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Eine Studie zur Bewertung der langfristigen klinischen Sicherheit und Wirksamkeit eines subkutan verabreichten C1-Esterase-Inhibitors bei der Prävention des hereditären Angioödems

17. Oktober 2018 aktualisiert von: CSL Behring

Eine offene, randomisierte Studie zur Bewertung der langfristigen klinischen Sicherheit und Wirksamkeit der subkutanen Verabreichung von aus menschlichem Plasma gewonnenem C1-Esterase-Inhibitor bei der prophylaktischen Behandlung von hereditärem Angioödem

Ziel dieser Studie ist es, die langfristige Sicherheit des C1-Esterase-Inhibitors (C1-INH) bei der Vorbeugung von Attacken des hereditären Angioödems (HAE) zu bewerten, wenn er HAE-Patienten unter die Haut verabreicht wird. Die Sicherheit der teilnehmenden Probanden wird bis zu 54 Wochen lang bewertet. Die Langzeitwirksamkeit von C1-INH wird ebenfalls bewertet. Jeder geeignete Proband tritt in die Behandlungsphase ein, in der die Probanden randomisiert einer Behandlung mit C1-INH mit niedrigem oder mittlerem Volumen zugeteilt werden. Probanden, die während der Studie unzureichend auf die Behandlung ansprechen, erhalten die Möglichkeit, sich einer Dosiserhöhung zu unterziehen. Die Studie zielt darauf ab, geeignete Probanden aufzunehmen, die die Studie CSL830_3001 (NCT01912456) abgeschlossen haben. Probanden, die nicht an der Studie CSL830_3001 teilgenommen haben, können ebenfalls teilnehmen, sofern sie geeignet sind und der Platz dies zulässt. Probanden aus den Vereinigten Staaten (USA), die den Behandlungszeitraum 2 abgeschlossen haben, dürfen an einem Verlängerungszeitraum teilnehmen. Während des Verlängerungszeitraums erhalten die teilnehmenden US-Probanden bis zu weitere 88 Wochen lang eine Open-Label-Behandlung mit CSL830.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

126

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Study Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Deutschland, 60596
        • Study Site
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Study Site
    • Hesse
      • Mörfelden-Walldorf, Hesse, Deutschland, 64546
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Study Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Study Site
      • Milano, Italien, 20157
        • Study Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Rumänien
      • Cluj Napoca, Rumänien, 400139
        • Study Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Study Site
  • Tschechien
      • Plzen, Tschechien, 30460
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1125
        • Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Study Site
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Study Site
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97223
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Study Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männchen oder Weibchen ab 6 Jahren.
  • Eine bestätigte Diagnose von HAE Typ I oder II.
  • HAE-Attacken über einen aufeinanderfolgenden Zeitraum von 2 Monaten, die eine akute Behandlung oder ärztliche Behandlung erforderten oder eine erhebliche funktionelle Beeinträchtigung verursachten.
  • Für Patienten, die eine orale Therapie zur Prophylaxe gegen HAE-Attacken innerhalb von 3 Monaten nach dem ersten Studienbesuch angewendet haben: Anwendung eines stabilen Regimes innerhalb von 3 Monaten nach dem ersten Studienbesuch.

Ausschlusskriterien:

  • Unheilbare bösartige Erkrankungen.
  • Jeder klinische Zustand, der die Bewertung der C1-INH-Therapie beeinträchtigt.
  • Klinisch signifikante Krankengeschichte mit schlechtem Ansprechen auf eine C1-Esterase-Therapie zur Behandlung von HAE.
  • Verdacht auf oder bestätigte Diagnose eines erworbenen HAE oder HAE mit normalem C1-INH.
  • Unfähigkeit, HAE pharmakologisch mit Bedarfsbehandlung zu behandeln.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: C1-INH - Dosis mit geringem Volumen
Eine kleine Dosis C1-INH wird subkutan zweimal wöchentlich für bis zu 52 Wochen (bis zu 146 Wochen Verlängerungszeitraum) verabreicht.
Biologisch: C1-Esterase-Inhibitor
Experimental: C1-INH - mittelgroße Dosis
Eine mittlere Dosis C1-INH wird subkutan zweimal wöchentlich für bis zu 52 Wochen (bis zu 146 Wochen Verlängerungszeitraum) verabreicht.
Biologisch: C1-Esterase-Inhibitor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Personenbezogene Inzidenzraten (subjektbasiert)
Zeitfenster: Bis zu 146 Wochen.
Probandenbasierte Analyse für Person-Zeit-Inzidenzrate = (die Gesamtzahl der Probanden, die das Ereignis während der jeweiligen Behandlung erlebt haben) / (die Summe des Datums, an dem jeder Proband das Ereignis erlebt hat – das Startdatum des Probanden + 1 Tag) / (365,25 Tage). Die Analysepopulation für diesen Endpunkt war die Sicherheitspopulation: Die Sicherheitspopulation umfasste alle Probanden, die eine Einverständniserklärung/Zustimmung erteilten, die randomisiert wurden und die mindestens 1 Dosis oder eine Teildosis von CSL830 erhielten.
Bis zu 146 Wochen.
Die Personenzeit-Inzidenzraten (ereignisbasiert)
Zeitfenster: Bis zu 146 Wochen.
Ereignisbasierte Analyse für Person-Zeit-Inzidenzrate = (die Gesamtzahl der während der jeweiligen Behandlung dokumentierten Ereignisse) / (die Summe aus dem Enddatum jedes Probanden - dem Startdatum des Probanden + 1 Tag) / (365,25 Tage). Die Analysepopulation für diesen Endpunkt war die Sicherheitspopulation: Die Sicherheitspopulation umfasste alle Probanden, die eine Einverständniserklärung/Zustimmung erteilten, die randomisiert wurden und die mindestens 1 Dosis oder eine Teildosis von CSL830 erhielten.
Bis zu 146 Wochen.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Probanden, die unerwünschte Ereignisse (AEs) angefordert haben
Zeitfenster: Bis zu 146 Wochen
Die Anzahl der Probanden mit mindestens 1 erbetenen lokalen UE während einer Behandlung wurde durch die Anzahl der Probanden in der entsprechenden Behandlung dividiert. Die Analysepopulation für diesen Endpunkt war die Sicherheitspopulation: Die Sicherheitspopulation umfasste alle Probanden, die eine Einverständniserklärung/Zustimmung erteilten, die randomisiert wurden und die mindestens 1 Dosis oder eine Teildosis von CSL830 erhielten.
Bis zu 146 Wochen
Prozentsatz der Injektionen, denen mindestens ein unerwünschtes Ereignis folgte
Zeitfenster: Bis zu 146 Wochen
Der Prozentsatz der Injektionen, denen mindestens ein erwünschtes unerwünschtes Ereignis folgte. Die Analysepopulation für diesen Endpunkt war die Sicherheitspopulation: Die Sicherheitspopulation umfasste alle Probanden, die eine Einverständniserklärung/Zustimmung erteilten, die randomisiert wurden und die mindestens 1 Dosis oder eine Teildosis von CSL830 erhielten. Dies wurde für alle Teilnehmer bewertet, berechnet als Gesamtzahl der Ereignisse nach Injektionen / Gesamtzahl der Injektionen bei allen Teilnehmern in jedem Arm.
Bis zu 146 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die für das Humane Immunschwächevirus (HIV-1/-2), das Hepatitis-B-Virus oder das Hepatitis-C-Virus seropositiv werden.
Zeitfenster: Bis zu 146 Wochen
Blutproben, die auf HIV-1/-2, HBV und HCV getestet werden sollen. Die Analysepopulation für diesen Endpunkt war die Sicherheitspopulation: Die Sicherheitspopulation umfasste alle Probanden, die eine Einverständniserklärung/Zustimmung erteilten, die randomisiert wurden und die mindestens 1 Dosis oder eine Teildosis von CSL830 erhielten.
Bis zu 146 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die eine zeitnormalisierte HAE-Attackenhäufigkeit von <1 HAE-Attacke pro 4-Wochen-Zeitraum erfahren
Zeitfenster: Bis zu 146 Wochen
Der Prozentsatz der Probanden mit einer zeitnormalisierten kombinierten HAE-Attackenhäufigkeit von <1 HAE-Attacke pro 4-Wochen-Zeitraum. Die Analysepopulation für diesen Endpunkt war die Intent-to-Treat (ITT)-Population: Die ITT-Population umfasste alle Probanden, die ihre Einverständniserklärung/Zustimmung erteilten und randomisiert wurden, unabhängig davon, ob sie CSL 830 erhielten oder nicht.
Bis zu 146 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die Responder sind
Zeitfenster: Bis zu 146 Wochen
Ein Responder wurde definiert als ein Proband mit einer ≥ 50 %igen Reduktion der zeitnormalisierten Anzahl von HAE-Attacken auf CSL830 im Vergleich zu der zeitnormalisierten Anzahl von HAE-Attacken, die verwendet wurden, um sich für die Teilnahme an der aktuellen Studie zu qualifizieren. Die Analysepopulation für diesen Endpunkt war die Intent-to-Treat (ITT)-Population: Die ITT-Population umfasste alle Probanden, die ihre Einverständniserklärung/Zustimmung erteilten und randomisiert wurden, unabhängig davon, ob sie CSL830 erhielten oder nicht. Nicht alle Probanden im ITT standen für diese Ergebnismessung zur Verfügung.
Bis zu 146 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Dezember 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. September 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. September 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. November 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL830_3002
  • 2014-001054-42 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hereditäres Angioödem Typ I und II

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