Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení dlouhodobé klinické bezpečnosti a účinnosti subkutánně podávaného inhibitoru C1-esterázy v prevenci hereditárního angioedému

17. října 2018 aktualizováno: CSL Behring

Otevřená, randomizovaná studie k hodnocení dlouhodobé klinické bezpečnosti a účinnosti subkutánního podávání inhibitoru C1-esterázy odvozeného z lidské plazmy v profylaktické léčbě hereditárního angioedému

Cílem této studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost inhibitoru C1-esterázy (C1-INH) při prevenci záchvatů hereditárního angioedému (HAE), pokud je podáván pod kůži subjektům s HAE. Bezpečnost zúčastněných subjektů bude hodnocena po dobu až 54 týdnů. Bude také hodnocena dlouhodobá účinnost C1-INH. Každý vhodný subjekt vstoupí do léčebné fáze, ve které budou subjekty randomizovány k léčbě buď nízko, nebo středněobjemovým C1-INH. Subjekty, které mají během studie nedostatečnou odpověď na léčbu, dostanou příležitost podstoupit zvýšení dávky. Cílem studie je zapsat způsobilé subjekty, které dokončily studii CSL830_3001 (NCT01912456). Subjekty, které se neúčastnily studie CSL830_3001, se mohou také zúčastnit, pokud jsou způsobilé a pokud to prostor dovolí. Subjekty ze Spojených států (USA), které dokončí Léčebné období 2, se budou moci zúčastnit Období prodloužení. Během prodlouženého období budou zúčastněné subjekty v USA nadále dostávat otevřenou léčbu CSL830 po dobu dalších 88 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

126

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Austrálie, 2560
        • Study Site
  • Itálie
      • Catania, Itálie, 95123
        • Study Site
      • Milano, Itálie, 20157
        • Study Site
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Study Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1125
        • Study Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Study Site
      • Frankfurt, Německo, 60596
        • Study Site
      • Mainz, Německo, 55131
        • Study Site
    • Hesse
      • Mörfelden-Walldorf, Hesse, Německo, 64546
        • Study Site
  • Rumunsko
      • Cluj Napoca, Rumunsko, 400139
        • Study Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Study Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Study Site
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Study Site
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97223
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Study Site
  • Česko
      • Plzen, Česko, 30460
        • Study Site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 6 let nebo starší.
  • Potvrzená diagnóza HAE typu I nebo II.
  • Záchvaty HAE v průběhu po sobě jdoucích 2 měsíců, které vyžadovaly akutní léčbu, lékařskou péči nebo způsobily významné funkční poškození.
  • Pro subjekty, které použily perorální terapii k profylaxi proti záchvatům HAE během 3 měsíců od první studijní návštěvy: použití stabilního režimu během 3 měsíců od první studijní návštěvy.

Kritéria vyloučení:

  • Nevyléčitelné malignity.
  • Jakýkoli klinický stav, který bude interferovat s hodnocením terapie C1-INH.
  • Klinicky významná anamnéza špatné odpovědi na terapii C1-esterázou při léčbě HAE.
  • Podezření nebo potvrzená diagnóza získané HAE nebo HAE s normálním C1-INH.
  • Neschopnost farmakologicky zvládnout HAE léčbou na vyžádání.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: C1-INH - nízkoobjemová dávka
Nízkoobjemová dávka C1-INH bude podávána subkutánně dvakrát týdně po dobu až 52 týdnů (až 146 týdnů prodlouženého období).
Biologický: Inhibitor C1-esterázy
Experimentální: C1-INH - středněobjemová dávka
Středně objemová dávka C1-INH bude podávána subkutánně dvakrát týdně po dobu až 52 týdnů (období prodloužení až 146 týdnů).
Biologický: Inhibitor C1-esterázy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra výskytu na osobu (podle předmětu)
Časové okno: Až 146 týdnů.
Subjekt-based analýza pro osobní čas incidence = (celkový počet subjektů, které zažily událost během příslušné léčby) / (součet dat, kdy každý subjekt zažil událost - datum zahájení subjektu + 1 den) / (365,25 dny). Analyzovanou populací pro tento koncový bod byla bezpečnostní populace: bezpečnostní populace zahrnovala všechny subjekty, které poskytly informovaný souhlas/souhlas, kteří byli randomizováni a kteří dostali alespoň 1 dávku nebo částečnou dávku CSL830.
Až 146 týdnů.
Míra výskytu na osobu (založeno na události)
Časové okno: Až 146 týdnů.
Analýza na základě události pro četnost výskytu osob a času = (celkový počet událostí zdokumentovaných během příslušné léčby) / (součet koncového data každého subjektu – datum zahájení subjektu + 1 den) / (365,25 dne). Analyzovanou populací pro tento koncový bod byla bezpečnostní populace: Bezpečnostní populace zahrnovala všechny subjekty, které poskytly informovaný souhlas / souhlas, kteří byli randomizováni a kteří dostali alespoň 1 dávku nebo částečnou dávku CSL830.
Až 146 týdnů.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů, které si vyžádaly nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Až 146 týdnů
Počet subjektů s alespoň 1 vyžádaným lokálním AE během léčby byl vydělen počtem subjektů v odpovídající léčbě. Analyzovanou populací pro tento koncový bod byla bezpečnostní populace: Bezpečnostní populace zahrnovala všechny subjekty, které poskytly informovaný souhlas / souhlas, kteří byli randomizováni a kteří dostali alespoň 1 dávku nebo částečnou dávku CSL830.
Až 146 týdnů
Procento injekcí následovaných alespoň jednou vyžádanou nežádoucí událostí
Časové okno: Až 146 týdnů
Procento injekcí následovaných alespoň jednou požadovanou nežádoucí příhodou. Analyzovanou populací pro tento koncový bod byla bezpečnostní populace: Bezpečnostní populace zahrnovala všechny subjekty, které poskytly informovaný souhlas / souhlas, kteří byli randomizováni a kteří dostali alespoň 1 dávku nebo částečnou dávku CSL830. To bylo hodnoceno u všech účastníků, vypočteno jako celkový počet událostí po injekci / celkový počet injekcí u všech účastníků v každé paži.
Až 146 týdnů
Procento subjektů, které se stanou séropozitivními na virus lidské imunodeficience (HIV-1/-2), virus hepatitidy B nebo virus hepatitidy C.
Časové okno: Až 146 týdnů
Vzorky krve k testování na HIV-1/-2, HBV a HCV. Analyzovanou populací pro tento koncový bod byla bezpečnostní populace: Bezpečnostní populace zahrnovala všechny subjekty, které poskytly informovaný souhlas / souhlas, kteří byli randomizováni a kteří dostali alespoň 1 dávku nebo částečnou dávku CSL830.
Až 146 týdnů
Procento subjektů, které zažívají časově normalizovanou frekvenci útoku HAE <1 útok HAE za 4týdenní období
Časové okno: Až 146 týdnů
Procento subjektů s časově normalizovanou frekvencí sloučených záchvatů HAE <1 záchvat HAE za období 4 týdnů. Analyzovanou populací pro tento koncový bod byla populace intent-to-treat (ITT): Populace ITT zahrnovala všechny subjekty, které poskytly informovaný souhlas / souhlas a byly randomizovány, bez ohledu na to, zda obdrželi CSL 830 či nikoli.
Až 146 týdnů
Procento subjektů, které odpovídají
Časové okno: Až 146 týdnů
Reagující osoba byla definována jako subjekt s ≥ 50% snížením časově normalizovaného počtu záchvatů HAE na CSL830 ve srovnání s časově normalizovaným počtem záchvatů HAE použitým ke kvalifikaci pro účast v aktuální studii. Analyzovanou populací pro tento koncový bod byla populace intent-to-treat (ITT): Populace ITT zahrnovala všechny subjekty, které poskytly informovaný souhlas / souhlas a byly randomizovány, bez ohledu na to, zda dostali CSL830 či nikoli. Ne všechny subjekty v ITT byly k dispozici pro toto měření výsledku.
Až 146 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. prosince 2014

Primární dokončení (Aktuální)

21. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

21. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. prosince 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. prosince 2014

První zveřejněno (Odhad)

12. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. listopadu 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL830_3002
  • 2014-001054-42 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit