Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de klinische veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van subcutaan toegediende C1-esteraseremmer bij de preventie van erfelijk angio-oedeem

17 oktober 2018 bijgewerkt door: CSL Behring

Een open-label, gerandomiseerde studie ter evaluatie van de klinische veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van subcutane toediening van C1-esteraseremmers afkomstig uit humaan plasma bij de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem

Het doel van deze studie is om de veiligheid op lange termijn van C1-esteraseremmer (C1-INH) te beoordelen bij het voorkomen van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) wanneer het onder de huid wordt toegediend bij proefpersonen met HAE. De veiligheid van deelnemende proefpersonen wordt gedurende maximaal 54 weken beoordeeld. De langetermijnwerkzaamheid van C1-INH zal ook worden beoordeeld. Elke in aanmerking komende proefpersoon gaat de behandelingsfase in, waarin proefpersonen willekeurig worden toegewezen aan behandeling met C1-INH met laag of gemiddeld volume. Proefpersonen die tijdens het onderzoek onvoldoende respons op de behandeling hebben, krijgen de gelegenheid om een ​​dosisverhoging te ondergaan. De studie heeft tot doel in aanmerking komende proefpersonen in te schrijven die studie CSL830_3001 (NCT01912456) hebben voltooid. Proefpersonen die niet hebben deelgenomen aan onderzoek CSL830_3001 mogen ook deelnemen, als ze daarvoor in aanmerking komen en als de ruimte het toelaat. Proefpersonen uit de Verenigde Staten (VS) die behandelingsperiode 2 voltooien, mogen deelnemen aan een verlengingsperiode. Tijdens de verlengingsperiode zullen deelnemende Amerikaanse proefpersonen gedurende maximaal 88 extra weken een behandeling met open-label CSL830 krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

126

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australië, 2560
        • Study Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Duitsland, 60596
        • Study Site
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Study Site
    • Hesse
      • Mörfelden-Walldorf, Hesse, Duitsland, 64546
        • Study Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1125
        • Study Site
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israël, 52621
        • Study Site
  • Italië
      • Catania, Italië, 95123
        • Study Site
      • Milano, Italië, 20157
        • Study Site
  • Roemenië
      • Cluj Napoca, Roemenië, 400139
        • Study Site
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Study Site
  • Tsjechië
      • Plzen, Tsjechië, 30460
        • Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • Study Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Study Site
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Study Site
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97223
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen of vrouwen van 6 jaar of ouder.
  • Een bevestigde diagnose van HAE type I of II.
  • HAE-aanvallen gedurende een aaneengesloten periode van 2 maanden die acute behandeling of medische zorg vereisten of een aanzienlijke functionele beperking veroorzaakten.
  • Voor proefpersonen die orale therapie hebben gebruikt voor profylaxe tegen HAE-aanvallen binnen 3 maanden na het eerste studiebezoek: gebruik van een stabiel regime binnen 3 maanden na het eerste studiebezoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Ongeneeslijke maligniteiten.
  • Elke klinische aandoening die de evaluatie van C1-INH-therapie zal verstoren.
  • Klinisch significante geschiedenis van slechte respons op C1-esterase-therapie voor de behandeling van HAE.
  • Vermoedelijke of bevestigde diagnose van verworven HAE of HAE met normale C1-INH.
  • Onvermogen om HAE farmacologisch te laten behandelen met on-demand behandeling.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: C1-INH - dosis met laag volume
Gedurende maximaal 52 weken (tot 146 weken verlengingsperiode) zal tweemaal per week subcutaan een lage dosis C1-INH worden toegediend.
Biologisch: C1-esteraseremmer
Experimenteel: C1-INH - dosis met gemiddeld volume
Een gemiddelde dosis C1-INH zal tweemaal per week subcutaan worden toegediend gedurende maximaal 52 weken (tot 146 weken verlengingsperiode).
Biologisch: C1-esteraseremmer

