Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus BMN 190:n pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on CLN2-tauti

torstai 28. heinäkuuta 2022 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Monikeskus, monikansallinen laajennustutkimus BMN 190:n pitkän aikavälin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on CLN2-tauti

Vaiheen 1/2 tutkimuksessa (190-201) arvioitiin CLN2-potilaille joka toinen viikko (qow) annetun 300 mg:n annoksen BMN 190 tehoa ja turvallisuutta. Tämän tutkimuksen annos ja hoito-ohjelma (190-202) perustuvat 190-201-tutkimuksen tuloksiin. Tämän vaiheen 2 jatkotutkimuksen perusteena on tarjota potilaille, jotka ovat suorittaneet 190-201-tutkimuksen, mahdollisuus jatkaa BMN 190 -hoitoa. 190-202-tutkimus on avoin jatkoprotokolla pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

BMN 190 on rekombinanttimuoto ihmisen tripeptidyylipeptidaasi 1:stä (TPP1), entsyymistä, josta puuttuu CLN2-sairaus (tunnetaan myös klassisena myöhäisen infantiili CLN2-, cLINCL- tai Jansky-Bielschowsky-tautina), eräs Battenin taudin muoto. Entsyymikorvaushoitona (ERT) BMN 190 on suunniteltu auttamaan palauttamaan TPP1-entsyymiaktiivisuus. Vaiheen 1/2 tutkimuksessa (190-201) arvioitiin CLN2-potilaille joka toinen viikko (qow) annetun 300 mg:n annoksen BMN 190 tehoa ja turvallisuutta. Tämän tutkimuksen annos ja hoito-ohjelma (190-202) perustuvat 190-201-tutkimuksen tuloksiin. Tämän vaiheen 2 jatkotutkimuksen perusteena on tarjota potilaille, jotka ovat suorittaneet 190-201-tutkimuksen, mahdollisuus jatkaa BMN 190 -hoitoa. 190-202-tutkimus on avoin jatkoprotokolla pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Piazza
      • Rome, Piazza, Italia, 00165
        • Children's Hospital Bambino Gesù,IRCCS
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Childrens Hospital
  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

9 kuukautta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • On täytynyt suorittaa 48 viikkoa tutkimuksessa 190-201.
  • Hän haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen. Tai alle 18-vuotiaiden (tai muun alueellisessa laissa tai määräyksessä määritellyn iän) tapauksessa annettava kirjallinen suostumus (tarvittaessa) ja heillä on oltava laillisesti valtuutetun edustajan allekirjoittama kirjallinen suostumus tutkimus on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  • Lisääntymisiässä olevien miesten ja naisten tulee harjoittaa todellista pidättymistä, joka määritellään seksittömäksi aktiivisuudeksi, tutkimuksen aikana ja 6 kuukauden ajan tutkimuksen päättymisen (tai tutkimuksesta vetäytymisen) jälkeen. Seksuaalisesti aktiivisten ja todellista pidättymistä harjoittavien lisääntymisiässä olevien miesten ja naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistuessaan.
  • Jos naisella, joka on hedelmällisessä iässä, tulee olla negatiivinen raskaustesti seulontakäynnillä ja hänen on oltava valmis tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Hän on menettänyt vähintään 3 pistettä Hampurin CLN2-luokitusasteikon yhdistetyissä motorisissa ja kielellisissä komponenteissa tutkimuksen lähtötilanteen 190-201 ja tutkimuksen 190-201 loppuun mennessä tehdyn vierailun välillä, eikä hän hyötyisi osallistumisesta tutkimukseen Tutkijan harkintavalta.
  • Saa 0 pistettä Hampurin CLN2-luokitusasteikon moottori- ja kielikomponenteista.
  • Onko raskaana tai imettää, lähtötilanteessa tai suunnittelee raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  • on käyttänyt mitä tahansa tutkimustuotetta (muuta kuin BMN 190 luvuissa 190-201) tai tutkittavaa lääkinnällistä laitetta 30 päivän kuluessa ennen lähtötasoa; tai hänen on käytettävä mitä tahansa tutkimusainetta ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
  • Hänellä on samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai aiheuttaisi turvallisuusriskin, kuten tutkija on määrittänyt.
  • Onko hänellä jokin sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa potilaalle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BMN190-rekombinantti ihmisen tripeptidyylipeptidaasi-1 (rhTPP1)
Kaikille 190-202 tutkimushenkilölle annettiin BMN 190 300 mg jatkuvana intraserebroventrikulaarisena (ICV) infuusiona nopeudella 2,5 ml/tunti noin 4 tunnin ajan) 14 päivän välein.
Biologinen: 190 BMN
300 mg:n intraserebroventrikulaarinen (ICV) infuusio joka toinen viikko enintään 240 viikon ajan
Muut nimet:
  • rekombinantti ihmisen tripeptidyylipeptidaasi-1 (rhTPP1)
  • serliponaasi alfa
Laite: Intraserebroventrikulaarinen (ICV) pääsylaite
Tutkimuslääkkeen antamista varten tarvitaan MRI-yhteensopivan ICV-pääsylaitteen kirurginen implantointi oikean aivopuoliskon lateraaliseen kammioon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kääntämättömän 2 pisteen laskun todennäköisyys moottorikielen (ML) pisteissä tai pisteet 0
Aikaikkuna: Viikolle 289 asti

Moottori ja kieli ovat kumpikin 0–3 pisteen alaasteikko, jossa 3 edustaa parasta toimintaa ja 0 toiminnan menetystä. Siten 0-6 pisteen ML-pisteitä käytettiin ensisijaisena toimintakyvyn menetyksen arviointitapana.

Vuosina 190-201 ensisijainen päätetapahtuma oli hoitoon reagoiva päätetapahtuma: ML:n 2-pisteinen lasku tai pistemäärä 0 viikolla 48 verrattuna 50 %:n osuuteen, joka odotettiin luonnollisessa tutkimuksessa yhden otoksen binomiaalitestillä. Kohdissa 190-202 ensisijaista päätetapahtumaa tarkistettiin vasteen arvioimiseksi koko seurannan ajan. Ei ole selvää, mikä vastausprosentti luonnonhistoriassa odotetaan, kun otetaan huomioon vaihteleva seuranta, joka on paljon yli 48 viikkoa. Tästä syystä ensisijaisen päätetapahtuman arviointi perustuu vertaamiseen luonnonhistoriatietoihin ja Kaplan-Meier-menetelmän ja Coxin suhteellisten vaarojen malliin, jossa on kovariaattisäätö (eli ML-pisteet ja ikä jatkuvina kovariaatteina sekä genotyyppi [yleiset alleelit) ] ja sukupuoli kategorisina yhteismuuttujina).
Viikolle 289 asti
Kääntämättömän moottorikielen (ML) pistemäärä nolla.
Aikaikkuna: Viikolle 289 asti

Moottori ja kieli ovat kumpikin 0–3 pisteen alaasteikko, jossa 3 edustaa parasta toimintaa ja 0 toiminnan menetystä. Siten 0-6 pisteen ML-pisteitä käytettiin ensisijaisena toimintakyvyn menetyksen arviointitapana.

Vuosina 190-201 ensisijainen päätetapahtuma oli hoitoon reagoiva päätetapahtuma: ML:n 2-pisteinen lasku tai pistemäärä 0 viikolla 48 verrattuna 50 %:n osuuteen, joka odotettiin luonnollisessa tutkimuksessa yhden otoksen binomiaalitestillä. Kohdissa 190-202 ensisijaista päätetapahtumaa tarkistettiin vasteen arvioimiseksi koko seurannan ajan. Ei ole selvää, mikä vastausprosentti luonnonhistoriassa odotetaan, kun otetaan huomioon vaihteleva seuranta, joka on paljon yli 48 viikkoa. Tästä syystä ensisijaisen päätetapahtuman arviointi perustuu vertaamiseen luonnonhistoriatietoihin ja Kaplan-Meier-menetelmän ja Coxin suhteellisen vaaramallin käyttöön kovariaattisovituksella (perustason ML-pistemäärä, ikä, genotyyppi [yleiset alleelit] ja sukupuoli).
Viikolle 289 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Koko aivojen tilavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne (BMN 190-201:n viikko 1) viikkoon 289 / viimeinen havainto
Prosenttimuutos perustasosta viimeiseen havaintoon: Koko aivojen tilavuus
Lähtötilanne (BMN 190-201:n viikko 1) viikkoon 289 / viimeinen havainto
Aivo-selkäydinnesteen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (BMN 190-201:n viikko 1) viikkoon 289 / viimeinen havainto
Prosenttiosuus Muutos lähtötilanteesta viimeiseen havaintoon: Aivo-selkäydinnesteen tilavuus
Lähtötilanne (BMN 190-201:n viikko 1) viikkoon 289 / viimeinen havainto
Kortikaalisen harmaaaineen kokonaismäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (BMN 190-201:n viikko 1) viikkoon 289 / viimeinen havainto
Prosenttiosuus Muutos perustasosta viimeiseen havaintoon: Kortikaalisen harmaan aineen kokonaismäärä
Lähtötilanne (BMN 190-201:n viikko 1) viikkoon 289 / viimeinen havainto
Valkoisen aineen kokonaismäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (BMN 190-201:n viikko 1) viikkoon 289 / viimeinen havainto
Prosenttiosuus Muutos perustasosta viimeiseen havaintoon: Valkoisen aineen kokonaistilavuus
Lähtötilanne (BMN 190-201:n viikko 1) viikkoon 289 / viimeinen havainto
Koko aivojen näennäinen diffuusiokerroin
Aikaikkuna: Lähtötilanne (BMN 190-201:n viikko 1) viikkoon 289 / viimeinen havainto
Muutos lähtötilanteesta viimeiseen havaintoon Koko aivojen näennäinen diffuusiokerroin
Lähtötilanne (BMN 190-201:n viikko 1) viikkoon 289 / viimeinen havainto

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 10. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 10. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 30. kesäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. elokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 190-202

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa