Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa klinicznego i skuteczności podawanego podskórnie inhibitora C1-esterazy w zapobieganiu dziedzicznemu obrzękowi naczynioruchowemu

17 października 2018 zaktualizowane przez: CSL Behring

Otwarte, randomizowane badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa klinicznego i skuteczności podskórnego podawania inhibitora C1-esterazy pochodzącego z ludzkiego osocza w profilaktycznym leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa inhibitora C1-esterazy (C1-INH) w zapobieganiu atakom dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE), gdy jest on podawany podskórnie pacjentom z HAE. Bezpieczeństwo uczestników będzie oceniane przez okres do 54 tygodni. Oceniona zostanie również długoterminowa skuteczność C1-INH. Każdy kwalifikujący się pacjent wejdzie w fazę leczenia, w której pacjenci zostaną losowo przydzieleni do leczenia C1-INH o małej lub średniej objętości. Pacjenci, u których odpowiedź na leczenie w trakcie badania jest niewystarczająca, będą mieli możliwość poddania się zwiększeniu dawki. Celem badania jest włączenie kwalifikujących się uczestników, którzy ukończyli badanie CSL830_3001 (NCT01912456). Osoby, które nie brały udziału w badaniu CSL830_3001, również mogą w nim uczestniczyć, jeśli kwalifikują się i jeśli pozwala na to miejsce. Pacjenci ze Stanów Zjednoczonych (USA), którzy ukończą Okres leczenia 2, będą mogli uczestniczyć w Okresie przedłużenia. W okresie przedłużenia uczestnicy ze Stanów Zjednoczonych będą nadal otrzymywać leczenie CSL830 metodą otwartej próby przez dodatkowe 88 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

126

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Czechy
      • Plzen, Czechy, 30460
        • Study Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Study Site
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Study Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Niemcy, 60596
        • Study Site
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Study Site
    • Hesse
      • Mörfelden-Walldorf, Hesse, Niemcy, 64546
        • Study Site
  • Rumunia
      • Cluj Napoca, Rumunia, 400139
        • Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Study Site
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Study Site
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97223
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Study Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1125
        • Study Site
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 95123
        • Study Site
      • Milano, Włochy, 20157
        • Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
        • Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 6 lat.
  • Potwierdzone rozpoznanie HAE typu I lub II.
  • Napady HAE w okresie kolejnych 2 miesięcy, które wymagały doraźnego leczenia, pomocy medycznej lub spowodowały znaczne upośledzenie czynnościowe.
  • W przypadku osób, które stosowały terapię doustną w profilaktyce napadów HAE w ciągu 3 miesięcy od pierwszej wizyty w ramach badania: zastosowanie stabilnego schematu w ciągu 3 miesięcy od pierwszej wizyty w ramach badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Nowotwory nieuleczalne.
  • Każdy stan kliniczny, który będzie kolidował z oceną terapii C1-INH.
  • Klinicznie znacząca historia słabej odpowiedzi na terapię C1-esterazą w leczeniu HAE.
  • Podejrzenie lub potwierdzone rozpoznanie nabytej HAE lub HAE z prawidłowym C1-INH.
  • Niemożność leczenia HAE farmakologicznie za pomocą leczenia na żądanie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: C1-INH - dawka niskoobjętościowa
Mała dawka C1-INH będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez okres do 52 tygodni (okres przedłużenia do 146 tygodni).
Biologiczny: Inhibitor C1-esterazy
Eksperymentalny: C1-INH - dawka średnioobjętościowa
Średnioobjętościowa dawka C1-INH będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez okres do 52 tygodni (okres przedłużenia do 146 tygodni).
Biologiczny: Inhibitor C1-esterazy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Współczynniki zapadalności na osobę w czasie (na podstawie podmiotu)
Ramy czasowe: Do 146 tygodni.
Analiza podmiotowa dla współczynnika zapadalności na osobę w czasie = (całkowita liczba osób, które doświadczyły zdarzenia podczas odpowiedniego leczenia) / (suma dnia, w którym zdarzenie wystąpiło u każdego pacjenta — data rozpoczęcia zdarzenia + 1 dzień) / (365,25 dni). Populacją analizowaną dla tego punktu końcowego była populacja bezpieczeństwa: populacja bezpieczeństwa obejmowała wszystkich pacjentów, którzy wyrazili świadomą zgodę/zgodę, którzy zostali zrandomizowani i którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę lub część dawki CSL830.
Do 146 tygodni.
Współczynniki zachorowalności na osobę w czasie (na podstawie zdarzeń)
Ramy czasowe: Do 146 tygodni.
Analiza oparta na zdarzeniach dla współczynnika zapadalności na osobę w czasie = (całkowita liczba zdarzeń udokumentowanych podczas odpowiedniego leczenia) / (suma daty końcowej każdego pacjenta - data rozpoczęcia pacjenta + 1 dzień) / (365,25 dni). Populacją analizowaną dla tego punktu końcowego była populacja bezpieczeństwa: populacja bezpieczeństwa obejmowała wszystkich pacjentów, którzy wyrazili świadomą zgodę/zgodę, którzy zostali zrandomizowani i którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę lub część dawki CSL830.
Do 146 tygodni.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Do 146 tygodni
Liczbę pacjentów, u których wystąpiło co najmniej 1 oczekiwane miejscowe AE podczas leczenia, podzielono przez liczbę pacjentów w odpowiednim leczeniu. Populacją analizowaną dla tego punktu końcowego była populacja bezpieczeństwa: populacja bezpieczeństwa obejmowała wszystkich pacjentów, którzy wyrazili świadomą zgodę/zgodę, którzy zostali zrandomizowani i którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę lub część dawki CSL830.
Do 146 tygodni
Odsetek wstrzyknięć, po których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: Do 146 tygodni
Odsetek wstrzyknięć, po których wystąpiło co najmniej jedno oczekiwane zdarzenie niepożądane. Populacją analizowaną dla tego punktu końcowego była populacja bezpieczeństwa: populacja bezpieczeństwa obejmowała wszystkich pacjentów, którzy wyrazili świadomą zgodę/zgodę, którzy zostali zrandomizowani i którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę lub część dawki CSL830. Oceniono to u wszystkich uczestników, obliczono jako całkowitą liczbę zdarzeń po wstrzyknięciach / całkowitą liczbę wstrzyknięć u wszystkich uczestników w każdym ramieniu.
Do 146 tygodni
Odsetek pacjentów, którzy stali się seropozytywni w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV-1/-2), wirusa zapalenia wątroby typu B lub wirusa zapalenia wątroby typu C.
Ramy czasowe: Do 146 tygodni
Próbki krwi do badania w kierunku HIV-1/-2, HBV i HCV. Populacją analizowaną dla tego punktu końcowego była populacja bezpieczeństwa: populacja bezpieczeństwa obejmowała wszystkich pacjentów, którzy wyrazili świadomą zgodę/zgodę, którzy zostali zrandomizowani i którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę lub część dawki CSL830.
Do 146 tygodni
Odsetek pacjentów, u których częstotliwość napadów HAE znormalizowana w czasie wynosi <1 napad HAE na okres 4 tygodni
Ramy czasowe: Do 146 tygodni
Odsetek pacjentów ze znormalizowaną w czasie częstotliwością połączonych napadów HAE <1 napad HAE na okres 4 tygodni. Populacją analizowaną dla tego punktu końcowego była populacja zgodna z zamiarem leczenia (ang. Intent-to-Treat, ITT): Populacja ITT obejmowała wszystkich pacjentów, którzy wyrazili świadomą zgodę/zgodę i zostali zrandomizowani, niezależnie od tego, czy otrzymali CSL 830, czy nie.
Do 146 tygodni
Odsetek pacjentów, którzy odpowiadają
Ramy czasowe: Do 146 tygodni
Osoba reagująca została zdefiniowana jako osoba z ≥ 50% redukcją znormalizowanej w czasie liczby napadów HAE na CSL830 w stosunku do znormalizowanej w czasie liczby napadów HAE wykorzystanej do zakwalifikowania się do udziału w bieżącym badaniu. Populacją analizowaną dla tego punktu końcowego była populacja zgodna z zamiarem leczenia (ang. Intent-to-Treat, ITT): populacja ITT obejmowała wszystkich pacjentów, którzy wyrazili świadomą zgodę/zgodę i zostali zrandomizowani, niezależnie od tego, czy otrzymali CSL830, czy nie. Nie wszyscy pacjenci w ITT byli dostępni dla tego pomiaru wyniku.
Do 146 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 grudnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 listopada 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL830_3002
  • 2014-001054-42 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj