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Uno studio per valutare la sicurezza clinica a lungo termine e l'efficacia dell'inibitore C1-esterasi somministrato per via sottocutanea nella prevenzione dell'angioedema ereditario

17 ottobre 2018 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio randomizzato in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia clinica a lungo termine della somministrazione sottocutanea dell'inibitore dell'esterasi C1 derivato dal plasma umano nel trattamento profilattico dell'angioedema ereditario

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine dell'inibitore della C1-esterasi (C1-INH) nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) quando viene somministrato sotto la pelle di soggetti con HAE. La sicurezza dei soggetti partecipanti sarà valutata per un massimo di 54 settimane. Verrà inoltre valutata l'efficacia a lungo termine di C1-INH. Ogni soggetto idoneo entrerà nella fase di trattamento, in cui i soggetti saranno randomizzati al trattamento con C1-INH a basso o medio volume. Ai soggetti che hanno una risposta al trattamento insufficiente durante lo studio verrà data l'opportunità di sottoporsi a un aumento della dose. Lo studio mira ad arruolare soggetti idonei che hanno completato lo studio CSL830_3001 (NCT01912456). Possono partecipare anche i soggetti che non hanno partecipato allo studio CSL830_3001, se idonei e se lo spazio lo consente. I soggetti degli Stati Uniti (USA) che completano il Periodo di trattamento 2 potranno partecipare a un Periodo di estensione. Durante il periodo di estensione, i soggetti statunitensi partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con CSL830 in aperto per un massimo di ulteriori 88 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

126

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Cechia
      • Plzen, Cechia, 30460
        • Study Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Germania, 60596
        • Study Site
      • Mainz, Germania, 55131
        • Study Site
    • Hesse
      • Mörfelden-Walldorf, Hesse, Germania, 64546
        • Study Site
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israele, 52621
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Study Site
      • Milano, Italia, 20157
        • Study Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, E1 2ES
        • Study Site
  • Romania
      • Cluj Napoca, Romania, 400139
        • Study Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Study Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Study Site
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Study Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97223
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Study Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1125
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi o femmine di età pari o superiore a 6 anni.
  • Una diagnosi confermata di HAE di tipo I o II.
  • Attacchi di HAE per un periodo consecutivo di 2 mesi che hanno richiesto un trattamento acuto, cure mediche o hanno causato una compromissione funzionale significativa.
  • Per i soggetti che hanno utilizzato la terapia orale per la profilassi contro gli attacchi di HAE entro 3 mesi dalla prima visita di studio: uso di un regime stabile entro 3 mesi dalla prima visita di studio.

Criteri di esclusione:

  • Neoplasie incurabili.
  • Qualsiasi condizione clinica che interferisca con la valutazione della terapia con C1-INH.
  • Storia clinicamente significativa di scarsa risposta alla terapia con C1-esterasi per la gestione dell'HAE.
  • Diagnosi sospetta o confermata di HAE acquisito o HAE con C1-INH normale.
  • Incapacità di avere l'HAE gestito farmacologicamente con trattamento su richiesta.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: C1-INH - dose a basso volume
Una dose a basso volume di C1-INH verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 52 settimane (periodo di estensione fino a 146 settimane).
Biologico: Inibitore della C1-esterasi
Sperimentale: C1-INH - dose media
Una dose media di C1-INH verrà somministrata per via sottocutanea due volte a settimana per un massimo di 52 settimane (periodo di estensione fino a 146 settimane).
Biologico: Inibitore della C1-esterasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tassi di incidenza tempo-persona (basati sui soggetti)
Lasso di tempo: Fino a 146 settimane.
Analisi basata sul soggetto per il tasso di incidenza persona-tempo = (il numero totale di soggetti che hanno sperimentato l'evento durante il rispettivo trattamento) / (la somma della data in cui ciascun soggetto ha sperimentato l'evento - data di inizio del soggetto + 1 giorno) / (365,25 giorni). La popolazione di analisi per questo endpoint era la popolazione di sicurezza: la popolazione di sicurezza comprendeva tutti i soggetti che hanno fornito il consenso/assenso informato, che sono stati randomizzati e che hanno ricevuto almeno 1 dose o una dose parziale di CSL830.
Fino a 146 settimane.
I tassi di incidenza tempo-persona (basati sugli eventi)
Lasso di tempo: Fino a 146 settimane.
Analisi basata sugli eventi per il tasso di incidenza persona-tempo = (il numero totale di eventi documentati durante il rispettivo trattamento) / (la somma della data di fine di ciascun soggetto - data di inizio del soggetto + 1 giorno) / (365,25 giorni). La popolazione di analisi per questo endpoint era la popolazione di sicurezza: la popolazione di sicurezza comprendeva tutti i soggetti che hanno fornito il consenso/assenso informato, che sono stati randomizzati e che hanno ricevuto almeno 1 dose o una dose parziale di CSL830.
Fino a 146 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti che hanno sollecitato eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 146 settimane
Il numero di soggetti con almeno 1 AE locale sollecitato durante un trattamento è stato diviso per il numero di soggetti nel trattamento corrispondente. La popolazione di analisi per questo endpoint era la popolazione di sicurezza: la popolazione di sicurezza comprendeva tutti i soggetti che hanno fornito il consenso/assenso informato, che sono stati randomizzati e che hanno ricevuto almeno 1 dose o una dose parziale di CSL830.
Fino a 146 settimane
Percentuale di iniezioni seguite da almeno un evento avverso sollecitato
Lasso di tempo: Fino a 146 settimane
La percentuale di iniezioni seguite da almeno un evento avverso sollecitato. La popolazione di analisi per questo endpoint era la popolazione di sicurezza: la popolazione di sicurezza comprendeva tutti i soggetti che hanno fornito il consenso/assenso informato, che sono stati randomizzati e che hanno ricevuto almeno 1 dose o una dose parziale di CSL830. Questo è stato valutato tra tutti i partecipanti, calcolato come numero totale di eventi successivi alle iniezioni/numero totale di iniezioni tra tutti i partecipanti, in ciascun braccio.
Fino a 146 settimane
Percentuale di soggetti che diventano sieropositivi per virus dell'immunodeficienza umana (HIV-1/-2), virus dell'epatite B o virus dell'epatite C.
Lasso di tempo: Fino a 146 settimane
Campioni di sangue da testare per HIV-1/-2, HBV e HCV. La popolazione di analisi per questo endpoint era la popolazione di sicurezza: la popolazione di sicurezza comprendeva tutti i soggetti che hanno fornito il consenso/assenso informato, che sono stati randomizzati e che hanno ricevuto almeno 1 dose o una dose parziale di CSL830.
Fino a 146 settimane
Percentuale di soggetti che manifestano una frequenza di attacco di HAE normalizzata nel tempo <1 attacco di HAE per periodo di 4 settimane
Lasso di tempo: Fino a 146 settimane
La percentuale di soggetti con una frequenza di attacchi di HAE uniti normalizzati nel tempo <1 attacco di HAE per un periodo di 4 settimane. La popolazione di analisi per questo endpoint era la popolazione Intent-to-Treat (ITT): la popolazione ITT comprendeva tutti i soggetti che hanno fornito il consenso/assenso informato e sono stati randomizzati, indipendentemente dal fatto che abbiano ricevuto o meno CSL 830.
Fino a 146 settimane
Percentuale di soggetti che rispondono
Lasso di tempo: Fino a 146 settimane
Un risponditore è stato definito come un soggetto con una riduzione ≥ 50% del numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE su CSL830 rispetto al numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE utilizzato per qualificarsi per la partecipazione allo studio corrente. La popolazione di analisi per questo endpoint era la popolazione Intent-to-Treat (ITT): la popolazione ITT comprendeva tutti i soggetti che hanno fornito il consenso/assenso informato e sono stati randomizzati, indipendentemente dal fatto che abbiano ricevuto o meno CSL830. Non tutti i soggetti nell'ITT erano disponibili per questa misura di esito.
Fino a 146 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

21 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

21 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 dicembre 2014

Primo Inserito (Stima)

12 dicembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 novembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 ottobre 2018

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL830_3002
  • 2014-001054-42 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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