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentiepercentages per persoon (op onderwerp gebaseerd)
Tijdsspanne: Tot 146 weken.
Subject-based Analysis for Person-Time Incidence Rate = (het totale aantal proefpersonen dat de gebeurtenis tijdens de respectievelijke behandeling heeft meegemaakt) / (de som van de datum waarop elke proefpersoon de gebeurtenis heeft ervaren - de startdatum van de proefpersoon + 1 dag) / (365,25 dagen). De analysepopulatie voor dit eindpunt was de veiligheidspopulatie: de veiligheidspopulatie omvatte alle proefpersonen die geïnformeerde toestemming/instemming gaven, die gerandomiseerd waren en die ten minste 1 dosis of een gedeeltelijke dosis CSL830 kregen.
Tot 146 weken.
De incidentiepercentages per persoon (gebaseerd op gebeurtenissen)
Tijdsspanne: Tot 146 weken.
Op gebeurtenissen gebaseerde analyse voor persoon-tijd incidentie = (het totale aantal gebeurtenissen gedocumenteerd tijdens de respectieve behandeling) / (de som van de einddatum van elke proefpersoon - de startdatum van de proefpersoon + 1 dag) / (365,25 dagen). De analysepopulatie voor dit eindpunt was de veiligheidspopulatie: de veiligheidspopulatie omvatte alle proefpersonen die geïnformeerde toestemming/instemming gaven, die gerandomiseerd waren en die ten minste 1 dosis of een gedeeltelijke dosis CSL830 kregen.
Tot 146 weken.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat om ongewenste voorvallen (AE's) heeft gevraagd
Tijdsspanne: Tot 146 weken
Het aantal proefpersonen met ten minste 1 aangevraagde lokale AE tijdens een behandeling werd gedeeld door het aantal proefpersonen in de overeenkomstige behandeling. De analysepopulatie voor dit eindpunt was de veiligheidspopulatie: de veiligheidspopulatie omvatte alle proefpersonen die geïnformeerde toestemming/instemming gaven, die gerandomiseerd waren en die ten minste 1 dosis of een gedeeltelijke dosis CSL830 kregen.
Tot 146 weken
Percentage injecties gevolgd door ten minste één gevraagde bijwerking
Tijdsspanne: Tot 146 weken
Het percentage injecties gevolgd door ten minste één ongewenste bijwerking. De analysepopulatie voor dit eindpunt was de veiligheidspopulatie: de veiligheidspopulatie omvatte alle proefpersonen die geïnformeerde toestemming/instemming gaven, die gerandomiseerd waren en die ten minste 1 dosis of een gedeeltelijke dosis CSL830 kregen. Dit werd beoordeeld voor alle deelnemers, berekend als totaal aantal gebeurtenissen na injecties / totaal aantal injecties voor alle deelnemers, in elke arm.
Tot 146 weken
Percentage proefpersonen dat seropositief wordt voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV-1/-2), hepatitis B-virus of hepatitis C-virus.
Tijdsspanne: Tot 146 weken
Bloedmonsters die moeten worden getest op HIV-1/-2, HBV en HCV. De analysepopulatie voor dit eindpunt was de veiligheidspopulatie: de veiligheidspopulatie omvatte alle proefpersonen die geïnformeerde toestemming/instemming gaven, die gerandomiseerd waren en die ten minste 1 dosis of een gedeeltelijke dosis CSL830 kregen.
Tot 146 weken
Percentage proefpersonen dat een in de tijd genormaliseerde HAE-aanvalsfrequentie ervaart van <1 HAE-aanval per periode van 4 weken
Tijdsspanne: Tot 146 weken
Het percentage proefpersonen met een tijdgenormaliseerde samengevoegde HAE-aanvalsfrequentie van <1 HAE-aanval per periode van 4 weken. De analysepopulatie voor dit eindpunt was de Intent-to-Treat (ITT)-populatie: de ITT-populatie bestond uit alle proefpersonen die geïnformeerde toestemming/instemming hadden gegeven en werden gerandomiseerd, ongeacht of ze CSL 830 kregen of niet.
Tot 146 weken
Percentage proefpersonen dat responder is
Tijdsspanne: Tot 146 weken
Een responder werd gedefinieerd als een proefpersoon met een vermindering van ≥ 50% in het in de tijd genormaliseerde aantal HAE-aanvallen op CSL830 ten opzichte van het in de tijd genormaliseerde aantal HAE-aanvallen dat werd gebruikt om in aanmerking te komen voor deelname aan het huidige onderzoek. De analysepopulatie voor dit eindpunt was de Intent-to-Treat (ITT)-populatie: de ITT-populatie omvatte alle proefpersonen die geïnformeerde toestemming/instemming hadden gegeven en werden gerandomiseerd, ongeacht of ze CSL830 kregen of niet. Niet alle proefpersonen in de ITT waren beschikbaar voor deze uitkomstmaat.
Tot 146 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 december 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 september 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 september 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 december 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 december 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

12 december 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 november 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 oktober 2018

Laatst geverifieerd

1 oktober 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL830_3002
  • 2014-001054-42 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem Type I en II

Klinische onderzoeken op C1-esteraseremmer

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Romania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren