Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera den långsiktiga kliniska säkerheten och effekten av subkutant administrerad C1-esterashämmare för att förebygga ärftligt angioödem

17 oktober 2018 uppdaterad av: CSL Behring

En öppen, randomiserad studie för att utvärdera den långsiktiga kliniska säkerheten och effekten av subkutan administrering av human plasmahärledd C1-esterashämmare vid profylaktisk behandling av ärftligt angioödem

Syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten för C1-esterashämmare (C1-INH) för att förebygga ärftliga angioödem (HAE) attacker när den administreras under huden på patienter med HAE. Säkerheten för deltagande försökspersoner kommer att bedömas i upp till 54 veckor. Den långsiktiga effekten av C1-INH kommer också att bedömas. Varje kvalificerad patient kommer att gå in i behandlingsfasen, där patienter kommer att randomiseras till behandling med antingen låg- eller medelvolym C1-INH. Försökspersoner som har otillräckligt behandlingssvar under studien kommer att ges möjlighet att genomgå en dosökning. Studien syftar till att registrera behöriga ämnen som genomfört studien CSL830_3001 (NCT01912456). Försökspersoner som inte deltog i studien CSL830_3001 kan också delta, om de är berättigade och om plats tillåter. Försökspersoner från USA (USA) som slutför behandlingsperiod 2 kommer att tillåtas delta i en förlängningsperiod. Under förlängningsperioden kommer deltagande amerikanska försökspersoner att fortsätta att få behandling med öppen CSL830 i upp till ytterligare 88 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

126

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Study Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • Study Site
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Study Site
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97223
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Study Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Study Site
      • Milano, Italien, 20157
        • Study Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Rumänien
      • Cluj Napoca, Rumänien, 400139
        • Study Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Study Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, E1 2ES
        • Study Site
  • Tjeckien
      • Plzen, Tjeckien, 30460
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • Study Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Study Site
    • Hesse
      • Mörfelden-Walldorf, Hesse, Tyskland, 64546
        • Study Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1125
        • Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar eller kvinnor i åldern 6 år eller äldre.
  • En bekräftad diagnos av HAE typ I eller II.
  • HAE-attacker under en på varandra följande 2-månadersperiod som krävde akut behandling, läkarvård eller orsakade betydande funktionsnedsättning.
  • För försökspersoner som har använt oral terapi för profylax mot HAE-attacker inom 3 månader efter första studiebesöket: användning av en stabil regim inom 3 månader efter det första studiebesöket.

Exklusions kriterier:

  • Obotliga maligniteter.
  • Alla kliniska tillstånd som kommer att störa utvärderingen av C1-INH-terapi.
  • Kliniskt signifikant historia av dåligt svar på C1-esterasbehandling för hantering av HAE.
  • Misstänkt eller bekräftad diagnos av förvärvad HAE eller HAE med normal C1-INH.
  • Oförmåga att få HAE hanterad farmakologiskt med on-demand-behandling.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: C1-INH - lågvolymdos
En lågvolymdos av C1-INH kommer att administreras subkutant två gånger i veckan i upp till 52 veckor (upp till 146 veckors förlängningsperiod).
Biologisk: C1-esterashämmare
Experimentell: C1-INH - medelvolymdos
En medelvolymdos av C1-INH kommer att administreras subkutant två gånger i veckan i upp till 52 veckor (upp till 146 veckors förlängningsperiod).
Biologisk: C1-esterashämmare

