset osallistujatiedot (IPD) ja asiaankuuluvat tukevat kliinisen tutkimuksen asiakirjat voivat olla saatavilla pyynnöstä osoitteessa https://vivli.org/.
Tapauksissa, joissa kliinisten tutkimusten tiedot ja tukiasiakirjat toimitetaan yrityksemme käytäntöjen ja menettelytapojen mukaisesti, Daiichi Sankyo jatkaa kliinisten kokeiden osallistujien yksityisyyden suojaamista.
Yksityiskohdat tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämismenettelystä löytyvät tästä verkko-osoitteesta: https://vivli.org/ourmember/daiichi-sankyo/
IPD-jaon aikakehys
Tutkimukset, joita varten lääke ja käyttöaihe on saanut Euroopan unionin (EU) ja Yhdysvaltojen (USA) ja/tai Japanin (JP) myyntiluvan 1. tammikuuta 2014 tai sen jälkeen tai Yhdysvaltojen tai EU:n tai JP:n terveysviranomaisilta, kun viranomaistoimia kaikkia alueita ei ole suunniteltu ja sen jälkeen, kun perustutkimuksen tulokset on hyväksytty julkaistavaksi.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevien tieteellisten ja lääketieteen tutkijoiden virallinen pyyntö IPD:stä ja kliinisten tutkimusten asiakirjoista, jotka tukevat tuotteita, jotka on toimitettu ja lisensoitu Yhdysvalloissa, Euroopan unionissa ja/tai Japanissa 1. tammikuuta 2014 alkaen ja sen jälkeen laillisen tutkimuksen suorittamista varten.
Tämän on oltava sopusoinnussa tutkimukseen osallistujien yksityisyyden turvaamisen periaatteen ja tietoisen suostumuksen kanssa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .