FFP104:n pilottitutkimus Crohnin tautia sairastavilla potilailla

Sisällyttämiskriteerit

Koehenkilöt otetaan mukaan tähän tutkimukseen vain, jos he täyttävät kaikki seuraavat kriteerit:

• Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus.
• Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opintomenettelyjä ja vierailuja.
• Mies tai nainen 18–75-vuotiaat mukaan lukien.
• Painoindeksi (BMI) 18-35 kg/m2.
• Crohnin taudin kliininen diagnoosi paksusuoleen ja/tai sykkyräsuoleen vähintään 3 kuukauden ajan seulonnasta, joka on vahvistettu radiologisella, endoskooppisella tai histologisella todisteella.
• Aktiivinen Crohnin tauti, joka määritellään Crohnin taudin aktiivisuusindeksin (CDAI) pistemääräksi 220 ja 450, mukaan lukien seulonnassa.
• Aktiivinen tulehdussairaus, määriteltynä Crohnin taudin endoskooppisen vakavuusindeksin (CDEIS) mukaan ≥ 8 (määritetty keskussoketulla lukijalla) seulonnassa.
• Tuumorinekroositekijää (TNF) aiemmin käyttämätön tai aiemmin yhdelle anti-TNF-aineelle (kuten infliksimabille, adalimumabille tai sertolitsumabipegolille) altistunut hoito keskeytettiin vähintään 8 viikkoa ennen seulontaa riittämättömän vasteen, vasteen menettämisen tai sietokyvyn vuoksi arvioiden mukaan tutkijan toimesta.
• Heillä tulee olla riittävä munuaisten ja maksan toiminta tutkijan arvioiden mukaan.
• Terve (muu kuin Crohnin tauti) sairaushistorian ja lääkärintarkastuksen osoittamana.

Poissulkemiskriteerit

Koehenkilöt otetaan mukaan tähän tutkimukseen vain, jos he eivät täytä mitään seuraavista kriteereistä:

• Koehenkilöt, jotka ovat raskaana, imettävät tai voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät käytä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyä.
• Fistulien, ileostomioiden, kolostomioiden tai peräsuolen pussien esiintyminen tai proktokolektomia tai täydellinen kolektomia. Potilaalla on avanne- tai ileoanaalinen pussi (potilaita, joilla on aiemmin ollut ileorektaalinen anastomoosi, ei suljeta pois).
• Tutkijalla on lyhytsuolen oireyhtymä, jonka tutkija on määrittänyt.
• Aiemmat todisteet paksusuolen limakalvon dysplasiasta.
• Kohdehenkilöllä on tällä hetkellä merkittävä mekaaninen tukos (stenoosi).
• Potilaalla on tällä hetkellä haavainen tai epämääräinen paksusuolitulehdus.
• Rokotus elävällä rokotteella 4 viikon sisällä seulonnasta, lukuun ottamatta influenssarokotetta eikä suunniteltuja rokotteita tutkimuksen aikana.
• Aktiivinen tai piilevä tuberkuloosi (TB) tai tuberkuloosiinfektio; Tuberkuloosin arviointi ja ennaltaehkäisy suoritetaan paikallisten biologisten määräysten ja ohjeiden mukaisesti.
• Potilaat, joilla on ollut krooninen tai toistuva infektiotauti tai joilla on meneillään seulontaa edeltäneiden 12 kuukauden aikana.
• Positiivinen ulosteviljelmä Clostridiumin suhteen viimeisen 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.

• Kiellettyjen lääkkeiden/toimenpiteiden käyttö, mukaan lukien;

  • Samanaikaiset kortikosteroidiannokset, jotka ylittävät 20 mg/vrk prednisonia (vastaavaa)
  • Budesonidin samanaikainen käyttö
  • Anti-TNF-hoidon samanaikainen käyttö
  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet aiemmin hoitoa useammalla kuin yhdellä anti-TNF-aineella
  • Syklosporiinin, takrolimuusin, sirolimuusin tai mykofenolaattimofetiilin samanaikainen käyttö
  • Anti-α4-integriinin tai muun ei-TNF-salpaavan biologisen aineen aiempi tai samanaikainen käyttö
  • Letku- tai enteraalisen ruokinnan, perusruokavalion tai parenteraalisen ravinnon käyttö aloitettiin 2 viikkoa ennen seulontaa
  • Leukosytafereesi tai granulosytafereesi 2 viikon sisällä ennen seulontaa
• Reseptilääkkeiden/tuotteiden käyttö (lukuun ottamatta ehkäisyyn tarkoitettuja reseptilääkkeitä ja/tai tutkijan ja sponsorin hyväksyttäviksi katsomia lääkkeitä).
• Reseptivapaiden valmisteiden (mukaan lukien vitamiinit, kivennäisaineet, fytoterapeuttiset/yrtti-/kasviperäiset valmisteet) käyttö 7 päivän sisällä ennen lähtöselvityskäyntiä (päivä 0), ellei tutkija pidä sitä hyväksyttävänä ja sponsori.
• Nykyinen tai lähihistoria (6 kuukauden sisällä seulonnasta) huumeiden tai päihteiden väärinkäyttö, mukaan lukien alkoholi ≥ 14 yksikköä viikossa tai joilla on ollut merkittävä alkoholismi tai huumeiden/kemikaalien väärinkäyttö 6 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä (yksi yksikkö alkoholia) vastaa 0,5 tuoppia [285 ml] olutta tai lageria, yksi lasi [125 ml] viiniä tai 1 shotti [25 ml] väkevää alkoholijuomia).
• Potilaat, joilla on tunnettu kliinisesti merkittävä sydänsairaus (esim. sydäninfarkti tai aivohalvaus 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa, epästabiili angina pectoris, kyynärsyvä jne.) tai näyttöä kliinisesti merkittävästä EKG:n poikkeavuudesta seulonnassa.
• Anamneesissa merkittävä neurologinen, maksa-, munuais-, endokriininen, sydän- ja verisuoni-, maha-suoli-, keuhko- tai aineenvaihduntasairaus 30 päivän sisällä seulontakäynnistä tutkijan arvioiden mukaan.
• Sinulla on suvussa (useammalla kuin yhdellä ensimmäisen asteen sukulaisella) useita tromboottisia tapahtumia tai henkilökohtainen laskimo- tai valtimotromboottinen tapahtuma, mukaan lukien syvä laskimotukos, aivohalvaus, sydäninfarkti, keuhkoembolia ja ääreisvaltimoiden tromboemboliset tapahtumat.
• Potilaalla on ollut positiivinen hepatiittipaneeli (mukaan lukien hepatiitti B -pinta-antigeeni [HBsAg], hepatiitti B -ydinvasta-aine ja hepatiitti C -viruksen vasta-aine [anti-HCV]) tai positiivinen HIV-vasta-aineseulonta seulonnan aikana.
• Todisteet maksan vajaatoiminnasta, virushepatiitista tai nykyisestä tai kroonisesta maksasairaudesta, mukaan lukien alkoholiton steatohepatiitti (NASH) tai epänormaalit maksan merkkiaineet (AST, ALAT, ALP tai kokonaisbilirubiini > 1,5 x normaalin yläraja) seulontavierailu.
• Epänormaali munuaisten toiminta (BUN tai kreatiniini > 1,25 x normaalin yläraja) seulontakäynnin aikana.
• Valkosolut <4 x 103/mm3; verihiutaleet <150 x 103/mm, hemoglobiini < 6,2 mmol/L seulontakäynnin aikana.
• Koehenkilöt, joilla on näyttöä muista vakavasta, merkittävästä, akuutista tai kroonisesta lääketieteellisestä tai psykiatrisesta sairaudesta, joka tutkijan arvion mukaan voisi vaarantaa tutkittavan turvallisuuden, rajoittaa tutkittavan kykyä suorittaa tutkimus ja/tai vaarantaa tutkimuksen tavoitteet.
• Aiemmin pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta leikattua tyvisolusyöpää, ihon okasolusyöpää tai resektoitua kohdunkaulan atypiaa tai karsinoomaa in situ.
• Aktiivinen akuutti infektio, joka vaatii systeemistä hoitoa yli 2 viikkoa.
• Suunniteltu leikkaus tutkimusjakson aikana tai suuri leikkaus seulontakäyntiä edeltäneiden 3 kuukauden aikana.
• Koehenkilöt, jotka ovat saaneet mitä tahansa tutkimuslääkettä 60 päivän kuluessa tai jotka ovat käyttäneet muita kokeellisia anti-CD-hoitoja viimeisten 30 päivän aikana ennen seulontakäyntiä.
• Tunnettu herkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle tai aikaisempi herkkyysreaktio tai muu kliinisesti merkittävä reaktio suonensisäisiin lääkkeisiin tai biologiseen hoitoon.
• Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet FFP104:ää tai ovat aiemmin osallistuneet tähän tutkimukseen.