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensfrekvens per person (ämnesbaserad)
Tidsram: Upp till 146 veckor.
Ämnesbaserad analys för incidensfrekvens per person = (det totala antalet försökspersoner som upplevde händelsen under respektive behandling) / (summan av det datum varje försöksperson upplevde händelsen - försökspersonens startdatum + 1 dag) / (365,25 dagar). Analyspopulationen för detta effektmått var säkerhetspopulationen: säkerhetspopulationen omfattade alla försökspersoner som lämnade informerat samtycke/samtycke, som randomiserades och som fick minst 1 dos eller en partiell dos av CSL830.
Upp till 146 veckor.
Incidensfrekvensen per person (händelsebaserad)
Tidsram: Upp till 146 veckor.
Händelsebaserad analys för persontidsincidens = (det totala antalet händelser som dokumenterats under respektive behandling) / (summan av varje försökspersons slutdatum - patientens startdatum + 1 dag) / (365,25 dagar). Analyspopulationen för detta effektmått var säkerhetspopulationen: säkerhetspopulationen bestod av alla försökspersoner som lämnade informerat samtycke/samtycke, som randomiserades och som fick minst 1 dos eller en partiell dos av CSL830.
Upp till 146 veckor.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av försökspersoner som har begärt biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 146 veckor
Antalet försökspersoner som hade minst 1 efterfrågad lokal AE under en behandling dividerades med antalet försökspersoner i motsvarande behandling. Analyspopulationen för detta effektmått var säkerhetspopulationen: säkerhetspopulationen bestod av alla försökspersoner som lämnade informerat samtycke/samtycke, som randomiserades och som fick minst 1 dos eller en partiell dos av CSL830.
Upp till 146 veckor
Procent av injektioner följt av minst en begärd biverkning
Tidsram: Upp till 146 veckor
Procenten av injektioner följt av minst en begärd biverkning. Analyspopulationen för detta effektmått var säkerhetspopulationen: säkerhetspopulationen bestod av alla försökspersoner som lämnade informerat samtycke/samtycke, som randomiserades och som fick minst 1 dos eller en partiell dos av CSL830. Detta bedömdes för alla deltagare, beräknat som totalt antal händelser efter injektioner / totalt antal injektioner för alla deltagare, i varje arm.
Upp till 146 veckor
Procentandel av försökspersoner som blir seropositiva för humant immunbristvirus (HIV-1/-2), hepatit B-virus eller hepatit C-virus.
Tidsram: Upp till 146 veckor
Blodprover som ska testas för HIV-1/-2, HBV och HCV. Analyspopulationen för detta effektmått var säkerhetspopulationen: säkerhetspopulationen bestod av alla försökspersoner som lämnade informerat samtycke/samtycke, som randomiserades och som fick minst 1 dos eller en partiell dos av CSL830.
Upp till 146 veckor
Procentandel av försökspersoner som upplever en tidsnormaliserad HAE-attackfrekvens på <1 HAE-attack per 4-veckorsperiod
Tidsram: Upp till 146 veckor
Procentandelen av försökspersoner med en tidsnormaliserad sammanslagen HAE-attackfrekvens på <1 HAE-attack per 4-veckorsperiod. Analyspopulationen för detta effektmått var Intent-to-Treat-populationen (ITT): ITT-populationen omfattade alla försökspersoner som lämnade informerat samtycke/samtycke och randomiserades, oavsett om de fick CSL 830 eller inte.
Upp till 146 veckor
Andel av försökspersoner som svarar
Tidsram: Upp till 146 veckor
En responder definierades som en patient med en ≥ 50 % minskning av det tidsnormaliserade antalet HAE-attacker på CSL830 i förhållande till det tidsnormaliserade antalet HAE-attacker som användes för att kvalificera sig för deltagande i den aktuella studien. Analyspopulationen för detta effektmått var Intent-to-Treat-populationen (ITT): ITT-populationen omfattade alla försökspersoner som lämnade informerat samtycke/samtycke och randomiserades, oavsett om de fick CSL830 eller inte. Inte alla ämnen i ITT var tillgängliga för detta resultatmått.
Upp till 146 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CSL Behring

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 december 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

21 september 2017

Avslutad studie (Faktisk)

21 september 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 december 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 december 2014

Första postat (Uppskatta)

12 december 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 november 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 oktober 2018

Senast verifierad

1 oktober 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CSL830_3002
  • 2014-001054-42 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem typ I och II

Kliniska prövningar på C1-esterashämmare

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera