En pilotstudie av FFP104 hos personer med Crohns sykdom

Inklusjonskriterier

Forsøkspersoner vil bare bli med i denne studien hvis de oppfyller alle følgende kriterier:

• Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke.
• Villig og i stand til å overholde alle studieprosedyrer og besøk.
• Mann eller kvinne i alderen 18 til 75 år inkludert.
• Kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18-35 kg/m2.
• Klinisk diagnose av Crohns sykdom som involverer tykktarmen og/eller ileum i minst 3 måneder fra screening bekreftet av radiologisk, endoskopisk eller histologisk bevis.
• Aktiv Crohns sykdom definert som en Crohns Disease Activity Index (CDAI)-score fra 220 og 450, inklusive, ved screening.
• Aktiv inflammatorisk sykdom som definert av endoskopisk alvorlighetsindeks for Crohns sykdom (CDEIS) ≥ 8 (bestemt av en sentral blind leser) ved screening.
• Tumornekrosefaktor (TNF)-naiv eller tidligere eksponert for et enkelt anti-TNF-middel (som infliksimab, adalimumab eller certolizumab pegol) med behandling seponert minst 8 uker før screening på grunn av utilstrekkelig respons, tap av respons eller intoleranse som bedømt av etterforskeren.
• Må ha tilstrekkelig nyre- og leverfunksjon som bedømt av etterforskeren.
• Ved god helse (annet enn Crohns sykdom) som dokumentert av sykehistorie og fysisk undersøkelse.

Eksklusjonskriterier

Forsøkspersoner vil kun delta i denne studien hvis de ikke oppfyller noen av følgende kriterier:

• Personer som er gravide, ammer eller er i fertil alder og ikke bruker en medisinsk akseptert form for prevensjon.
• Tilstedeværelse av fistler, ileostomier, kolostomier eller rektale poser eller historie med proktokolektomi eller total kolektomi. Personen har en stomi eller ileoanal pose (pasienter med tidligere ileorektal anastomose er ikke ekskludert).
• Forsøkspersonen har kort tarmsyndrom som bestemt av etterforskeren.
• Historie med tegn på tykktarmsslimhinnedysplasi.
• Personen har for tiden en betydelig mekanisk obstruksjon (stenose).
• Personen har en nåværende diagnose av ulcerøs eller ubestemt kolitt.
• Vaksinasjon med levende vaksine innen 4 uker etter screening, med unntak av influensavaksine og ingen planlagte vaksinasjoner innen studieperioden.
• Aktiv eller latent tuberkulose (TB) eller tuberkuloseinfeksjon; TB-vurdering og profylakse vil bli utført i henhold til lokale biologiske forskrifter og retningslinjer.
• Personer med en historie med eller pågående kronisk eller tilbakevendende infeksjonssykdom innen 12 måneder før screening.
• Positiv avføringskultur for Clostridium i løpet av de siste 6 månedene før screening.

• Bruk av forbudte medisiner/prosedyrer, inkludert;

  • Samtidige kortikosteroiddoser som overstiger 20 mg/dag med prednison (tilsvarende)
  • Samtidig bruk av budesonid
  • Samtidig bruk av anti-TNF-behandling
  • Personer som tidligere har fått behandling med mer enn ett anti-TNF-middel
  • Samtidig bruk av ciklosporin, takrolimus, sirolimus eller mykofenolatmofetil
  • Tidligere eller samtidig bruk av anti-α4-integrin eller andre ikke-TNF-blokkerende biologiske
  • Bruk av sonde- eller enteral ernæring, elementær diett eller parenteral næring startet innen 2 uker før screening
  • Leukocytaferese eller granulocytaferese innen 2 uker før screening
• Bruk av reseptbelagte medisiner/produkter (med unntak av reseptbelagte medisiner for prevensjon og/eller medisiner som etterforskeren og sponsoren anser som akseptable).
• Bruk av reseptfrie preparater (inkludert vitaminer, mineraler, fytoterapeutiske/urte-/planteavledede preparater) innen 7 dager før innsjekkingsbesøket (dag 0), med mindre etterforskeren anser det som akseptabelt. og sponsor.
• Nåværende eller nyere historie (innen 6 måneder etter screening) med narkotika- eller rusmisbruk, inkludert alkohol ≥ 14 enheter per uke eller som har en betydelig historie med alkoholisme eller narkotika-/kjemisk misbruk innen 6 måneder før screeningbesøket (én enhet alkohol tilsvarer 0,5 halvliter [285 ml] øl eller pils, ett glass [125 ml] vin eller 1 shot [25 ml] brennevin).
• Personer med kjent klinisk signifikant hjertesykdom (f.eks. hjerteinfarkt eller hjerneslag innen 6 måneder før screening, ustabil angina, claudicatio, etc.), eller tegn på en klinisk signifikant abnormitet i elektrokardiogram (EKG) ved screening.
• En historie med betydelig nevrologisk, lever-, nyre-, endokrin-, kardiovaskulær, gastrointestinal, lunge- eller metabolsk sykdom innen 30 dager etter screeningbesøket, som bedømt av etterforskeren.
• Har en familiehistorie (mer enn én førstegradsslektning) med flere trombotiske hendelser eller en personlig historie med noen venøs eller arteriell trombotisk hendelse, inkludert dyp venetrombose, hjerneslag, hjerteinfarkt, lungeemboli og perifere arterielle tromboemboliske hendelser.
• Personen har hatt et positivt hepatittpanel (inkludert hepatitt B-overflateantigen [HBsAg], hepatitt B-kjerneantistoff og hepatitt C-virusantistoff [anti-HCV]) eller en positiv HIV-antistoffscreening på tidspunktet for screening.
• Bevis på leverdysfunksjon, viral hepatitt eller nåværende eller kronisk historie med leversykdom, inkludert alkoholfri steatohepatitt (NASH) eller unormale levermarkører (AST, ALT, ALP eller total bilirubin > 1,5 x øvre normalgrense) på tidspunktet for visningsbesøket.
• Unormal nyrefunksjon (BUN eller kreatinin >1,25 x øvre normalgrense) på tidspunktet for screeningbesøket.
• Hvite blodlegemer <4 x 103/mm3; blodplater <150 x 103/mm, hemoglobin < 6,2 mmol/L på tidspunktet for screeningbesøket.
• Forsøkspersoner med bevis for annen alvorlig, betydelig, akutt eller kronisk medisinsk eller psykiatrisk sykdom som, etter etterforskerens vurdering, kan kompromittere forsøkspersonens sikkerhet, begrense forsøkspersonens evne til å fullføre studien og/eller kompromittere målene for studien.
• Anamnese med malignitet, med unntak av resekert basalcellekarsinom, plateepitelkarsinom i huden eller resekert cervikal atypi eller karsinom in situ.
• Aktiv akutt infeksjon som krever systemisk behandling i mer enn 2 uker.
• Planlagt operasjon i løpet av studieperioden eller har gjennomgått større operasjoner innen 3 måneder før screeningbesøket.
• Forsøkspersoner som har mottatt et undersøkelsesmiddel innen 60 dager eller bruk av andre eksperimentelle anti-CD-terapier innen de siste 30 dagene før screeningbesøket.
• Kjent følsomhet overfor en hvilken som helst komponent av studiemedikamentet eller tidligere følsomhetsreaksjon eller annen klinisk signifikant reaksjon på intravenøse medisiner eller biologisk terapi.
• Forsøkspersoner som tidligere har mottatt FFP104 eller tidligere har vært registrert i denne studien.