Az FFP104 kísérleti vizsgálata Crohn-betegségben szenvedő betegeken

Bevételi kritériumok

Az alanyok csak akkor vehetők részt a vizsgálatban, ha megfelelnek az alábbi kritériumoknak:

• Hajlandó és képes írásos, tájékozott beleegyezést adni.
• Hajlandó és képes megfelelni minden tanulmányi eljárásnak és látogatásnak.
• 18 és 75 év közötti férfi vagy nő.
• Body Mass Index (BMI) 18-35 kg/m2 között.
• Crohn-betegség klinikai diagnózisa a vastag- és/vagy a csípőbélre kiterjedően a radiológiai, endoszkópos vagy szövettani bizonyítékokkal megerősített szűréstől számított legalább 3 hónapig.
• Az aktív Crohn-betegség a Crohn-betegség aktivitási indexének (CDAI) 220-tól 450-ig terjedő pontszáma a szűréskor.
• Aktív gyulladásos betegség a Crohn-betegség endoszkópos súlyossági indexe (CDEIS) szerint ≥ 8 (központi vak olvasó által meghatározott) a szűréskor.
• A tumor nekrózis faktor (TNF) kezelésében még nem részesült, vagy korábban egyetlen anti-TNF szerrel (például infliximab, adalimumab vagy certolizumab pegol) volt kitéve, és a kezelést legalább 8 héttel a szűrés előtt abbahagyták a nem megfelelő válasz, a válasz elvesztése vagy intolerancia miatt. a nyomozó által.
• Megfelelő vese- és májfunkcióval kell rendelkeznie a vizsgáló által megítélt módon.
• Jó egészségi állapotban (a Crohn-betegség kivételével), a kórtörténet és a fizikális vizsgálat igazolja.

Kizárási kritériumok

Az alanyok csak akkor vehetők részt a vizsgálatban, ha nem felelnek meg az alábbi kritériumok egyikének sem:

• Terhes, szoptató vagy fogamzóképes alanyok, akik nem használnak orvosilag elfogadott fogamzásgátlási formát.
• Fistulák, ileostomiák, colostomiák vagy végbéltasakok jelenléte, vagy proctocolectomia vagy teljes colectomia anamnézisében. Az alanynak van osztómiája vagy ileoanális tasakja (azok az alanyok, akiknek korábban ileorectalis anasztomózisa volt, nem kizárt).
• Az alany rövid bélszindrómában szenved, ahogy azt a vizsgáló állapította meg.
• A vastagbél nyálkahártya diszpláziájának kórtörténete.
• Az alanynak jelenleg jelentős mechanikai akadálya (stenosis) van.
• Az alanynak jelenleg fekélyes vagy határozatlan vastagbélgyulladása van.
• Élő vakcinával történő immunizálás a szűrést követő 4 héten belül, kivéve az influenza elleni védőoltást és a vizsgálat időtartama alatt nem tervezett immunizálást.
• Aktív vagy látens tuberkulózis (TB) vagy tuberkulózis fertőzés; A tuberkulózis felmérését és profilaxisát a helyi biológiai előírásoknak és irányelveknek megfelelően végezzük.
• Azok az alanyok, akiknek a kórtörténetében krónikus vagy visszatérő fertőző betegség szerepel a szűrést megelőző 12 hónapban.
• Pozitív székletkultúra Clostridiumra a szűrést megelőző utolsó 6 hónapban.

• Tiltott gyógyszerek/eljárások használata, beleértve;

  • 20 mg/nap prednizont meghaladó egyidejű kortikoszteroid dózisok (egyenértékű)
  • Budezonid egyidejű alkalmazása
  • Anti-TNF terápia egyidejű alkalmazása
  • Olyan alanyok, akik korábban egynél több TNF-ellenes szerrel kezeltek
  • Ciklosporin, takrolimusz, szirolimusz vagy mikofenolát-mofetil egyidejű alkalmazása
  • Anti-α4 integrin vagy más nem TNF-blokkoló biológiai készítmény korábbi vagy egyidejű alkalmazása
  • A szűrést megelőző 2 héten belül megkezdődött a szondás vagy enterális táplálás, elemi étrend vagy parenterális táplálás
  • Leukocitaferézis vagy granulocitaferezis a szűrést megelőző 2 héten belül
• Bármilyen vényköteles gyógyszer/termék használata (kivéve a fogamzásgátlás céljára felírt vényköteles gyógyszereket és/vagy a vizsgáló és a szponzor által elfogadhatónak ítélt gyógyszereket).
• Bármilyen vény nélkül kapható (OTC), vény nélkül kapható készítmény (beleértve a vitaminokat, ásványi anyagokat, fitoterápiás/növényi/növényi eredetű készítményeket) felhasználása a Check-in látogatást (0. nap) megelőző 7 napon belül, kivéve, ha a vizsgáló ezt elfogadhatónak ítéli és Szponzor.
• Jelenlegi vagy közelmúltbeli (a szűrést követő 6 hónapon belüli) kábítószerrel vagy szerrel való visszaélés, beleértve az alkoholt ≥ 14 egység hetente, vagy akiknél jelentős alkoholizmus vagy kábítószer-/vegyszerhasználat szerepel a szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapon belül (egy egység alkohol) 0,5 pint [285 ml] sör vagy lager, egy pohár [125 ml] bor vagy 1 korsó [25 ml] szeszes ital).
• Olyan alanyok, akiknek ismert klinikailag jelentős szívbetegsége van (pl. szívinfarktus vagy szélütés a szűrést megelőző 6 hónapon belül, instabil angina, claudicatio stb.), vagy klinikailag jelentős elektrokardiogram (EKG) rendellenesség a szűrés során.
• Jelentős neurológiai, máj-, vese-, endokrin-, szív- és érrendszeri, gyomor-bélrendszeri, tüdő- vagy anyagcsere-betegség a kórelőzményben a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül, a vizsgáló megítélése szerint.
• Családi anamnézisében (több mint egy elsőfokú rokon) szerepelt többszörös thromboticus esemény, vagy személyes anamnézisében szerepel bármilyen vénás vagy artériás trombózis, beleértve a mélyvénás trombózist, a stroke-ot, a szívinfarktust, a tüdőembóliát és a perifériás artériás thromboemboliás eseményeket.
• Az alanynak pozitív hepatitis panelje volt (beleértve a hepatitis B felületi antigént [HBsAg], hepatitis B magantitestet és hepatitis C vírus antitestet [anti-HCV]), vagy pozitív HIV antitest szűrés volt a szűrés időpontjában.
• Májműködési zavar, vírusos hepatitis vagy jelenlegi vagy krónikus májbetegség, beleértve a nem alkoholos steatohepatitist (NASH) vagy abnormális májmarkerek (AST, ALT, ALP vagy összbilirubin > a normál felső határ 1,5-szerese) bizonyítéka a kezelés időpontjában. a Szűrőlátogatás.
• Kóros vesefunkció (BUN vagy kreatinin > 1,25-szerese a normál felső határának) a szűrővizsgálat idején.
• Fehérvérsejtek <4 x 103/mm3; vérlemezkék <150 x 103/mm, hemoglobin < 6,2 mmol/L a szűrővizsgálat időpontjában.
• Olyan alanyok, akiknél egyéb súlyos, jelentős, akut vagy krónikus orvosi vagy pszichiátriai betegségről van szó, amely a vizsgáló megítélése szerint veszélyeztetheti az alany biztonságát, korlátozhatja az alany képességét a vizsgálat befejezésére és/vagy veszélyeztetheti a vizsgálat céljait.
• Rosszindulatú daganat a kórelőzményében, kivéve a reszekált bazálissejtes karcinómát, a bőr laphámsejtes karcinómáját vagy a reszekált nyaki atípiát vagy in situ carcinomát.
• Aktív akut fertőzés, amely szisztémás kezelést igényel több mint 2 hétig.
• Tervezett műtét a vizsgálati időszak alatt, vagy nagy műtéten esett át a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapban.
• Azok az alanyok, akik a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül bármilyen vizsgálati gyógyszert kaptak, vagy más kísérleti anti-CD terápiát alkalmaztak.
• A vizsgált gyógyszer bármely összetevőjével szembeni ismert érzékenység vagy korábbi érzékenységi reakció vagy egyéb klinikailag jelentős reakció intravénás gyógyszerekkel vagy biológiai terápiával szemben.
• Olyan alanyok, akik korábban FFP104-et kaptak, vagy korábban részt vettek ebbe a vizsgálatba.