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Un estudio para evaluar la seguridad clínica a largo plazo y la eficacia del inhibidor de la esterasa C1 administrado por vía subcutánea en la prevención del angioedema hereditario

17 de octubre de 2018 actualizado por: CSL Behring

Un estudio aleatorizado y de etiqueta abierta para evaluar la seguridad clínica a largo plazo y la eficacia de la administración subcutánea del inhibidor de la C1-esterasa derivado de plasma humano en el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo del inhibidor de la esterasa C1 (C1-INH) en la prevención de ataques de angioedema hereditario (AEH) cuando se administra debajo de la piel de sujetos con AEH. La seguridad de los sujetos participantes se evaluará durante un máximo de 54 semanas. También se evaluará la eficacia a largo plazo de C1-INH. Cada sujeto elegible entrará en la fase de tratamiento, en la que los sujetos serán asignados aleatoriamente al tratamiento con C1-INH de volumen bajo o medio. Los sujetos que tengan una respuesta insuficiente al tratamiento durante el estudio tendrán la oportunidad de aumentar la dosis. El estudio tiene como objetivo inscribir sujetos elegibles que completaron el estudio CSL830_3001 (NCT01912456). Los sujetos que no participaron en el estudio CSL830_3001 también pueden participar, si son elegibles y si el espacio lo permite. Los sujetos de los Estados Unidos (EE. UU.) que completen el Período de tratamiento 2 podrán participar en un Período de extensión. Durante el Período de extensión, los sujetos estadounidenses participantes continuarán recibiendo tratamiento con CSL830 de etiqueta abierta hasta por 88 semanas adicionales.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

126

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Alemania, 60596
        • Study Site
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Study Site
    • Hesse
      • Mörfelden-Walldorf, Hesse, Alemania, 64546
        • Study Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4V 1R2
        • Study Site
  • Chequia
      • Plzen, Chequia, 30460
        • Study Site
  • España
      • Madrid, España, 28007
        • Study Site
      • Madrid, España, 28046
        • Study Site
      • Valencia, España, 46026
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Study Site
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Study Site
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97223
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Study Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1125
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Study Site
      • Milano, Italia, 20157
        • Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Study Site
  • Rumania
      • Cluj Napoca, Rumania, 400139
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres o mujeres de 6 años o más.
  • Un diagnóstico confirmado de AEH tipo I o II.
  • Ataques de AEH durante un período consecutivo de 2 meses que requirieron tratamiento agudo, atención médica o causaron un deterioro funcional significativo.
  • Para sujetos que han usado terapia oral para la profilaxis contra ataques de AEH dentro de los 3 meses posteriores a la primera visita del estudio: uso de un régimen estable dentro de los 3 meses posteriores a la primera visita del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Neoplasias malignas incurables.
  • Cualquier condición clínica que interfiera con la evaluación de la terapia con C1-INH.
  • Antecedentes clínicamente significativos de mala respuesta a la terapia con C1-esterasa para el tratamiento del AEH.
  • Sospecha o diagnóstico confirmado de AEH adquirido o AEH con C1-INH normal.
  • Incapacidad para manejar el AEH farmacológicamente con tratamiento a demanda.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: C1-INH - dosis de bajo volumen
Se administrará una dosis de bajo volumen de C1-INH por vía subcutánea dos veces por semana durante un máximo de 52 semanas (período de extensión de hasta 146 semanas).
Biológico: Inhibidor de C1-esterasa
Experimental: C1-INH - dosis de volumen medio
Se administrará una dosis de volumen medio de C1-INH por vía subcutánea dos veces por semana durante un máximo de 52 semanas (período de extensión de hasta 146 semanas).
Biológico: Inhibidor de C1-esterasa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasas de incidencia de persona-tiempo (basadas en temas)
Periodo de tiempo: Hasta 146 semanas.
Análisis basado en sujetos para la tasa de incidencia de persona-tiempo = (el número total de sujetos que experimentaron el evento durante el tratamiento respectivo) / (la suma de la fecha en que cada sujeto experimentó el evento - la fecha de inicio del sujeto + 1 día) / (365,25 días). La población de análisis para este criterio de valoración fue la Población de seguridad: la Población de seguridad comprendió a todos los sujetos que dieron su consentimiento/asentimiento informado, que fueron aleatorizados y que recibieron al menos 1 dosis o una dosis parcial de CSL830.
Hasta 146 semanas.
Tasas de incidencia persona-tiempo (basadas en eventos)
Periodo de tiempo: Hasta 146 semanas.
Análisis basado en eventos para la tasa de incidencia persona-tiempo = (el número total de eventos documentados durante el tratamiento respectivo) / (la suma de la fecha de finalización de cada sujeto - la fecha de inicio del sujeto + 1 día) / (365,25 días). La población de análisis para este criterio de valoración fue la Población de seguridad: La Población de seguridad comprendió a todos los sujetos que dieron su consentimiento/asentimiento informado, que fueron aleatorizados y que recibieron al menos 1 dosis o una dosis parcial de CSL830.
Hasta 146 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de sujetos que han solicitado eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 146 semanas
El número de sujetos que tenían al menos 1 EA local solicitado durante un tratamiento se dividió por el número de sujetos en el tratamiento correspondiente. La población de análisis para este criterio de valoración fue la Población de seguridad: La Población de seguridad comprendió a todos los sujetos que dieron su consentimiento/asentimiento informado, que fueron aleatorizados y que recibieron al menos 1 dosis o una dosis parcial de CSL830.
Hasta 146 semanas
Porcentaje de inyecciones seguidas de al menos un evento adverso solicitado
Periodo de tiempo: Hasta 146 semanas
El porcentaje de inyecciones seguidas de al menos un evento adverso solicitado. La población de análisis para este criterio de valoración fue la Población de seguridad: La Población de seguridad comprendió a todos los sujetos que dieron su consentimiento/asentimiento informado, que fueron aleatorizados y que recibieron al menos 1 dosis o una dosis parcial de CSL830. Esto se evaluó en todos los participantes, calculado como el número total de eventos después de las inyecciones/número total de inyecciones en todos los participantes, en cada brazo.
Hasta 146 semanas
Porcentaje de sujetos que se vuelven seropositivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH-1/-2), el virus de la hepatitis B o el virus de la hepatitis C.
Periodo de tiempo: Hasta 146 semanas
Muestras de sangre para análisis de VIH-1/-2, VHB y VHC. La población de análisis para este criterio de valoración fue la Población de seguridad: La Población de seguridad comprendió a todos los sujetos que dieron su consentimiento/asentimiento informado, que fueron aleatorizados y que recibieron al menos 1 dosis o una dosis parcial de CSL830.
Hasta 146 semanas
Porcentaje de sujetos que experimentan una frecuencia de ataque de AEH normalizada en el tiempo de <1 ataque de AEH por período de 4 semanas
Periodo de tiempo: Hasta 146 semanas
El porcentaje de sujetos con una frecuencia de ataques de AEH combinada normalizada en el tiempo de <1 ataque de AEH por período de 4 semanas. La población de análisis para este criterio de valoración fue la Población por intención de tratar (ITT): La Población ITT comprendió a todos los sujetos que dieron su consentimiento/asentimiento informado y fueron aleatorizados, independientemente de si recibieron o no CSL 830.
Hasta 146 semanas
Porcentaje de sujetos que son respondedores
Periodo de tiempo: Hasta 146 semanas
Un respondedor se definió como un sujeto con una reducción de ≥ 50 % en el número de ataques de AEH normalizado en el tiempo en CSL830 en relación con el número de ataques de AEH normalizado en el tiempo utilizado para calificar para participar en el estudio actual. La población de análisis para este criterio de valoración fue la Población por intención de tratar (ITT): La Población ITT comprendió a todos los sujetos que dieron su consentimiento/asentimiento informado y fueron aleatorizados, independientemente de si recibieron o no CSL830. No todos los sujetos en el ITT estaban disponibles para esta medida de resultado.
Hasta 146 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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CSL Behring

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de diciembre de 2014

Finalización primaria (Actual)

21 de septiembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

21 de septiembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de diciembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de diciembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de diciembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de noviembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de octubre de 2018

Última verificación

1 de octubre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSL830_3002
  • 2014-001054-42 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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