Um estudo para avaliar a segurança e eficácia clínica a longo prazo do inibidor de C1-esterase administrado por via subcutânea na prevenção do angioedema hereditário
17 de outubro de 2018 atualizado por: CSL Behring
Um estudo aberto e randomizado para avaliar a segurança e eficácia clínica a longo prazo da administração subcutânea de inibidor de C1-esterase derivado de plasma humano no tratamento profilático de angioedema hereditário
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo do inibidor de C1-esterase (C1-INH) na prevenção de ataques de angioedema hereditário (AEH) quando administrado sob a pele de indivíduos com AEH.
A segurança dos indivíduos participantes será avaliada por até 54 semanas.
A eficácia a longo prazo de C1-INH também será avaliada.
Cada indivíduo elegível entrará na fase de tratamento, na qual os indivíduos serão randomizados para tratamento com C1-INH de baixo ou médio volume.
Os indivíduos que tiverem uma resposta insuficiente ao tratamento durante o estudo terão a oportunidade de sofrer um aumento de dose.
O estudo visa inscrever indivíduos elegíveis que concluíram o estudo CSL830_3001 (NCT01912456).
Indivíduos que não participaram do estudo CSL830_3001 também podem participar, se elegíveis e se o espaço permitir.
Indivíduos dos Estados Unidos (EUA) que concluírem o Período de Tratamento 2 poderão participar de um Período de Extensão.
Durante o Período de Extensão, os participantes dos EUA continuarão a receber tratamento com CSL830 aberto por até 88 semanas adicionais.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
126
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Study Site
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Frankfurt, Alemanha, 60596
- Study Site
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Mainz, Alemanha, 55131
- Study Site
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Hesse
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Mörfelden-Walldorf, Hesse, Alemanha, 64546
- Study Site
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New South Wales
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Campbelltown, New South Wales, Austrália, 2560
- Study Site
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Quebec, Canadá, G1V 4M6
- Study Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Study Site
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4G2
- Study Site
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Toronto, Ontario, Canadá, M4V 1R2
- Study Site
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Madrid, Espanha, 28007
- Study Site
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Madrid, Espanha, 28046
- Study Site
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Valencia, Espanha, 46026
- Study Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
- Study Site
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- Study Site
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Study Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Study Site
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Study Site
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Study Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
- Study Site
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
- Study Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97223
- Study Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Study Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Study Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Study Site
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Budapest, Hungria, 1125
- Study Site
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Tel Aviv, Israel, 64239
- Study Site
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Tel Hashomer, Israel, 52621
- Study Site
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Catania, Itália, 95123
- Study Site
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Milano, Itália, 20157
- Study Site
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London, Reino Unido, E1 2ES
- Study Site
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Cluj Napoca, Romênia, 400139
- Study Site
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Plzen, Tcheca, 30460
- Study Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ou mulheres com 6 anos ou mais.
- Um diagnóstico confirmado de HAE tipo I ou II.
- Ataques de HAE durante um período consecutivo de 2 meses que exigiram tratamento agudo, atenção médica ou causaram comprometimento funcional significativo.
- Para indivíduos que usaram terapia oral para profilaxia contra ataques de HAE dentro de 3 meses da primeira visita do estudo: uso de um regime estável dentro de 3 meses da primeira visita do estudo.
Critério de exclusão:
- Malignidades incuráveis.
- Qualquer condição clínica que interfira na avaliação da terapia com C1-INH.
- História clinicamente significativa de má resposta à terapia com C1-esterase para o tratamento de AEH.
- Diagnóstico suspeito ou confirmado de AEH adquirido ou AEH com C1-INH normal.
- Incapacidade de administrar o AEH farmacologicamente com tratamento sob demanda.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: C1-INH - dose de baixo volume
Uma dose de baixo volume de C1-INH será administrada por via subcutânea duas vezes por semana por até 52 semanas (período de extensão de até 146 semanas).
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Experimental: C1-INH - dose de volume médio
Uma dose de volume médio de C1-INH será administrada por via subcutânea duas vezes por semana por até 52 semanas (período de extensão de até 146 semanas).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxas de incidência pessoa-tempo (com base no assunto)
Prazo: Até 146 semanas.
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Análise Baseada no Indivíduo para Taxa de Incidência Pessoa-Tempo = (o número total de indivíduos que experimentaram o evento durante o respectivo tratamento) / (a soma da data em que cada indivíduo experimentou o evento - a data de início do indivíduo + 1 dia) / (365,25 dias).
A população de análise para este endpoint foi a População de Segurança: a População de Segurança compreendeu todos os indivíduos que forneceram consentimento informado/consentimento, que foram randomizados e que receberam pelo menos 1 dose ou uma dose parcial de CSL830.
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Até 146 semanas.
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As taxas de incidência pessoa-tempo (baseadas em eventos)
Prazo: Até 146 semanas.
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Análise baseada em evento para taxa de incidência pessoa-tempo = (o número total de eventos documentados durante o respectivo tratamento) / (a soma da data final de cada sujeito - a data de início do sujeito + 1 dia) / (365,25 dias).
A população de análise para este endpoint foi a População de Segurança: A População de Segurança compreendeu todos os indivíduos que forneceram consentimento/consentimento informado, que foram randomizados e que receberam pelo menos 1 dose ou uma dose parcial de CSL830.
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Até 146 semanas.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de Sujeitos que Solicitaram Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Até 146 semanas
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O número de indivíduos com pelo menos 1 EA local solicitado durante um tratamento foi dividido pelo número de indivíduos no tratamento correspondente.
A população de análise para este endpoint foi a População de Segurança: A População de Segurança compreendeu todos os indivíduos que forneceram consentimento/consentimento informado, que foram randomizados e que receberam pelo menos 1 dose ou uma dose parcial de CSL830.
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Até 146 semanas
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Porcentagem de injeções seguidas por pelo menos um evento adverso solicitado
Prazo: Até 146 semanas
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A porcentagem de injeções seguidas por pelo menos um evento adverso solicitado.
A população de análise para este endpoint foi a População de Segurança: A População de Segurança compreendeu todos os indivíduos que forneceram consentimento/consentimento informado, que foram randomizados e que receberam pelo menos 1 dose ou uma dose parcial de CSL830.
Isso foi avaliado em todos os participantes, calculado como número total de eventos após injeções/número total de injeções em todos os participantes, em cada braço.
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Até 146 semanas
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Porcentagem de indivíduos que se tornaram soropositivos para o vírus da imunodeficiência humana (HIV-1/-2), vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C.
Prazo: Até 146 semanas
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Amostras de sangue a serem testadas para HIV-1/-2, HBV e HCV.
A população de análise para este endpoint foi a População de Segurança: A População de Segurança compreendeu todos os indivíduos que forneceram consentimento/consentimento informado, que foram randomizados e que receberam pelo menos 1 dose ou uma dose parcial de CSL830.
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Até 146 semanas
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Porcentagem de indivíduos que experimentam uma frequência de ataque HAE normalizada pelo tempo de <1 ataque HAE por período de 4 semanas
Prazo: Até 146 semanas
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A porcentagem de indivíduos com uma frequência de ataque de HAE mesclado normalizada pelo tempo de <1 ataque de HAE por período de 4 semanas.
A população de análise para este endpoint foi a população com intenção de tratar (ITT): a população ITT compreendeu todos os indivíduos que forneceram consentimento informado/consentimento e foram randomizados, independentemente de terem ou não recebido CSL 830.
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Até 146 semanas
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Porcentagem de Sujeitos que Respondem
Prazo: Até 146 semanas
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Um respondedor foi definido como um indivíduo com uma redução ≥ 50% no número normalizado de ataques HAE no tempo em CSL830 em relação ao número normalizado de ataques HAE usado para se qualificar para a participação no estudo atual.
A população de análise para este endpoint foi a População com Intenção de Tratar (ITT): A População ITT compreendeu todos os indivíduos que forneceram consentimento informado/consentimento e foram randomizados, independentemente de terem ou não recebido CSL830.
Nem todos os assuntos no ITT estavam disponíveis para esta medida de resultado.
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Até 146 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Lumry WR, Zuraw B, Cicardi M, Craig T, Anderson J, Banerji A, Bernstein JA, Caballero T, Farkas H, Gower RG, Keith PK, Levy DS, Li HH, Magerl M, Manning M, Riedl MA, Lawo JP, Prusty S, Machnig T, Longhurst H; on behalf of the COMPACT Investigators. Long-term health-related quality of life in patients treated with subcutaneous C1-inhibitor replacement therapy for the prevention of hereditary angioedema attacks: findings from the COMPACT open-label extension study. Orphanet J Rare Dis. 2021 Feb 15;16(1):86. doi: 10.1186/s13023-020-01658-4. Erratum In: Orphanet J Rare Dis. 2021 Jul 28;16(1):329.
- Levy DS, Farkas H, Riedl MA, Hsu FI, Brooks JP, Cicardi M, Feuersenger H, Pragst I, Reshef A. Long-term efficacy and safety of subcutaneous C1-inhibitor in women with hereditary angioedema: subgroup analysis from an open-label extension of a phase 3 trial. Allergy Asthma Clin Immunol. 2020 Feb 4;16:8. doi: 10.1186/s13223-020-0409-3. eCollection 2020.
- Craig T, Zuraw B, Longhurst H, Cicardi M, Bork K, Grattan C, Katelaris C, Sussman G, Keith PK, Yang W, Hebert J, Hanzlikova J, Staubach-Renz P, Martinez-Saguer I, Magerl M, Aygoren-Pursun E, Farkas H, Reshef A, Kivity S, Neri S, Crisan I, Caballero T, Baeza ML, Hernandez MD, Li H, Lumry W, Bernstein JA, Hussain I, Anderson J, Schwartz LB, Jacobs J, Manning M, Levy D, Riedl M, Christiansen S, Feuersenger H, Pragst I, Mycroft S, Pawaskar D, Jacobs I; COMPACT Investigators. Long-Term Outcomes with Subcutaneous C1-Inhibitor Replacement Therapy for Prevention of Hereditary Angioedema Attacks. J Allergy Clin Immunol Pract. 2019 Jul-Aug;7(6):1793-1802.e2. doi: 10.1016/j.jaip.2019.01.054. Epub 2019 Feb 15.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de dezembro de 2014
Conclusão Primária (Real)
21 de setembro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
21 de setembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de dezembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de dezembro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
12 de dezembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de novembro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de outubro de 2018
Última verificação
1 de outubro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças de pele
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças de Pele, Vasculares
- Hipersensibilidade
- Urticária
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
- Angioedema hereditário tipos I e II
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Inativadores do Complemento
- Proteína Inibidora do Complemento C1
- Proteínas Inativadoras do Complemento C1
- Complemento C1s
Outros números de identificação do estudo
- CSL830_3002
- 2014-001054-42 (Número EudraCT)
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