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一项评估皮下注射 C1 酯酶抑制剂预防遗传性血管性水肿的长期临床安全性和有效性的研究

2018年10月17日 更新者：CSL Behring

一项评估皮下注射人血浆衍生 C1 酯酶抑制剂预防性治疗遗传性血管性水肿的长期临床安全性和有效性的开放标签随机研究

本研究的目的是评估 C1 酯酶抑制剂 (C1-INH) 在 HAE 受试者皮下给药时预防遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的长期安全性。 参与受试者的安全性将被评估长达 54 周。 还将评估 C1-INH 的长期疗效。 每个符合条件的受试者将进入治疗阶段，其中受试者将被随机分配接受低剂量或中剂量 C1-INH 治疗。 在研究期间治疗反应不足的受试者将有机会增加剂量。 该研究旨在招募完成研究 CSL830_3001 (NCT01912456) 的合格受试者。 没有参加研究 CSL830_3001 的受试者也可以参加，如果符合条件并且名额允许的话。 来自美国 (US) 的完成治疗期 2 的受试者将被允许参加延长期。 在延长期内，参与的美国受试者将继续接受开放标签 CSL830 的额外 88 周治疗。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

126

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Tel Aviv、以色列、64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer、以色列、52621
        • Study Site
  • 加拿大
      • Quebec、加拿大、G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4V 1R2
        • Study Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1125
        • Study Site
  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • Study Site
      • Frankfurt、德国、60596
        • Study Site
      • Mainz、德国、55131
        • Study Site
    • Hesse
      • Mörfelden-Walldorf、Hesse、德国、64546
        • Study Site
  • 意大利
      • Catania、意大利、95123
        • Study Site
      • Milano、意大利、20157
        • Study Site
  • 捷克语
      • Plzen、捷克语、30460
        • Study Site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Campbelltown、New South Wales、澳大利亚、2560
        • Study Site
  • 罗马尼亚
      • Cluj Napoca、罗马尼亚、400139
        • Study Site
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85251
        • Study Site
    • California
      • La Jolla、California、美国、92037
        • Study Site
      • Orange、California、美国、92868
        • Study Site
      • Walnut Creek、California、美国、94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、美国、74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97223
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Study Site
  • 英国
      • London、英国、E1 2ES
        • Study Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28007
        • Study Site
      • Madrid、西班牙、28046
        • Study Site
      • Valencia、西班牙、46026
        • Study Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 6 岁或以上的男性或女性。
  • I 型或 II 型 HAE 的确诊。
  • HAE 在连续 2 个月内发作，需要紧急治疗、医疗护理或造成严重的功能障碍。
  • 对于在首次研究访问后 3 个月内使用口服疗法预防 HAE 发作的受试者：在首次研究访问后 3 个月内使用稳定的治疗方案。

排除标准：

  • 无法治愈的恶性肿瘤。
  • 任何会干扰 C1-INH 治疗评估的临床状况。
  • 对 C1-酯酶治疗治疗 HAE 反应不佳的临床显着病史。
  • 疑似或确诊为获得性 HAE 或具有正常 C1-INH 的 HAE。
  • 无法通过按需治疗对 HAE 进行药理学管理。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：C1-INH - 小剂量
每周两次皮下注射低剂量的 C1-INH，持续长达 52 周（延长期长达 146 周）。
生物：C1-酯酶抑制剂
实验性的：C1-INH - 中剂量
每周两次皮下注射中等剂量的 C1-INH，持续长达 52 周（延长期长达 146 周）。
生物：C1-酯酶抑制剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
人次发生率（基于主题）
大体时间：长达 146 周。
基于受试者的人时发生率分析 =（在相应治疗期间经历事件的受试者总数）/（每个受试者经历事件的日期总和 - 受试者的开始日期 + 1 天）/（365.25天）。 该终点的分析人群是安全人群：安全人群包括所有提供知情同意/同意的受试者，他们被随机分配，并且接受至少 1 剂或部分剂量的 CSL830。
长达 146 周。
人次发生率（基于事件）
大体时间：长达 146 周。
基于事件的人时发生率分析 =（在相应治疗期间记​​录的事件总数）/（每个受试者的结束日期的总和 - 受试者的开始日期 + 1 天）/（365.25 天）。 该终点的分析人群是安全人群：安全人群包括所有提供知情同意/同意的受试者，他们被随机分配，并且接受至少 1 剂或部分剂量的 CSL830。
长达 146 周。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
引发不良事件 (AE) 的受试者百分比
大体时间：长达 146 周
在治疗期间具有至少 1 个请求的局部 AE 的受试者数量除以相应治疗中的受试者数量。 该终点的分析人群是安全人群：安全人群包括所有提供知情同意/同意的受试者，他们被随机分配，并且接受至少 1 剂或部分剂量的 CSL830。
长达 146 周
注射后至少发生一次不良事件的百分比
大体时间：长达 146 周
注射后至少发生一次不良事件的百分比。 该终点的分析人群是安全人群：安全人群包括所有提供知情同意/同意的受试者，他们被随机分配，并且接受至少 1 剂或部分剂量的 CSL830。 这是对所有参与者进行评估，计算为每个组中所有参与者注射后的事件总数/注射总数。
长达 146 周
成为人类免疫缺陷病毒 (HIV-1/-2)、乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒血清反应阳性的受试者的百分比。
大体时间：长达 146 周
用于检测 HIV-1/-2、HBV 和 HCV 的血样。 该终点的分析人群是安全人群：安全人群包括所有提供知情同意/同意的受试者，他们被随机分配，并且接受至少 1 剂或部分剂量的 CSL830。
长达 146 周
每 4 周时间标准化 HAE 发作频率 <1 次 HAE 发作的受试者百分比
大体时间：长达 146 周
每 4 周时间归一化合并 HAE 发作频率 <1 次 HAE 发作的受试者百分比。 该终点的分析人群是意向治疗 (ITT) 人群：ITT 人群包括所有提供知情同意/同意并被随机分配的受试者，无论他们是否接受 CSL 830。
长达 146 周
有反应的受试者百分比
大体时间：长达 146 周
响应者被定义为相对于用于有资格参与当前研究的 HAE 攻击的时间归一化次数，对 CSL830 的时间归一化 HAE 攻击次数减少 ≥ 50% 的受试者。 该终点的分析人群是意向治疗 (ITT) 人群：ITT 人群包括提供知情同意/同意并被随机分配的所有受试者，无论他们是否接受 CSL830。 并非 ITT 中的所有受试者都可用于此结果测量。
长达 146 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

CSL Behring

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年12月31日

初级完成 (实际的)

2017年9月21日

研究完成 (实际的)

2017年9月21日

研究注册日期

首次提交

2014年12月10日

首先提交符合 QC 标准的

2014年12月10日

首次发布 (估计)

2014年12月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年11月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年10月17日

最后验证

2017年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CSL830_3002
  • 2014-001054-42 (EudraCT编号)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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