Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ihonalaisen C1-esteraasi-inhibiittorin pitkäaikaisen kliinisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi perinnöllisen angioedeeman ehkäisyssä

keskiviikko 17. lokakuuta 2018 päivittänyt: CSL Behring

Avoin, satunnaistettu tutkimus ihmisen plasmasta peräisin olevan C1-esteraasi-inhibiittorin ihonalaisen annostelun pitkäaikaisen kliinisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi perinnöllisen angioedeeman profylaktisessa hoidossa

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida C1-esteraasi-inhibiittorin (C1-INH) pitkän aikavälin turvallisuutta perinnöllisten angioödeemakohtausten (HAE) ehkäisyssä, kun sitä annetaan ihon alle HAE-potilaille. Osallistuvien koehenkilöiden turvallisuutta arvioidaan enintään 54 viikon ajan. Myös C1-INH:n pitkän aikavälin tehokkuus arvioidaan. Jokainen kelvollinen kohde siirtyy hoitovaiheeseen, jossa kohteet satunnaistetaan hoitoon joko pieni- tai keskimääräisellä C1-INH:lla. Koehenkilöille, joiden hoitovaste tutkimuksen aikana on riittämätön, annetaan mahdollisuus annoksen suurentamiseen. Tutkimuksen tavoitteena on ottaa mukaan hakukelpoisia koehenkilöitä, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen CSL830_3001 (NCT01912456). Koehenkilöt, jotka eivät osallistuneet tutkimukseen CSL830_3001, voivat myös osallistua, jos kelpoisuus ja tila sallii. Yhdysvalloista (Yhdysvalloista) tulevat koehenkilöt, jotka suorittavat hoitojakson 2, voivat osallistua jatkojaksoon. Pidennysjakson aikana osallistuvat yhdysvaltalaiset koehenkilöt jatkavat hoitoa avoimella CSL830:lla vielä 88 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

126

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Study Site
      • Milano, Italia, 20157
        • Study Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Romania
      • Cluj Napoca, Romania, 400139
        • Study Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Saksa, 60596
        • Study Site
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Study Site
    • Hesse
      • Mörfelden-Walldorf, Hesse, Saksa, 64546
        • Study Site
  • Tšekki
      • Plzen, Tšekki, 30460
        • Study Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1125
        • Study Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
        • Study Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Study Site
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Study Site
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97223
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 6-vuotiaat tai vanhemmat miehet tai naiset.
  • Vahvistettu diagnoosi tyypin I tai II HAE:stä.
  • HAE-kohtaukset kahden peräkkäisen kuukauden aikana, jotka vaativat akuuttia hoitoa, lääkärinhoitoa tai aiheuttivat merkittävää toimintahäiriötä.
  • Koehenkilöt, jotka ovat käyttäneet oraalista hoitoa HAE-kohtausten ehkäisyyn 3 kuukauden sisällä ensimmäisestä tutkimuskäynnistä: vakaan hoito-ohjelman käyttö 3 kuukauden sisällä ensimmäisestä tutkimuskäynnistä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Parantumattomat pahanlaatuiset kasvaimet.
  • Mikä tahansa kliininen tila, joka häiritsee C1-INH-hoidon arviointia.
  • Kliinisesti merkitsevä huono vaste C1-esteraasihoitoon HAE:n hoidossa.
  • Epäilty tai vahvistettu diagnoosi hankitusta HAE:stä tai HAE:stä normaalilla C1-INH:lla.
  • Kyvyttömyys saada HAE:tä hoidettua farmakologisesti tarpeen mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: C1-INH - pieni annos
Pieni C1-INH-annos annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa 52 viikon ajan (enintään 146 viikon jatkojakso).
Biologinen: C1-esteraasin estäjä
Kokeellinen: C1-INH - keskimääräinen annos
Keskimääräinen C1-INH-annos annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa 52 viikon ajan (enintään 146 viikon jatkojakso).
Biologinen: C1-esteraasin estäjä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Henkilökohtaiset ilmaantuvuusluvut (aihekohtainen)
Aikaikkuna: Jopa 146 viikkoa.
Aihekohtainen analyysi henkilö-aikaisen ilmaantuvuuden suhteen = (koehenkilöiden kokonaismäärä, jotka kokivat tapahtuman vastaavan hoidon aikana) / (päivämäärän summa, jolloin kukin koehenkilö koki tapahtuman - kohteen alkamispäivä + 1 päivä) / (365,25) päivää). Tämän päätepisteen analyysipopulaatio oli turvallisuuspopulaatio: turvallisuuspopulaatio koostui kaikista koehenkilöistä, jotka antoivat tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen, jotka satunnaistettiin ja jotka saivat vähintään yhden annoksen tai osan CSL830-annoksesta.
Jopa 146 viikkoa.
Henkilökohtaiset ilmaantuvuusluvut (tapahtumiin perustuva)
Aikaikkuna: Jopa 146 viikkoa.
Tapahtumiin perustuva analyysi henkilö-aikaisen ilmaantuvuussuhteen osalta = (vastaavan hoidon aikana dokumentoitujen tapahtumien kokonaismäärä) / (kunkin koehenkilön lopetuspäivämäärän summa - kohteen aloituspäivä + 1 päivä) / (365,25 päivää). Tämän päätepisteen analyysipopulaatio oli turvallisuuspopulaatio: Turvallisuuspopulaatio koostui kaikista koehenkilöistä, jotka antoivat tietoon perustuvan suostumuksen, jotka satunnaistettiin ja jotka saivat vähintään yhden annoksen tai osan CSL830-annoksesta.
Jopa 146 viikkoa.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka ovat pyytäneet haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Jopa 146 viikkoa
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla oli vähintään yksi pyydetty paikallinen AE hoidon aikana, jaettiin vastaavassa hoidossa olevien koehenkilöiden lukumäärällä. Tämän päätepisteen analyysipopulaatio oli turvallisuuspopulaatio: Turvallisuuspopulaatio koostui kaikista koehenkilöistä, jotka antoivat tietoon perustuvan suostumuksen, jotka satunnaistettiin ja jotka saivat vähintään yhden annoksen tai osan CSL830-annoksesta.
Jopa 146 viikkoa
Prosenttiosuus injektioista, joita seuraa vähintään yksi pyydetty haittatapahtuma
Aikaikkuna: Jopa 146 viikkoa
Niiden injektioiden prosenttiosuus, joita seurasi vähintään yksi pyydetty haittatapahtuma. Tämän päätepisteen analyysipopulaatio oli turvallisuuspopulaatio: Turvallisuuspopulaatio koostui kaikista koehenkilöistä, jotka antoivat tietoon perustuvan suostumuksen, jotka satunnaistettiin ja jotka saivat vähintään yhden annoksen tai osan CSL830-annoksesta. Tämä arvioitiin kaikilta osallistujilta laskettuna injektioiden jälkeisten tapahtumien kokonaismääränä / kaikkien osallistujien injektioiden kokonaismääränä kussakin käsivarressa.
Jopa 146 viikkoa
Prosenttiosuus potilaista, jotka ovat seropositiivisia ihmisen immuunikatoviruksen (HIV-1/-2), hepatiitti B -viruksen tai hepatiitti C -viruksen suhteen.
Aikaikkuna: Jopa 146 viikkoa
Verinäytteet testataan HIV-1/-2:n, HBV:n ja HCV:n varalta. Tämän päätepisteen analyysipopulaatio oli turvallisuuspopulaatio: Turvallisuuspopulaatio koostui kaikista koehenkilöistä, jotka antoivat tietoon perustuvan suostumuksen, jotka satunnaistettiin ja jotka saivat vähintään yhden annoksen tai osan CSL830-annoksesta.
Jopa 146 viikkoa
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joilla on aikanormalisoitu HAE-kohtaustaajuus < 1 HAE-kohtaus 4 viikon aikana
Aikaikkuna: Jopa 146 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden aikanormalisoitu yhdistetty HAE-kohtaustaajuus on < 1 HAE-kohtaus neljän viikon aikana. Tämän päätepisteen analyysipopulaatio oli Intent-to-Treat (ITT) -populaatio: ITT-populaatio koostui kaikista koehenkilöistä, jotka antoivat tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen ja satunnaistettiin riippumatta siitä, saivatko he CSL 830:n vai eivät.
Jopa 146 viikkoa
Prosenttiosuus koehenkilöistä, jotka ovat vastaajia
Aikaikkuna: Jopa 146 viikkoa
Vastaaja määriteltiin koehenkilöksi, jolla on ≥ 50 % pienempi aikanormalisoitu HAE-kohtausten määrä CSL830:lle verrattuna aikanormalisoituun HAE-kohtausten määrään, jota käytettiin osallistumaan nykyiseen tutkimukseen. Tämän päätepisteen analyysipopulaatio oli Intent-to-Treat (ITT) -populaatio: ITT-populaatio koostui kaikista koehenkilöistä, jotka antoivat tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen ja satunnaistettiin riippumatta siitä, saivatko he CSL830:n vai eivät. Kaikki ITT:n koehenkilöt eivät olleet käytettävissä tähän tulosmittaan.
Jopa 146 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CSL Behring

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. joulukuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 12. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 14. marraskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. lokakuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSL830_3002
  • 2014-001054-42 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa