Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке долгосрочной клинической безопасности и эффективности подкожно вводимого ингибитора С1-эстеразы в профилактике наследственного ангионевротического отека

17 октября 2018 г. обновлено: CSL Behring

Открытое рандомизированное исследование по оценке долгосрочной клинической безопасности и эффективности подкожного введения ингибитора С1-эстеразы, полученного из плазмы человека, при профилактическом лечении наследственного ангионевротического отека

Целью данного исследования является оценка долгосрочной безопасности ингибитора С1-эстеразы (C1-INH) в предотвращении приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) при его введении под кожу субъектам с НАО. Безопасность участвующих субъектов будет оцениваться на срок до 54 недель. Также будет оцениваться долгосрочная эффективность C1-INH. Каждый подходящий субъект вступит в фазу лечения, на которой субъекты будут рандомизированы для лечения либо низким, либо средним объемом C1-INH. Субъектам с недостаточным ответом на лечение во время исследования будет предоставлена ​​возможность увеличить дозу. Исследование направлено на зачисление подходящих субъектов, которые завершили исследование CSL830_3001 (NCT01912456). Субъекты, которые не участвовали в исследовании CSL830_3001, также могут принять участие, если это соответствует требованиям и если позволяет место. Субъекты из Соединенных Штатов (США), завершившие период лечения 2, будут допущены к участию в продленном периоде. В течение периода продления участвующие субъекты из США будут продолжать получать открытое лечение CSL830 в течение дополнительных 88 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

126

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Австралия, 2560
        • Study Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1125
        • Study Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Германия, 60596
        • Study Site
      • Mainz, Германия, 55131
        • Study Site
    • Hesse
      • Mörfelden-Walldorf, Hesse, Германия, 64546
        • Study Site
  • Израиль
      • Tel Aviv, Израиль, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Израиль, 52621
        • Study Site
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Испания, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Испания, 46026
        • Study Site
  • Италия
      • Catania, Италия, 95123
        • Study Site
      • Milano, Италия, 20157
        • Study Site
  • Канада
      • Quebec, Канада, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Канада, M4V 1R2
        • Study Site
  • Румыния
      • Cluj Napoca, Румыния, 400139
        • Study Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, E1 2ES
        • Study Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • Study Site
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Study Site
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97223
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Study Site
  • Чехия
      • Plzen, Чехия, 30460
        • Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Самцы или самки от 6 лет и старше.
  • Подтвержденный диагноз НАО типа I или II.
  • Приступы НАО в течение двух месяцев подряд, которые требовали экстренного лечения, медицинской помощи или вызывали значительные функциональные нарушения.
  • Для субъектов, которые использовали пероральную терапию для профилактики приступов НАО в течение 3 месяцев после первого визита в рамках исследования: использование стабильного режима в течение 3 месяцев после первого визита в рамках исследования.

Критерий исключения:

  • Неизлечимые злокачественные новообразования.
  • Любое клиническое состояние, которое будет мешать оценке терапии C1-INH.
  • Клинически значимый плохой ответ на терапию С1-эстеразой для лечения НАО в анамнезе.
  • Подозрение или подтвержденный диагноз приобретенного НАО или НАО с нормальным C1-INH.
  • Невозможность фармакологического лечения НАО с помощью лечения по требованию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: C1-INH - малообъемная доза
Низкообъемная доза C1-INH будет вводиться подкожно два раза в неделю на срок до 52 недель (период продления до 146 недель).
Биологический: Ингибитор С1-эстеразы
Экспериментальный: C1-INH - доза среднего объема
Доза C1-INH среднего объема будет вводиться подкожно два раза в неделю на срок до 52 недель (период продления до 146 недель).
Биологический: Ингибитор С1-эстеразы

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Показатели заболеваемости в человеко-времени (по субъектам)
Временное ограничение: До 146 недель.
Субъектный анализ частоты встречаемости в человеко-время = (общее количество субъектов, которые испытали событие во время соответствующего лечения) / (сумма дат, когда каждый субъект испытал событие - дата начала субъекта + 1 день) / (365,25). дней). Популяция анализа для этой конечной точки была популяцией безопасности: популяция безопасности включала всех субъектов, давших информированное согласие/согласие, которые были рандомизированы и которые получили по крайней мере 1 дозу или частичную дозу CSL830.
До 146 недель.
Показатели заболеваемости в человеко-время (на основе событий)
Временное ограничение: До 146 недель.
Основанный на событиях анализ заболеваемости в человеко-время = (общее количество событий, задокументированных во время соответствующего лечения) / (сумма даты окончания для каждого субъекта - дата начала для субъекта + 1 день) / (365,25 дней). Популяция анализа для этой конечной точки представляла собой популяцию безопасности: популяция безопасности включала всех субъектов, давших информированное согласие/подтверждение, которые были рандомизированы и которые получили по крайней мере 1 дозу или частичную дозу CSL830.
До 146 недель.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент субъектов, у которых возникали нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: До 146 недель
Количество субъектов, имеющих по крайней мере 1 предполагаемое местное НЯ во время лечения, делили на количество субъектов в соответствующем лечении. Популяция анализа для этой конечной точки представляла собой популяцию безопасности: популяция безопасности включала всех субъектов, давших информированное согласие/подтверждение, которые были рандомизированы и которые получили по крайней мере 1 дозу или частичную дозу CSL830.
До 146 недель
Процент инъекций, за которыми последовало по крайней мере одно нежелательное явление
Временное ограничение: До 146 недель
Процент инъекций, за которыми последовало хотя бы одно нежелательное явление. Популяция анализа для этой конечной точки представляла собой популяцию безопасности: популяция безопасности включала всех субъектов, давших информированное согласие/подтверждение, которые были рандомизированы и которые получили по крайней мере 1 дозу или частичную дозу CSL830. Это оценивали для всех участников, рассчитывая как общее количество событий после инъекций / общее количество инъекций для всех участников в каждой группе.
До 146 недель
Процент субъектов, которые становятся серопозитивными в отношении вируса иммунодефицита человека (ВИЧ-1/-2), вируса гепатита В или вируса гепатита С.
Временное ограничение: До 146 недель
Образцы крови для тестирования на ВИЧ-1/-2, ВГВ и ВГС. Популяция анализа для этой конечной точки представляла собой популяцию безопасности: популяция безопасности включала всех субъектов, давших информированное согласие/подтверждение, которые были рандомизированы и которые получили по крайней мере 1 дозу или частичную дозу CSL830.
До 146 недель
Процент субъектов, у которых нормализованная по времени частота приступов НАО <1 приступа НАО за 4-недельный период
Временное ограничение: До 146 недель
Процент субъектов с нормализованной по времени частотой объединенных приступов НАО <1 приступа НАО за 4-недельный период. Популяция анализа для этой конечной точки представляла собой популяцию с намерением лечить (ITT): популяция ITT включала всех субъектов, которые дали информированное согласие / согласие и были рандомизированы, независимо от того, получали ли они CSL 830 или нет.
До 146 недель
Процент субъектов, которые ответили
Временное ограничение: До 146 недель
Респондент был определен как субъект с ≥ 50% снижением нормализованного по времени количества приступов НАО на CSL830 по сравнению с нормализованным по времени количеством приступов НАО, использованным для участия в текущем исследовании. Популяция анализа для этой конечной точки представляла собой популяцию с намерением лечить (ITT): популяция ITT включала всех субъектов, которые дали информированное согласие/согласие и были рандомизированы, независимо от того, получали ли они CSL830 или нет. Не все испытуемые в ITT были доступны для этой оценки исхода.
До 146 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CSL Behring

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 декабря 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 сентября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 сентября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 декабря 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 декабря 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 декабря 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 ноября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 октября 2018 г.

Последняя проверка

1 октября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CSL830_3002
  • 2014-001054-42 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться