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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité cliniques à long terme de l'inhibiteur de la C1-estérase administré par voie sous-cutanée dans la prévention de l'angio-œdème héréditaire

17 octobre 2018 mis à jour par: CSL Behring

Une étude randomisée en ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité cliniques à long terme de l'administration sous-cutanée d'un inhibiteur de la C1-estérase dérivé du plasma humain dans le traitement prophylactique de l'angio-œdème héréditaire

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité à long terme de l'inhibiteur de la C1-estérase (C1-INH) dans la prévention des crises d'angio-œdème héréditaire (AOH) lorsqu'il est administré sous la peau de sujets atteints d'AOH. La sécurité des sujets participants sera évaluée jusqu'à 54 semaines. L'efficacité à long terme du C1-INH sera également évaluée. Chaque sujet éligible entrera dans la phase de traitement, au cours de laquelle les sujets seront randomisés pour recevoir un traitement avec du C1-INH à faible ou moyen volume. Les sujets qui ont une réponse insuffisante au traitement au cours de l'étude auront la possibilité de subir une augmentation de dose. L'étude vise à recruter des sujets éligibles ayant terminé l'étude CSL830_3001 (NCT01912456). Les sujets qui n'ont pas participé à l'étude CSL830_3001 peuvent également participer, s'ils sont éligibles et si l'espace le permet. Les sujets des États-Unis (US) qui terminent la période de traitement 2 seront autorisés à participer à une période de prolongation. Pendant la période de prolongation, les sujets américains participants continueront de recevoir un traitement avec CSL830 en ouvert pendant 88 semaines supplémentaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

126

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Allemagne, 60596
        • Study Site
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Study Site
    • Hesse
      • Mörfelden-Walldorf, Hesse, Allemagne, 64546
        • Study Site
  • Australie
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australie, 2560
        • Study Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Study Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1125
        • Study Site
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israël, 52621
        • Study Site
  • Italie
      • Catania, Italie, 95123
        • Study Site
      • Milano, Italie, 20157
        • Study Site
  • Roumanie
      • Cluj Napoca, Roumanie, 400139
        • Study Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, E1 2ES
        • Study Site
  • Tchéquie
      • Plzen, Tchéquie, 30460
        • Study Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • Study Site
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • Study Site
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97223
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes ou femmes âgés de 6 ans ou plus.
  • Un diagnostic confirmé d'AOH de type I ou II.
  • Crises d'AOH sur une période de 2 mois consécutifs ayant nécessité un traitement aigu, des soins médicaux ou causé une altération fonctionnelle importante.
  • Pour les sujets qui ont utilisé un traitement oral pour la prophylaxie contre les crises d'AOH dans les 3 mois suivant la première visite d'étude : utilisation d'un régime stable dans les 3 mois suivant la première visite d'étude.

Critère d'exclusion:

  • Malignités incurables.
  • Toute condition clinique qui interférera avec l'évaluation de la thérapie C1-INH.
  • Antécédents cliniquement significatifs de mauvaise réponse au traitement par la C1-estérase pour la prise en charge de l'AOH.
  • Diagnostic suspecté ou confirmé d'AOH acquis ou d'AOH avec C1-INH normal.
  • Incapacité à gérer pharmacologiquement l'AOH avec un traitement à la demande.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: C1-INH - dose à faible volume
Une dose de faible volume de C1-INH sera administrée par voie sous-cutanée deux fois par semaine pendant 52 semaines maximum (période d'extension jusqu'à 146 semaines).
Biologique: Inhibiteur de la C1-estérase
Expérimental: C1-INH - dose moyenne
Une dose de volume moyen de C1-INH sera administrée par voie sous-cutanée deux fois par semaine pendant jusqu'à 52 semaines (jusqu'à 146 semaines de période d'extension).
Biologique: Inhibiteur de la C1-estérase

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'incidence du temps-personne (selon le sujet)
Délai: Jusqu'à 146 semaines.
Analyse basée sur le sujet pour le taux d'incidence personne-temps = (le nombre total de sujets qui ont vécu l'événement pendant le traitement respectif) / (la somme de la date à laquelle chaque sujet a vécu l'événement - la date de début du sujet + 1 jour) / (365,25 jours). La population d'analyse pour ce critère d'évaluation était la population de sécurité : la population de sécurité comprenait tous les sujets qui ont fourni un consentement éclairé, qui ont été randomisés et qui ont reçu au moins 1 dose ou une dose partielle de CSL830.
Jusqu'à 146 semaines.
Les taux d'incidence personne-temps (basés sur les événements)
Délai: Jusqu'à 146 semaines.
Analyse basée sur les événements pour le taux d'incidence personne-temps = (le nombre total d'événements documentés pendant le traitement respectif) / (la somme de la date de fin de chaque sujet - la date de début du sujet + 1 jour) / (365,25 jours). La population d'analyse pour ce critère d'évaluation était la population de sécurité : la population de sécurité comprenait tous les sujets qui ont fourni un consentement éclairé, qui ont été randomisés et qui ont reçu au moins 1 dose ou une dose partielle de CSL830.
Jusqu'à 146 semaines.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de sujets qui ont sollicité des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 146 semaines
Le nombre de sujets ayant au moins 1 EI local sollicité au cours d'un traitement a été divisé par le nombre de sujets dans le traitement correspondant. La population d'analyse pour ce critère d'évaluation était la population de sécurité : la population de sécurité comprenait tous les sujets qui ont fourni un consentement éclairé, qui ont été randomisés et qui ont reçu au moins 1 dose ou une dose partielle de CSL830.
Jusqu'à 146 semaines
Pourcentage d'injections suivies d'au moins un événement indésirable sollicité
Délai: Jusqu'à 146 semaines
Le pourcentage d'injections suivies d'au moins un événement indésirable sollicité. La population d'analyse pour ce critère d'évaluation était la population de sécurité : la population de sécurité comprenait tous les sujets qui ont fourni un consentement éclairé, qui ont été randomisés et qui ont reçu au moins 1 dose ou une dose partielle de CSL830. Cela a été évalué pour tous les participants, calculé en tant que nombre total d'événements suivant les injections / nombre total d'injections pour tous les participants, dans chaque bras.
Jusqu'à 146 semaines
Pourcentage de sujets qui deviennent séropositifs pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH-1/-2), le virus de l'hépatite B ou le virus de l'hépatite C.
Délai: Jusqu'à 146 semaines
Échantillons de sang à tester pour le VIH-1/-2, le VHB et le VHC. La population d'analyse pour ce critère d'évaluation était la population de sécurité : la population de sécurité comprenait tous les sujets qui ont fourni un consentement éclairé, qui ont été randomisés et qui ont reçu au moins 1 dose ou une dose partielle de CSL830.
Jusqu'à 146 semaines
Pourcentage de sujets qui subissent une fréquence d'attaque d'AOH normalisée dans le temps de <1 attaque d'AOH par période de 4 semaines
Délai: Jusqu'à 146 semaines
Le pourcentage de sujets avec une fréquence de crise d'AOH fusionnée normalisée dans le temps de < 1 crise d'AOH par période de 4 semaines. La population d'analyse pour ce critère d'évaluation était la population en intention de traiter (ITT) : la population ITT comprenait tous les sujets qui ont fourni un consentement éclairé/assentiment et ont été randomisés, qu'ils aient ou non reçu le CSL 830.
Jusqu'à 146 semaines
Pourcentage de sujets qui sont des répondeurs
Délai: Jusqu'à 146 semaines
Un répondeur a été défini comme un sujet présentant une réduction ≥ 50 % du nombre de crises d'AOH normalisé dans le temps sur CSL830 par rapport au nombre de crises d'AOH normalisé dans le temps utilisé pour se qualifier pour participer à l'étude en cours. La population d'analyse pour ce critère d'évaluation était la population en intention de traiter (ITT) : la population ITT comprenait tous les sujets qui ont fourni un consentement éclairé/assentiment et ont été randomisés, qu'ils aient ou non reçu du CSL830. Tous les sujets de l'ITT n'étaient pas disponibles pour cette mesure de résultat.
Jusqu'à 146 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 décembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

21 septembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

21 septembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 décembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 décembre 2014

Première publication (Estimation)

12 décembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 novembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 octobre 2018

Dernière vérification

1 octobre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CSL830_3002
  • 2014-001054-42 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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